Una clínica integral de terapia genética y con células madre para promover nuevas terapias para una población diversa de pacientes en California

Hemos completado con éxito todas las actividades iniciales necesarias, estableciendo una base sólida para nuestra participación en varios proyectos de investigación clínica. Actualmente estamos en conversaciones con un patrocinador financiado por CIRM para convertirnos en un sitio para su ensayo, habiendo ya identificado al investigador principal (PI). Además de posibles interacciones con el sitio, hemos apoyado la presentación de algunas solicitudes de subvención CIRM. Algunas de estas subvenciones incluyen ser un sitio de ensayos clínicos y alcance comunitario, mientras que para otras, brindamos fabricación de células, monitoreo, gestión de datos y servicios DSMB. Este período ha estado marcado por compromisos estratégicos y colaboraciones exitosas, lo que nos establece como un socio versátil y confiable en el ecosistema de ensayos clínicos, preparado para un mayor crecimiento y compromiso en este sector vital de la investigación médica. Durante el período del informe, también hemos llevado a cabo varias actividades educativas clave para apoyar la educación y la capacitación en colaboración con el Centro de Investigación Clínica y Traslacional. Un hito importante fue el establecimiento de un programa de formación de coordinadores de investigación clínica de 12 semanas de duración con el CTRC. El plan de estudios fue diseñado meticulosamente para cubrir aspectos esenciales de la coordinación de la investigación clínica. Además, se ha avanzado sustancialmente en el desarrollo de una Maestría en Medicina Regenerativa, que ahora pasa a la fase de comercialización. También hemos identificado una población objetivo para un programa de formación de enfermería especializada, centrado en el desarrollo de contenidos que sean integrales, actualizados y relevantes para la práctica de la enfermería en Medicina regenerativa. Nuestra estrategia integral de divulgación y participación se ha centrado en apoyar la educación y la participación de la comunidad y los pacientes, con especial énfasis en aumentar el acceso y la inclusión en los ensayos clínicos. Hemos realizado presentaciones en grupos de apoyo, cubriendo varios aspectos del desarrollo de terapias celulares, el proceso de la FDA y las fases de ensayos clínicos. Estas presentaciones enfatizaron la importancia de la diversidad en los participantes del ensayo, alineándose con los objetivos de DEI para garantizar que los resultados del ensayo sean representativos y aplicables a una población de pacientes más amplia. Además, analizamos los ensayos actuales de medicina regenerativa y ampliamos nuestros esfuerzos educativos a clínicas de habla hispana para garantizar que los pacientes que no hablan inglés tengan igual acceso a la información. Estas iniciativas fueron diseñadas para desmitificar el proceso de ensayos clínicos y aumentar la disposición de los pacientes a participar en los ensayos, apoyando así objetivos de reclutamiento más amplios. Estos esfuerzos reflejan nuestro compromiso de mejorar nuestras capacidades de ensayos clínicos, fomentar el desarrollo profesional y mejorar la participación de los pacientes y la comunidad en la investigación médica. A través de estos compromisos estratégicos e iniciativas educativas, no solo contribuimos al avance de la investigación médica, sino que también garantizamos que nuestros esfuerzos sean inclusivos y representativos de las diversas poblaciones a las que pretendemos servir.

La Clínica Alfa del Cedars Sinai continúa apoyando la misión general descrita por el CIRM, en colaboración con nuestros otros 8 socios de la red de Clínicas Alfa, para "acelerar el desarrollo y la entrega de tratamientos médicos regenerativos (MR) transformadores" a todos los californianos de una manera equitativa y centrada en el paciente. Con este fin, hemos logrado un progreso significativo en varias áreas clave: Seguimos buscando nuevos enfoques celulares para el tratamiento de afecciones neurológicas y cardiopulmonares. Hemos publicado nuestros datos de Fase 1 en las áreas de hipertensión arterial pulmonar y esclerosis lateral amiotrófica en revistas de alto impacto y continuamos con pruebas más avanzadas en estas áreas. También hemos ayudado a otros investigadores en solicitudes de subvenciones y presentaciones regulatorias a la FDA. Hemos ampliado nuestro apoyo de farmacia en investigación para ensayos de MR. Seguimos destacando nuestros programas educativos de MR. Ahora tenemos un programa aprobado para proporcionar una maestría en MR y también hemos formulado planes de estudio para becarios clínicos de MR, coordinadores de investigación, enfermería y otras colaboraciones educativas con nuestros socios de la red. También brindamos capacitación clave y mentoría a estudiantes de secundaria. Seguimos ofreciendo apoyo a nuestros socios de red y a otros en las áreas de fabricación, nuevas imágenes, proteómica avanzada (análisis de tejido de perfiles de proteínas de células individuales), inteligencia artificial y apoyo regulatorio (por ejemplo, monitoreo de ensayos clínicos, asistencia con traducciones de idiomas, mecanismos de dependencia de un solo IRB, etc.). Seguimos siendo muy activos en la divulgación comunitaria y la educación de la comunidad y grupos específicos de apoyo de diagnóstico centrados en el paciente. También organizamos, junto con CIRM, el Simposio anual de Clínicas Alpha de 2 días en Cedars Sinai, que tuvo una buena asistencia tanto en persona como virtualmente y que obtuvo excelentes críticas. En consonancia con nuestros esfuerzos dirigidos a la equidad y la inclusión, hemos hablado sobre RM en clínicas que apoyan a pacientes españoles y coreanos. Trabajamos en estrecha colaboración con nuestro reconocido y expansivo grupo de oncología centrado en la comunidad en Cedars. También estamos muy involucrados en impulsar la redacción del trabajo expansivo y altamente innovador realizado por la Red de Clínicas Alpha del CIRM desde 2023, que pretendemos publicar en una revista médica destacada, que tenga reconocimiento tanto nacional como internacional.

Este año, nuestro equipo logró importantes avances en investigación, educación y divulgación comunitaria. Lanzamos cuatro nuevos ensayos clínicos (dos de los cuales ya alcanzaron las metas de inscripción) y prevemos activar un ensayo adicional en marzo. Además, nos encontramos en las primeras etapas de puesta en marcha de un nuevo ensayo de terapia génica. Apoyamos a los investigadores con los trámites regulatorios clave y la solicitud de subvenciones, manteniendo un plazo de inicio de ensayos rápido de 90 a 100 días. También seguimos brindando apoyo en la fabricación conforme a las buenas prácticas de fabricación (GMP) para ensayos clínicos y proyectos translacionales. En cuanto a la capacitación, hemos inscrito a 192 personas en nuestros diferentes programas. Hemos participado en actividades de divulgación comunitaria para educar sobre las prácticas de medicina regenerativa, las etapas de los ensayos clínicos, los derechos de los participantes y los ensayos disponibles actualmente.