CNS10-NPC-GDNF administrado a la corteza motora para el tratamiento de la ELA
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-12319
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$7,545,804
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
CNS10-NPC-GDNF administrado a la corteza motora para el tratamiento de la ELA
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
CNS10-NPC-GDNF: una célula progenitora neural que secreta GDNF
Indicación
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
Mecanismo terapéutico
Esta terapia reemplazará los astrocitos dañados. Los nuevos astrocitos liberarán factores paracrinos. Como las células se han modificado para liberar GDNF, también proporcionarán este factor neuroprotector a las neuronas motoras moribundas en la corteza motora.
Necesidad médica insatisfecha
Actualmente sólo existen dos terapias aprobadas por la FDA con beneficios mínimos, pero no existe cura para la ELA. Por lo tanto, existe una enorme necesidad médica insatisfecha de encontrar terapias adicionales con beneficios más duraderos.
Proyecto Objetivo
Fase 1/2a completada
Principales actividades propuestas
CNS10-NPC-GDNF: una célula progenitora neural que secreta GDNF
Indicación
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
Mecanismo terapéutico
Esta terapia reemplazará los astrocitos dañados. Los nuevos astrocitos liberarán factores paracrinos. Como las células se han modificado para liberar GDNF, también proporcionarán este factor neuroprotector a las neuronas motoras moribundas en la corteza motora.
Necesidad médica insatisfecha
Actualmente sólo existen dos terapias aprobadas por la FDA con beneficios mínimos, pero no existe cura para la ELA. Por lo tanto, existe una enorme necesidad médica insatisfecha de encontrar terapias adicionales con beneficios más duraderos.
Proyecto Objetivo
Fase 1/2a completada
Principales actividades propuestas
- Inscripción de 16 pacientes en un ensayo de fase 1/2a para demostrar la seguridad y eficacia preliminar del producto celular.
- Fabricación GMP de un nuevo lote de células de trabajo CNS10-NPC-GDNF para futuros ensayos clínicos en ELA.
Declaración de beneficio para California:
La ELA es una enfermedad devastadora y hay más de 6,000 casos en CA. Si este tratamiento funciona, proporcionará una de las únicas formas de ralentizar la progresión de la enfermedad de la neurona motora. Esta enfermedad le cuesta al estado de California millones de dólares en costos de atención médica y un inmenso sufrimiento a los californianos afectados por la enfermedad. Además, como más del 90% de los fondos se utilizarán en California, ayudará a estimular la economía.