Traducción clínica de la terapia con células madre pluripotentes regenerativas autólogas para la ceguera
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-14602
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$6,000,000
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 6
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Traducción clínica de la terapia con células madre pluripotentes regenerativas autólogas para la ceguera
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
El candidato terapéutico es un producto del epitelio pigmentario de la retina (AiPSC-RPE) específico del paciente (autólogo) inducido por células madre pluripotentes derivadas.
Indicación
El producto celular AiPSC-RPE estará indicado para el tratamiento de maculopatías relacionadas con la atrofia del EPR.
Mecanismo terapéutico
La terapia propuesta es un producto celular autólogo y está destinado a usarse como reemplazo celular de la capa endógena del EPR en pacientes con atrofia avanzada del EPR. Las células AiPSC-RPE se suspenden a una concentración de 250,000, 500,000 o 1,000,000 de células por 150 uL de una solución salina equilibrada enriquecida con bicarbonato, dextrosa y glutatión, administrada mediante trasplante submacular transvítreo.
Necesidad médica insatisfecha
Varias enfermedades degenerativas del ojo causan pérdida permanente de la visión debido a la disfunción de las células del EPR. No existen tratamientos disponibles para estas enfermedades. El producto celular AiPSC-RPE propuesto puede rescatar la visión y brindar el potencial para abordar uno de los principales problemas médicos no cumplidos del mundo.
Proyecto Objetivo
Presentación IND completa a la FDA
Principales actividades propuestas
El candidato terapéutico es un producto del epitelio pigmentario de la retina (AiPSC-RPE) específico del paciente (autólogo) inducido por células madre pluripotentes derivadas.
Indicación
El producto celular AiPSC-RPE estará indicado para el tratamiento de maculopatías relacionadas con la atrofia del EPR.
Mecanismo terapéutico
La terapia propuesta es un producto celular autólogo y está destinado a usarse como reemplazo celular de la capa endógena del EPR en pacientes con atrofia avanzada del EPR. Las células AiPSC-RPE se suspenden a una concentración de 250,000, 500,000 o 1,000,000 de células por 150 uL de una solución salina equilibrada enriquecida con bicarbonato, dextrosa y glutatión, administrada mediante trasplante submacular transvítreo.
Necesidad médica insatisfecha
Varias enfermedades degenerativas del ojo causan pérdida permanente de la visión debido a la disfunción de las células del EPR. No existen tratamientos disponibles para estas enfermedades. El producto celular AiPSC-RPE propuesto puede rescatar la visión y brindar el potencial para abordar uno de los principales problemas médicos no cumplidos del mundo.
Proyecto Objetivo
Presentación IND completa a la FDA
Principales actividades propuestas
- Fabricar 6 productos celulares AiPSC-RPE para uso potencial en un ensayo clínico de Fase I. Realizar corridas de fabricación del producto final AiPSC-RPE.
- Evaluar la seguridad mediante la realización de IND que permitan estudios no clínicos de seguridad/toxicología/biodistribución de BPL.
- Generación de materiales y revisión regulatoria de productos celulares AiPSC-RPE para respaldar una presentación de IND ante la FDA.
Declaración de beneficio para California:
La discapacidad visual afecta tanto la duración como la calidad de vida. Al proporcionar una terapia celular que puede rescatar la visión con cirugía mínimamente invasiva y no requiere supresión inmune, el producto AiPSC-RPE propuesto ofrece el potencial de abordar una de las principales necesidades médicas no cubiertas en California y el mundo desarrollado en general.