Desarrollo de una terapéutica celular para el tratamiento de la epilepsia
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-10525
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,616,536
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo de una terapéutica celular para el tratamiento de la epilepsia
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Una terapia con células nerviosas derivadas de células madre para minimizar las convulsiones en personas con epilepsia
Generar impacto
Muchas personas con epilepsia tienen convulsiones incontroladas que pueden poner en peligro su vida y afectar negativamente su calidad de vida y su independencia. Una terapia celular podría ayudar a quienes no responden a los medicamentos.
Principales actividades propuestas
Una terapia con células nerviosas derivadas de células madre para minimizar las convulsiones en personas con epilepsia
Generar impacto
Muchas personas con epilepsia tienen convulsiones incontroladas que pueden poner en peligro su vida y afectar negativamente su calidad de vida y su independencia. Una terapia celular podría ayudar a quienes no responden a los medicamentos.
Principales actividades propuestas
- Trasplantar una terapia de células nerviosas elaborada con métodos clínicamente compatibles a un modelo de epilepsia en ratón para reducir las convulsiones y comprender cómo funcionan las células en el cerebro.
- Trasplantar una terapia de células nerviosas elaborada con métodos clínicamente compatibles a un modelo de epilepsia en ratas para reducir las convulsiones y comprender cómo funcionan las células en el cerebro.
- Trabajar para criopreservar las células nerviosas y ver si son iguales en un plato antes y después de congelarlas.
- Trasplante las células nerviosas criopreservadas al cerebro del ratón para ver si son iguales antes y después de la congelación.
- Caracterizar diferentes lotes de células nerviosas para demostrar que son iguales y luego compararlos con datos de estudios de trasplante para ver qué características celulares son más importantes para la actividad.
- Prepárese para una reunión con la FDA para presentar un plan de desarrollo bien informado basado en los datos obtenidos en las Actividades 1-5
Declaración de beneficio para California:
Aproximadamente 370,000 adultos en California viven con epilepsia. Tienen convulsiones espontáneas que son impredecibles, incontrolables y muy incapacitantes, lo que afecta su salud y su grado de independencia. Un tercio de las personas con epilepsia no responden a los fármacos antiepilépticos y la resección cerebral es su mejor opción de tratamiento. Mejores tratamientos para las convulsiones podrían mejorar la calidad de vida de las personas que viven con esta enfermedad crónica y disminuir la pérdida de salarios y productividad en California.
Publicaciones
- Célula madre celular (2023): Terapia con células interneuronales GABAérgicas de tipo MGE palial humana para la epilepsia focal crónica. (PubMed: 37802038)