Desarrollo de la terapia con células madre antileucemia altamente activa (HALT)

Las leucemias son cánceres de las células formadoras de sangre que afectan tanto a niños como a adultos. Se han desarrollado muchos medicamentos para tratar las leucemias y enfermedades relacionadas. Estos medicamentos suelen ser eficaces cuando se administran por primera vez, pero en muchos casos de leucemia en adultos, la enfermedad regresa en una forma que no es curable, causando discapacidad y eventualmente la muerte. Durante los últimos años, los científicos han descubierto que algunas células leucémicas poseen propiedades de células madre que las hacen más potentes para promover el crecimiento de la leucemia y la resistencia a tipos comunes de tratamiento. Éstas se denominan células madre de leucemia (LSC). Más que en otros cánceres, los científicos también comprenden los cambios moleculares exactos en las células formadoras de sangre que causan las leucemias, pero ha sido muy difícil traducir los resultados científicos en tratamientos nuevos y eficaces. La principal dificultad ha sido el fracaso de los medicamentos existentes para eliminar las pequeñas cantidades de LSC que persisten en los pacientes, a pesar de la terapia, y que continúan creciendo, propagándose, invadiendo y matando células normales. De hecho, los modelos utilizados para el desarrollo de fármacos en la industria farmacéutica no han sido diseñados para detectar fármacos o combinaciones de fármacos capaces de destruir el LSC. Es posible que ya existan medicamentos contra el LSC, o que sean sencillos de fabricar, pero no ha habido una manera fácil de identificarlos. Recientemente, médicos y científicos de universidades e institutos de investigación han desarrollado herramientas para aislar y analizar las LSC donadas por pacientes. Al estudiar el LSC, los médicos y científicos han identificado las moléculas que estas células necesitan para sobrevivir. Los resultados experimentales sugieren firmemente que eventualmente será posible destruir las LSC con medicamentos o combinaciones de medicamentos, con un daño mínimo a la mayoría de las células normales. Ahora necesitamos traducir los nuevos conocimientos en tratamientos prácticos. El equipo de leucemia del CIRM está compuesto por científicos y médicos altamente experimentados que descubrieron por primera vez el LSC para muchos tipos de leucemia y que han desarrollado los sistemas LSC para probar medicamentos. Los investigadores del equipo han identificado candidatos a fármacos de la vigorosa industria farmacéutica de California, que ya han realizado costosos estudios de farmacología y toxicología, pero que carecen de células y sistemas modelo para evaluar la capacidad de un fármaco para eliminar las células madre de la leucemia. Este equipo incluye expertos en desarrollo de fármacos, que anteriormente han logrado llevar rápidamente un nuevo fármaco contra la leucemia a ensayos clínicos. El grupo interactivo apoyado de médicos y científicos en California y el país Socio de Financiamiento Colaborativo tiene los recursos para introducir en la clínica, dentro de cuatro años, nuevos medicamentos para las leucemias que también pueden representar terapias más efectivas para otros cánceres en beneficio de nuestros ciudadanos.