Desarrollo de una nueva terapia para dirigir la migración y el tratamiento de células madre específicas
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-12666
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,129,512
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Año 2 más NCE
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo de una nueva terapia para dirigir la migración y el tratamiento de células madre específicas
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Una terapia de combinación de fármaco y células madre en la que el fármaco dirigirá y promoverá la entrega y distribución de células madre al sitio de la enfermedad para lograr el efecto terapéutico óptimo de las células madre.
Impacto
Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la forma de administrar y mejorar el tratamiento de la ELA basado en células madre
Principales actividades propuestas
Una terapia de combinación de fármaco y células madre en la que el fármaco dirigirá y promoverá la entrega y distribución de células madre al sitio de la enfermedad para lograr el efecto terapéutico óptimo de las células madre.
Impacto
Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la forma de administrar y mejorar el tratamiento de la ELA basado en células madre
Principales actividades propuestas
- Completar los estudios in vitro adicionales e iniciar los estudios in vivo en el modelo de ratón SOD1.
- Determinar si el efecto combinado de las hNSC intraparenquimalmente aumentadas/guiadas por SDV1a tiene un efecto sinérgico para mejorar la aparición/progresión de la enfermedad y la supervivencia libre de síntomas en el ratón SOD1
- Establecer los perfiles preliminares de toxicidad y farmacocinética de SDV1a en modelo de ratón.
- Aclaración de estructura y otras características; desarrollo y validación de procedimientos analíticos
- Desarrollo y caracterización de procesos a escala de laboratorio, estudio de estabilidad.
Declaración de beneficio para California:
Esta nueva terapia abordará una importante necesidad médica no cubierta en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y tendrá importantes beneficios para los pacientes con ELA y un impacto en la industria biológica y de la salud en California.