Desarrollo de un medio de mantenimiento de iPS de grado clínico y de bajo costo para permitir la fabricación de terapias con células madre
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN4-15298
Investigador(es):
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$999,848
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 6
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo de un medio de mantenimiento de iPS de grado clínico y de bajo costo para permitir la fabricación de terapias con células madre
Resumen público:
Candidato traslacional
HiDef-B8, un medio de mantenimiento de células iPS diseñado para reducir los costos y riesgos de fabricación de células madre GMP.
Área de impacto
HiDef-B8 aborda la fabricación a gran escala, al ser de menor costo ($300/L) y requerir menos pasajes por semana (1-2 en lugar de 3-5).
Mecanismo de acción
HiDef-B8 se sometió a una extensa optimización empírica y a una selección de componentes alternativos, centrándose en reducir costos, mantener la pluripotencia y robustez de las células iPS y permitir el cultivo de células madre con pases mínimos y sin fines de semana. Esto incluyó la implementación de FGF2-G3, una nueva variante termoestable que permite mejorar la estabilidad del medio y la vida media en cultivo. Estos cambios permiten un cultivo celular de menor costo y menos pases, minimizando los errores de fabricación y el riesgo de contaminación.
Necesidad médica insatisfecha
Están surgiendo rápidamente candidatos a terapias derivadas de células iPS para abordar una amplia gama de enfermedades y trastornos. Los procesos de ampliación (autólogos) y de ampliación (alogénicos) requerirán medios rentables con una manipulación mínima por parte del usuario para ser una tecnología ampliamente aplicable. HiDef-B8 está diseñado para esto.
Proyecto Objetivo
Preparación para la transferencia a la fabricación.
Principales actividades propuestas
HiDef-B8, un medio de mantenimiento de células iPS diseñado para reducir los costos y riesgos de fabricación de células madre GMP.
Área de impacto
HiDef-B8 aborda la fabricación a gran escala, al ser de menor costo ($300/L) y requerir menos pasajes por semana (1-2 en lugar de 3-5).
Mecanismo de acción
HiDef-B8 se sometió a una extensa optimización empírica y a una selección de componentes alternativos, centrándose en reducir costos, mantener la pluripotencia y robustez de las células iPS y permitir el cultivo de células madre con pases mínimos y sin fines de semana. Esto incluyó la implementación de FGF2-G3, una nueva variante termoestable que permite mejorar la estabilidad del medio y la vida media en cultivo. Estos cambios permiten un cultivo celular de menor costo y menos pases, minimizando los errores de fabricación y el riesgo de contaminación.
Necesidad médica insatisfecha
Están surgiendo rápidamente candidatos a terapias derivadas de células iPS para abordar una amplia gama de enfermedades y trastornos. Los procesos de ampliación (autólogos) y de ampliación (alogénicos) requerirán medios rentables con una manipulación mínima por parte del usuario para ser una tecnología ampliamente aplicable. HiDef-B8 está diseñado para esto.
Proyecto Objetivo
Preparación para la transferencia a la fabricación.
Principales actividades propuestas
- Fabrice 300 litros de HiDef-B8 analítico validado por control de calidad mediante métodos cGMP para aplicaciones clínicas.
- Evalúe HiDef-B8 de grado cGMP para determinar proliferación, pluripotencia, cariotipo y diferenciación.
- Evalúe HiDef-B8 de grado cGMP en la producción en salas blancas a gran escala para determinar proliferación, pluripotencia, cariotipo y diferenciación.
Declaración de beneficio para California:
Esta aplicación se centra en permitir la fabricación a escala rentable de tecnologías terapéuticas derivadas de células iPS, lo que beneficiará a todos los grupos demográficos de los casi 40 millones de personas en California que, en algún momento, pueden sufrir una afección que se beneficiaría de dichas tecnologías. La facilidad de fabricación de células a escala permite el desarrollo de terapias competitivas y soluciones más asequibles. También aumenta el número de productores de terapia celular y negocios y empleos asociados en el estado.