Desarrollo de CLT030-ADC, un conjugado anticuerpo-fármaco dirigido a células madre leucémicas, para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-09776
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$6,863,755
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo de CLT030-ADC, un conjugado anticuerpo-fármaco que actúa sobre células madre leucémicas, para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
CLT030-ADC, un nuevo fármaco dirigido a una proteína de superficie de células madre leucémicas CLL1, está destinado a mejorar los resultados terapéuticos de los pacientes con leucemia mieloide aguda.
Indicación
CLT030-ADC está destinado a mejorar las tasas de remisión en pacientes con leucemia mieloide aguda.
Mecanismo terapéutico
CLT030-ADC es un conjugado anticuerpo-fármaco dirigido a la proteína de superficie de células madre leucémicas CLL1. Se cree que las células madre leucémicas (LSC) son responsables de la recurrencia de la enfermedad y son resistentes a la quimioterapia. CLT030-ADC apunta específicamente al LSC como modo de acción principal. CLT030-ADC es estable en el torrente sanguíneo y libera su carga útil de unión al ADN al unirse al LSC y la internalización. La carga útil se une al ADN celular y mata la célula.
Necesidad médica insatisfecha
El estándar actual de atención para los pacientes con leucemia mieloide aguda es inadecuado, como lo demuestran las bajas tasas de supervivencia. La quimioterapia no mata las LSC, que se cree que son responsables de la recaída. Al apuntar a LSC con CLT030-ADC, las tasas de remisión podrían ser más altas, lo que resultaría en una supervivencia prolongada.
Proyecto Objetivo
Presentación de IND para el ensayo de Fase 1.
Principales actividades propuestas
CLT030-ADC, un nuevo fármaco dirigido a una proteína de superficie de células madre leucémicas CLL1, está destinado a mejorar los resultados terapéuticos de los pacientes con leucemia mieloide aguda.
Indicación
CLT030-ADC está destinado a mejorar las tasas de remisión en pacientes con leucemia mieloide aguda.
Mecanismo terapéutico
CLT030-ADC es un conjugado anticuerpo-fármaco dirigido a la proteína de superficie de células madre leucémicas CLL1. Se cree que las células madre leucémicas (LSC) son responsables de la recurrencia de la enfermedad y son resistentes a la quimioterapia. CLT030-ADC apunta específicamente al LSC como modo de acción principal. CLT030-ADC es estable en el torrente sanguíneo y libera su carga útil de unión al ADN al unirse al LSC y la internalización. La carga útil se une al ADN celular y mata la célula.
Necesidad médica insatisfecha
El estándar actual de atención para los pacientes con leucemia mieloide aguda es inadecuado, como lo demuestran las bajas tasas de supervivencia. La quimioterapia no mata las LSC, que se cree que son responsables de la recaída. Al apuntar a LSC con CLT030-ADC, las tasas de remisión podrían ser más altas, lo que resultaría en una supervivencia prolongada.
Proyecto Objetivo
Presentación de IND para el ensayo de Fase 1.
Principales actividades propuestas
- Completar actividades no clínicas y de habilitación de IND, incluidos estudios de toxicidad de GLP.
- Fabricar productos para respaldar las actividades habilitantes de IND y la prueba de fase 1.
- Generar protocolo clínico y presentar IND para el ensayo de Fase 1
Declaración de beneficio para California:
Aproximadamente 20,000 nuevos casos de AML se diagnostican anualmente en los Estados Unidos, y alrededor del 8% de los casos se producen en California. La tasa de supervivencia a cinco años es de alrededor del 25% y del 5% para pacientes mayores de 65 años. CLT030-ADC tiene el potencial de prolongar la vida de los pacientes y mejorar la calidad de vida. Esto podría ayudar a los ciudadanos productivos a reincorporarse a la fuerza laboral y disminuir la carga sobre el sistema de salud de California. También la economía del estado se beneficia al crear más empleos a partir del crecimiento de esta empresa.