Estudio clínico de células CAR-T basadas en memoria de células madre T (Tscm) en pacientes con mieloma múltiple
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-10395
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$19,813,407
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Estudio clínico de células CAR-T basadas en memoria de células madre T (Tscm) en pacientes con mieloma múltiple
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células CAR-T de memoria de células madre basadas en centirina, genéticamente modificadas (células T CARTyrin)
Indicación
Mieloma múltiple
Mecanismo terapéutico
Las células del receptor de antígeno quimérico basado en centirina (CARTyrin) son células que se extraen del cuerpo de un paciente con mieloma y se modifican genéticamente para expresar un receptor que se une al BCMA que se encuentra selectivamente en las células de mieloma, lo que activa las células T CARTyrin para matar específicamente el mieloma. células. Debido a que las células T CARTirina son memoria de células madre, pueden persistir durante períodos prolongados y matar las células residuales del mieloma o las recurrencias.
Necesidad médica insatisfecha
El mieloma múltiple es generalmente una enfermedad incurable y mortal, que presenta un curso de múltiples recaídas y recurrencias. Las terapias actuales rara vez producen un control a largo plazo en pacientes en recaída/refractarios. Al ser células madre CAR-T con memoria, el tratamiento podría potencialmente producir un control a largo plazo.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
Células CAR-T de memoria de células madre basadas en centirina, genéticamente modificadas (células T CARTyrin)
Indicación
Mieloma múltiple
Mecanismo terapéutico
Las células del receptor de antígeno quimérico basado en centirina (CARTyrin) son células que se extraen del cuerpo de un paciente con mieloma y se modifican genéticamente para expresar un receptor que se une al BCMA que se encuentra selectivamente en las células de mieloma, lo que activa las células T CARTyrin para matar específicamente el mieloma. células. Debido a que las células T CARTirina son memoria de células madre, pueden persistir durante períodos prolongados y matar las células residuales del mieloma o las recurrencias.
Necesidad médica insatisfecha
El mieloma múltiple es generalmente una enfermedad incurable y mortal, que presenta un curso de múltiples recaídas y recurrencias. Las terapias actuales rara vez producen un control a largo plazo en pacientes en recaída/refractarios. Al ser células madre CAR-T con memoria, el tratamiento podría potencialmente producir un control a largo plazo.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
- Fabricación de productos para el ensayo propuesto.
- Inscripción, tratamiento y seguimiento de pacientes para evaluar la seguridad y eficacia de la terapia, seguido del análisis y notificación de los resultados.
- Finalización de estudios de seguridad no clínicos.
Declaración de beneficio para California:
El mieloma múltiple es generalmente una enfermedad mortal que presenta un curso de múltiples recurrencias a pesar de las terapias actuales. Al ser células madre CAR-T con memoria, este tratamiento podría curar o controlar el mieloma con baja toxicidad, beneficiando directamente a los pacientes, sus familiares y amigos que sean ciudadanos de California. Un tratamiento único, duradero y de baja toxicidad también podría reducir los costos para los californianos, tanto directamente como en términos de impuestos estatales y federales, al disminuir la necesidad de atención médica posterior.