Recolección de biopsias de piel para preparar fibroblastos de pacientes con enfermedad de Alzheimer y controles de ancianos cognitivamente sanos
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TI1-06589
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$643,693
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Año 3 NCE
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Recolección de biopsias de piel para preparar fibroblastos de pacientes con enfermedad de Alzheimer y controles de ancianos cognitivamente sanos
Resumen público:
La enfermedad de Alzheimer (EA), la forma más común de demencia en los ancianos, afecta a más de 5 millones de estadounidenses. No existen tratamientos para retardar la progresión o prevenir la EA. Esto refleja limitaciones en el conocimiento de los mecanismos subyacentes a la EA y en las herramientas y modelos para el desarrollo temprano y las pruebas del tratamiento. Los avances genéticos relacionados con la EA de aparición temprana condujeron a objetivos de tratamiento iniciales relacionados con una proteína llamada amiloide, pero los ensayos clínicos han sido negativos. Amplias investigaciones vinculan el riesgo genético con la EA, incluso cuando la edad de inicio es posterior a los 65 años. La EA afecta únicamente al cerebro, por lo que el estudio de células nerviosas auténticas en el laboratorio debería proporcionar información más clara sobre los mecanismos y objetivos del tratamiento. Esto se ha vuelto factible recientemente gracias a los avances en la programación de células de la piel para convertirlas en células madre y luego hacerlas crecer (diferenciarlas) en células nerviosas. En este proyecto obtendremos biopsias de piel de un total de 220 personas con EA y 120 controles, que se estudian exhaustivamente en el [CENSURADO] AD Research Center. Estos estudios incluyen análisis genéticos (ADN) detallados, que permitirán mapear los riesgos genéticos en células reprogramadas. Estas células derivadas que preservan los antecedentes genéticos de la persona que donó la biopsia de piel estarán disponibles para la comunidad de investigación y prometen acelerar los estudios de los mecanismos de la enfermedad, la comprensión del riesgo genético, nuevos objetivos de tratamiento y la detección de nuevos tratamientos. por este devastador trastorno cerebral.
Declaración de beneficio para California:
El proyecto propuesto proporcionará un recurso de investigación único y valioso, que se almacenará y gestionará en California. Este recurso estará compuesto por células de la piel o muestras biológicas similares, aptas para reprogramación, obtenidas de pacientes con enfermedad de Alzheimer bien caracterizados y controles de ancianos cognitivamente sanos. Su impacto inmediato será beneficiar a los investigadores financiados por el CIRM, así como a la comunidad de investigación en general, brindándoles acceso a herramientas críticas para estudiar, a saber, células nerviosas que pueden cultivarse en una placa que conserva el fondo genético de la piel. donantes de células. Esta tecnología para desarrollar y reprogramar células en células nerviosas u otros tipos de células es el resultado de avances en la investigación de células madre, muchos de los cuales se desarrollaron con financiación del CIRM. La enfermedad de Alzheimer afecta a más de 600,000 californianos y carece de un tratamiento eficaz. La investigación sobre los mecanismos de las enfermedades, la identificación de objetivos de tratamiento y la detección de nuevos medicamentos mejorarán y acelerarán enormemente gracias a la disponibilidad de los recursos desarrollados por este proyecto, que podría tener un impacto importante en la salud de los californianos. California es sede de institutos de investigación privados y académicos de talla mundial, así como de empresas biotecnológicas y farmacéuticas, muchas de las cuales ya participan en la investigación de la enfermedad de Alzheimer. Este proyecto podría proporcionarles herramientas para lograr avances en la investigación y ser pioneros en el desarrollo de nuevos tratamientos para la EA.