Curar la anemia de células falciformes con la edición del genoma CRISPR-Cas9
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-11497
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$2,242,805
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 4
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Curar la anemia de células falciformes con la edición del genoma CRISPR-Cas9
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
A las células madre sanguíneas extraídas de personas con anemia falciforme se les corregirá el gen falciforme y luego se devolverán al mismo individuo.
Indicación
La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario asociado con dolor y otras complicaciones médicas graves, incluida una esperanza de vida más corta.
Mecanismo terapéutico
Es posible curar la anemia de células falciformes mediante un trasplante de médula ósea. Lamentablemente, la mayoría de los pacientes no cuentan con un donante para este tratamiento. Además, un trasplante de médula ósea es un tratamiento riesgoso. Nuestro nuevo tratamiento primero recolecta las propias células madre sanguíneas de una persona con anemia falciforme y utiliza una nueva tecnología llamada CRISPR para corregir el gen falciforme en las células madre sanguíneas. Estos se devuelven a la misma persona después de destruir primero las células sanguíneas productoras de falciformes. Podría detener la enfermedad.
Necesidad médica insatisfecha
Actualmente, sólo existen dos tratamientos aprobados para la anemia de células falciformes, que son medicamentos que ayudan a tratar los síntomas pero no curan el trastorno. Existe una necesidad insatisfecha de aprobar nuevos tratamientos que eliminen la causa del trastorno que surge en las células sanguíneas, con potencial de cura.
Proyecto Objetivo
Obtenga un IND un ensayo clínico de fase temprana
Principales actividades propuestas
A las células madre sanguíneas extraídas de personas con anemia falciforme se les corregirá el gen falciforme y luego se devolverán al mismo individuo.
Indicación
La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario asociado con dolor y otras complicaciones médicas graves, incluida una esperanza de vida más corta.
Mecanismo terapéutico
Es posible curar la anemia de células falciformes mediante un trasplante de médula ósea. Lamentablemente, la mayoría de los pacientes no cuentan con un donante para este tratamiento. Además, un trasplante de médula ósea es un tratamiento riesgoso. Nuestro nuevo tratamiento primero recolecta las propias células madre sanguíneas de una persona con anemia falciforme y utiliza una nueva tecnología llamada CRISPR para corregir el gen falciforme en las células madre sanguíneas. Estos se devuelven a la misma persona después de destruir primero las células sanguíneas productoras de falciformes. Podría detener la enfermedad.
Necesidad médica insatisfecha
Actualmente, sólo existen dos tratamientos aprobados para la anemia de células falciformes, que son medicamentos que ayudan a tratar los síntomas pero no curan el trastorno. Existe una necesidad insatisfecha de aprobar nuevos tratamientos que eliminen la causa del trastorno que surge en las células sanguíneas, con potencial de cura.
Proyecto Objetivo
Obtenga un IND un ensayo clínico de fase temprana
Principales actividades propuestas
- Encuentre todos los sitios en el ADN humano donde CRISPR cambia el código y confirme que estos cambios no son peligrosos ni causan cáncer
- Encuentre todos los tipos de proteína de hemoglobina que podrían producirse después de que CRISPR corrija el gen falciforme y confirme que la hemoglobina en los glóbulos rojos es segura.
- producir suficientes células madre sanguíneas genéticamente corregidas para tratar a 3 pacientes y demostrar que son seguras en ratones y tienen una buena vida útil después de la congelación
Declaración de beneficio para California:
Se estima que la anemia de células falciformes, un trastorno sanguíneo hereditario que afecta principalmente a personas de ascendencia africana, afecta a más de 6000 personas en California. La mayoría de los adultos mueren a causa de este trastorno cuando llegan a los 40 años. Una terapia curativa administrada temprano en la vida tendría un efecto beneficioso significativo sobre la duración y la calidad de vida, y reduciría los costos de atención médica a lo largo de la vida para las familias y la sociedad. El objetivo de esta propuesta es ofrecer un mejor tratamiento para cada persona que padece el trastorno.