Desarrollo de una terapia génica para el tratamiento de la encefalopatía epiléptica relacionada con WWOX (WOREE)
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-14825
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$4,000,000
Estado:
Activo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo de una terapia génica para el tratamiento de la encefalopatía epiléptica relacionada con WWOX (WOREE)
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
MZ-9138 es una terapia génica AAV9
Indicación
Encefalopatía epiléptica relacionada con WWOX
Mecanismo terapéutico
MZ-9138 administrado al cerebro puede transducir neuronas para crear una proteína WWOX funcional y, en última instancia, mejorar el fenotipo de los pacientes con WOREE
Necesidad médica insatisfecha
WOREE es un trastorno epiléptico grave que reduce drásticamente la supervivencia de los pacientes. No existen terapias aprobadas para WOREE y la mayoría de los pacientes no responden a los fármacos antiepilépticos. MZ-9138 puede mejorar los síntomas y sería el primer tratamiento modificador de la enfermedad para el síndrome WOREE.
Proyecto Objetivo
Se inició el ensayo de fase 1-2
Principales actividades propuestas
MZ-9138 es una terapia génica AAV9
Indicación
Encefalopatía epiléptica relacionada con WWOX
Mecanismo terapéutico
MZ-9138 administrado al cerebro puede transducir neuronas para crear una proteína WWOX funcional y, en última instancia, mejorar el fenotipo de los pacientes con WOREE
Necesidad médica insatisfecha
WOREE es un trastorno epiléptico grave que reduce drásticamente la supervivencia de los pacientes. No existen terapias aprobadas para WOREE y la mayoría de los pacientes no responden a los fármacos antiepilépticos. MZ-9138 puede mejorar los síntomas y sería el primer tratamiento modificador de la enfermedad para el síndrome WOREE.
Proyecto Objetivo
Se inició el ensayo de fase 1-2
Principales actividades propuestas
- Finalización de estudios de GLP en ratones y primates no humanos
- Fabricación de terapia génica cGMP para respaldar el estudio de fase 1-2
- Actividades clínicas que incluyen el inicio de la Fase 1-2 y el inicio de un estudio de historia natural.
Declaración de beneficio para California:
Se estima que 1:160,000 niños nacen con el síndrome WOREE. Hasta la fecha, con la ayuda de la Fundación WWOX, Mahzi ha identificado 4 en California. Mahzi, una empresa de California, colaborará con organizaciones y proveedores asociados en nuestro estado, incluido Rady Children's Consortium, para la detección de recién nacidos y seleccionará sitios de ensayos clínicos en California (UCSF). Nuestros esfuerzos apoyarán la identificación e inclusión de familias de California en la búsqueda de una terapia.