Desarrollo de un producto de terapia de reemplazo celular para la diabetes dependiente de insulina

Con una prevalencia actual de más de 170 millones de personas en todo el mundo, la diabetes ha alcanzado proporciones epidémicas. Las complicaciones secundarias generalizadas de esta enfermedad cobran un precio implacable y costoso para los pacientes y el establecimiento de atención médica necesarios para su tratamiento. Hasta la fecha, las terapias de reemplazo celular para el tratamiento de la diabetes se han realizado mediante trasplante de páncreas completo o mediante infusión de islotes pancreáticos primarios aislados en la vena porta. Si bien son eficaces, la disponibilidad de dichos procedimientos está muy limitada para el tratamiento de la población general con diabetes, ya que depende de un suministro extremadamente limitado de órganos de donantes fallecidos.

Un enfoque para superar el problema del suministro insuficiente de órganos e islotes es generar insulina humana sensible a la glucosa que secrete células de los islotes pancreáticos a partir de poblaciones de células madre. Sólo las células madre embrionarias humanas (células hES) demuestran suficiente capacidad de expansión celular para alcanzar los niveles de producción necesarios para tratar a pacientes con diabetes. Además, las células hES son capaces de progresar de manera eficiente y rápida a través de una serie de pasos definidos para generar la mayoría de los tipos de células que se encuentran en el cuerpo humano, pero más importante aún, las células beta pancreáticas que liberan insulina en respuesta a los cambios en los niveles de glucosa en sangre. En un avance reciente, se han producido por primera vez células beta derivadas de células madre, lo que confirma que las células hES pueden servir como una fuente realista y renovable de células de los islotes funcionales que responden a la glucosa.

Para lograr la meta de producir un producto seguro para ensayos clínicos en pacientes con diabetes, el equipo de la enfermedad debe cumplir con los siguientes objetivos: 1.) Identificación y caracterización del producto celular clínico; 2.) Desarrollo de métodos para purificar suficientemente el producto celular clínico; 3.) Desarrollo de metodologías de ampliación suficientes para lograr suministros de productos de ensayos clínicos; 4.) Diseño y realización de estudios de seguridad; 5.) Identificación del sitio de implantación para ensayos clínicos en humanos; 6.) Diseño de ensayo clínico; 7.) Desarrollo de procedimientos de envío y almacenamiento de productos; 8.) Desarrollo de un proceso de fabricación aprobado por la FDA; 9.) Construcción y validación de instalaciones de productos aprobadas por la FDA; 10) Presentación de documentación de producto y proceso a la FDA suficiente para comenzar los ensayos clínicos en humanos.

Los miembros del equipo de enfermedades fundamentales para lograr estos objetivos de manera eficiente incluyen un consorcio de científicos y administradores que actualmente están completamente enfocados en la realización de estos objetivos. El equipo incluye investigadores experimentados en células madre que ya han desarrollado células de los islotes pancreáticos sensibles a la glucosa a partir de células hES. Junto con estos expertos en células hES, el equipo incluirá expertos en el desarrollo, ampliación, fabricación y comercialización de terapias basadas en células y en los estudios de seguridad y toxicología necesarios para los ensayos clínicos con productos de terapia celular humana.