Estudio clínico para evaluar la seguridad y eficacia de la inyección subretiniana de células progenitoras neuronales humanas para el tratamiento de la retinitis pigmentosa
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-11620
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$6,354,477
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Estudio clínico para evaluar la seguridad y eficacia de la inyección subretiniana de células progenitoras neuronales humanas para el tratamiento de la retinitis pigmentosa
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
CNS10-NPC: una línea celular progenitora neural humana
Indicación
Retinitis pigmentosa
Mecanismo terapéutico
1. Fagocitosis de restos del segmento externo de fotorreceptores.
2. La liberación de factores de supervivencia que tienen difusión localizada para inhibir la muerte de las células fotorreceptoras de la retina.
3. Inmunomodulación que da como resultado un número notablemente menor de células inflamatorias del huésped en el sitio del injerto de CNS10-NPC
Necesidad médica insatisfecha
La retinitis pigmentosa representa una necesidad clínica insatisfecha en oftalmología. A pesar de la creciente comprensión de los mecanismos moleculares subyacentes, queda poco tratamiento disponible.
Proyecto Objetivo
Fase 1/2a completada
Principales actividades propuestas
CNS10-NPC: una línea celular progenitora neural humana
Indicación
Retinitis pigmentosa
Mecanismo terapéutico
1. Fagocitosis de restos del segmento externo de fotorreceptores.
2. La liberación de factores de supervivencia que tienen difusión localizada para inhibir la muerte de las células fotorreceptoras de la retina.
3. Inmunomodulación que da como resultado un número notablemente menor de células inflamatorias del huésped en el sitio del injerto de CNS10-NPC
Necesidad médica insatisfecha
La retinitis pigmentosa representa una necesidad clínica insatisfecha en oftalmología. A pesar de la creciente comprensión de los mecanismos moleculares subyacentes, queda poco tratamiento disponible.
Proyecto Objetivo
Fase 1/2a completada
Principales actividades propuestas
- Evaluar la seguridad clínica del producto clínico (CNS10-NPC)
- Obtener datos clínicos basados en medidas de resultado secundarias de pérdida de visión.
- Fabricar un producto clínico adicional para un ensayo de fase 2 posterior.
Declaración de beneficio para California:
Hay más de 10,000 pacientes con retinitis pigmentosa en CA que podrían beneficiarse de este tipo de tratamiento con células madre. La información obtenida a través de este ensayo también permitirá avanzar en el campo de la terapia celular para esta enfermedad. Si bien la terapia génica es un enfoque prometedor para pacientes con mutaciones específicas, las terapias celulares tienen el potencial de ser aplicables a todos los pacientes con retinitis pigmentosa independientemente del genotipo. Si tiene éxito, esta terapia también podría beneficiar a los pacientes con degeneración macular.