Traducción clínica de la terapia celular regenerativa alogénica para el accidente cerebrovascular de materia blanca y la demencia vascular
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN1-12891-B
Investigador(es):
Nombre:
Institución:
Tipo:
PI
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$5,149,913
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Traducción clínica de la terapia celular regenerativa alogénica para el accidente cerebrovascular de materia blanca y la demencia vascular
Resumen público:
Candidato traslacional
Progenitores enriquecidos con células madre pluripotentes inducidas por humanos
Área de impacto
Demencia vascular y accidente cerebrovascular de sustancia blanca, que aborda un cuello de botella actual debido a la mala ampliación de los protocolos de diferenciación celular existentes.
Mecanismo de acción
Los estudios preliminares de eficacia in vivo indican que el MOA promueve nuevas conexiones en el cerebro después de un derrame cerebral de la sustancia blanca, lo que se denomina brote axonal. El brote axonal está presente únicamente en el trasplante de hiPSC-GEP, y no en el trasplante de la etapa precursora de hiPSC-GEP, que son hiPSC-NPC. Los astrocitos promueven la formación de nuevas conexiones en el cerebro y el brote axonal, mejorando directamente el crecimiento axonal y promoviendo las sinapsis de estos axones en crecimiento.
Necesidad médica insatisfecha
No existe terapia para la demencia vascular. El cerebro responde a esta enfermedad e inicia una respuesta reparadora, pero no puede participar plenamente en esta respuesta. Esta terapia aborda esta afección mediante la administración de un producto derivado de células madre que permite la recuperación en la demencia vascular.
Proyecto Objetivo
Reunión previa a la IND con la FDA
Principales actividades propuestas
Progenitores enriquecidos con células madre pluripotentes inducidas por humanos
Área de impacto
Demencia vascular y accidente cerebrovascular de sustancia blanca, que aborda un cuello de botella actual debido a la mala ampliación de los protocolos de diferenciación celular existentes.
Mecanismo de acción
Los estudios preliminares de eficacia in vivo indican que el MOA promueve nuevas conexiones en el cerebro después de un derrame cerebral de la sustancia blanca, lo que se denomina brote axonal. El brote axonal está presente únicamente en el trasplante de hiPSC-GEP, y no en el trasplante de la etapa precursora de hiPSC-GEP, que son hiPSC-NPC. Los astrocitos promueven la formación de nuevas conexiones en el cerebro y el brote axonal, mejorando directamente el crecimiento axonal y promoviendo las sinapsis de estos axones en crecimiento.
Necesidad médica insatisfecha
No existe terapia para la demencia vascular. El cerebro responde a esta enfermedad e inicia una respuesta reparadora, pero no puede participar plenamente en esta respuesta. Esta terapia aborda esta afección mediante la administración de un producto derivado de células madre que permite la recuperación en la demencia vascular.
Proyecto Objetivo
Reunión previa a la IND con la FDA
Principales actividades propuestas
- Farmacología/Toxicología: estudios confirmatorios de farmacología in vivo y estudio piloto de tumorigenicidad in vivo
- CMC – Generación de productos de terapia celular, formulación y calificación del proceso de fabricación.
- Clin/Reg- Desarrollo de documentos de ensayos clínicos y preparación para la reunión previa al IND
Declaración de beneficio para California:
Esta investigación desarrollará una terapia para una enfermedad sin tratamiento, la demencia vascular, que es común y de consecuencias devastadoras. La propiedad intelectual de esta terapia pertenece a una universidad pública del estado de California (UCLA) y la comercialización beneficiará directamente al estado de California.