Estamos desarrollando una terapia celular de reemplazo derivada de células madre para la diabetes que requiere insulina. Mediante un proceso conocido como diferenciación dirigida, las células madre embrionarias se convierten en células pancreáticas en el laboratorio. Las células pancreáticas se cargan en un dispositivo de administración, que es esencialmente un pequeño sobre hecho con una membrana semipermeable, similar a una bolsita de té plana. Cuando las células del dispositivo (producto combinado) se implantan debajo de la piel, se convierten en células endocrinas pancreáticas, incluidas las células beta productoras de insulina que responden a los niveles elevados de glucosa en sangre liberando insulina de manera fisiológica. El producto combinado prototipo se ha probado en cientos de animales, es habitualmente curativo en un modelo de ratón de diabetes inducida químicamente y se ha demostrado que es seguro en varios estudios con animales. Además, se ha demostrado que el dispositivo de administración protege las células del sistema inmunológico del receptor. El equipo ha recibido valiosos comentarios de la FDA y planeamos lanzar la primera prueba clínica de nuestro candidato terapéutico en pacientes con diabetes en 2014. Este primer ensayo clínico utilizará el prototipo para establecer la seguridad en humanos y determinar el rango de dosificación que podría proporcionar beneficios a los pacientes con diabetes.

La solicitud actual es para financiar investigaciones clínicas adicionales y actividades de desarrollo de productos asociadas, que (1) garantizarán que el primer ensayo se ejecute de la manera más informativa y oportuna, (2) acelerarán el ritmo al que se recopila información sobre cómo funciona el producto. funciona en humanos (probando varios formatos y en diferentes tipos de pacientes) y (3) aumenta sustancialmente la probabilidad de que se seleccione el formato y la población de pacientes más apropiados para un ensayo clínico definitivo de “Fase 3”. Un ensayo de Fase 3 sirve como base para una solicitud a la FDA para obtener una licencia para comercializar el producto. De esta manera, la designación del proyecto como Vía de Desarrollo Acelerado de CIRM aumentará sustancialmente la probabilidad y el ritmo al cual este concepto de producto se convierta en un tratamiento real disponible para los millones de pacientes que lo necesitan.

Declaración de beneficio para California:

La diabetes mellitus afecta actualmente a aproximadamente 370 millones de personas en todo el mundo, con proyecciones de más de 550 millones para el año 2030 (fuentes: Organización Mundial de la Salud; Federación Internacional de Diabetes). En el año 2000 hubo aproximadamente 2 millones de casos de diabetes en California (fuente: Programa de Control de la Diabetes, Departamento de Servicios de Salud de California). Además, la enfermedad afecta desproporcionadamente a ciertos grupos minoritarios y a las personas mayores. A pesar del uso de insulina y los avances en su administración, el costo humano de la diabetes queda subrayado por los costos financieros para la sociedad: decenas de miles de millones de dólares cada año sólo en California. La causa principal de la diabetes tipo 1, y que también contribuye significativamente a la diabetes tipo 2, es la pérdida de células beta pancreáticas productoras de insulina. El Proyecto del Equipo de Enfermedad de la Diabetes del CIRM está desarrollando una innovadora terapia de reemplazo de células beta para la diabetes que requiere insulina. Si tiene éxito, la terapia irá más allá de la función de la insulina y realizará toda la gama de funciones normales de las células beta, incluida una respuesta más fisiológica que la autoadministración de insulina manual o mecanizada. Debido a que serán más fisiológicas, las células de reemplazo podrían reducir los efectos a largo plazo de la diabetes. Además, la terapia celular aliviará a los pacientes del control constante de la glucosa en sangre, de las dolorosas inyecciones de insulina y del riesgo siempre presente de sobredosis de insulina. Por estas razones, es posible que el producto pueda transformar drásticamente el panorama del tratamiento de la diabetes e incluso reemplazar a la insulina farmacéutica en el mercado. Este producto estará disponible primero en California, a través de pruebas clínicas, y si la FDA lo aprueba para su producción comercial, eventualmente ayudará a cientos de miles de californianos con diabetes. El producto aumentará sustancialmente la calidad de vida de los pacientes y sus familias, al tiempo que reducirá significativamente la carga de atención médica en el estado. El proyecto propuesto empleará médicos y científicos californianos, y el éxito será muy notable para el estado. Por último, una vez comercializado, el producto generará empleos adicionales en la fabricación, las ventas y las industrias relacionadas, y generará ingresos para California. Dada la necesidad del mercado y la clara viabilidad, el producto podría convertirse en el tratamiento médico basado en células madre más importante de la próxima década, y eso será un logro tremendo para California, sus contribuyentes y CIRM.

Publicaciones

Trasplante de células (2016): El tejido pancreático trasplantado en dispositivos de encapsulación TheraCyte está protegido y previene la hiperglucemia en un modelo de ratón con diabetes inmunomediada. (PubMed: 26300527)