Desarrollo de una terapia neuronal inhibidora derivada de células madre humanas para el tratamiento de la epilepsia focal crónica
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN1-11611
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$4,848,505
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito Operativo #4
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo de una terapia neuronal inhibidora derivada de células madre humanas para el tratamiento de la epilepsia focal crónica
Resumen público:
Candidato traslacional
Un terapéutico celular compuesto de células nerviosas inhibidoras producidas a partir de células madre humanas.
Área de impacto
Epilepsia crónica del lóbulo temporal farmacorresistente
Mecanismo de acción
El producto candidato está destinado a administrarse en el foco de las convulsiones, integrar y secretar el neurotransmisor inhibidor GABA para reequilibrar la actividad eléctrica neuronal en el cerebro y eliminar o reducir las convulsiones.
Necesidad médica insatisfecha
Las convulsiones en aproximadamente un tercio de los pacientes con epilepsia no responden adecuadamente a los fármacos antiepilépticos actuales. Las intervenciones quirúrgicas alternativas son altamente invasivas y dañan los tejidos cerebrales. El producto candidato propuesto pretende ser reconstituyente y de acción prolongada.
Proyecto Objetivo
Reunión previa al IND; Material piloto fabricado.
Principales actividades propuestas
Un terapéutico celular compuesto de células nerviosas inhibidoras producidas a partir de células madre humanas.
Área de impacto
Epilepsia crónica del lóbulo temporal farmacorresistente
Mecanismo de acción
El producto candidato está destinado a administrarse en el foco de las convulsiones, integrar y secretar el neurotransmisor inhibidor GABA para reequilibrar la actividad eléctrica neuronal en el cerebro y eliminar o reducir las convulsiones.
Necesidad médica insatisfecha
Las convulsiones en aproximadamente un tercio de los pacientes con epilepsia no responden adecuadamente a los fármacos antiepilépticos actuales. Las intervenciones quirúrgicas alternativas son altamente invasivas y dañan los tejidos cerebrales. El producto candidato propuesto pretende ser reconstituyente y de acción prolongada.
Proyecto Objetivo
Reunión previa al IND; Material piloto fabricado.
Principales actividades propuestas
- Finalizar el proceso de fabricación para que sea apropiado para uso clínico futuro.
- Producir un producto piloto utilizando el proceso previsto, confirmar la eficacia en dos modelos de epilepsia crónica en roedores y demostrar la seguridad en la dosis máxima.
- Seleccione el dispositivo de administración de células clínicas previsto y realice una reunión previa a la IND para confirmar los requisitos preclínicos que permitan la IND
Declaración de beneficio para California:
La epilepsia es el cuarto trastorno neurológico más común que afecta a más de 400,000 personas en el estado de California. Se considera que un tercio de los pacientes con epilepsia son resistentes a los medicamentos y tienen convulsiones persistentes e incontroladas que pueden ser incapacitantes y afectar la calidad de vida. Las intervenciones quirúrgicas alternativas son muy invasivas y pueden causar un deterioro duradero. Esta propuesta tiene como objetivo desarrollar aún más una terapéutica celular para el tratamiento de la epilepsia resistente a los medicamentos.
Publicaciones
- Célula madre celular (2023): Terapia con células interneuronales GABAérgicas de tipo MGE palial humana para la epilepsia focal crónica. (PubMed: 37802038)