El receptor de señalización quimérico TGFB (CTSR) permitió la terapia de células T con CAR anti-B7H3 en niños y AYA con tumores sólidos recurrentes
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-15337
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$6,000,000
Estado:
Activo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
El receptor de señalización quimérico TGFB (CTSR) permitió la terapia de células T con CAR anti-B7H3 en niños y AYA con tumores sólidos recurrentes
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Las células T CAR diseñadas se mejoran para permitir su supervivencia en tumores sólidos
Indicación
Niños, adolescentes y adultos jóvenes con una variedad de tumores sólidos, pero se centran en sarcomas y neuroblastomas.
Mecanismo terapéutico
Las células T diseñadas se expanden y se infunden a los pacientes. Los mecanismos adicionales diseñados en estas células les permiten sobrevivir en el ambiente hostil de un tumor sólido y matar las células tumorales.
Necesidad médica insatisfecha
La supervivencia de niños y adultos jóvenes con sarcomas metastásicos no ha cambiado significativamente en los últimos 40 años. Los niños pequeños y los adultos también tienen una morbilidad significativa debido a los efectos tóxicos de las terapias estándar actuales (por ejemplo, quimioterapia, radioterapia).
Proyecto Objetivo
Presentación del ensayo de fase 1 IND
Principales actividades propuestas
Las células T CAR diseñadas se mejoran para permitir su supervivencia en tumores sólidos
Indicación
Niños, adolescentes y adultos jóvenes con una variedad de tumores sólidos, pero se centran en sarcomas y neuroblastomas.
Mecanismo terapéutico
Las células T diseñadas se expanden y se infunden a los pacientes. Los mecanismos adicionales diseñados en estas células les permiten sobrevivir en el ambiente hostil de un tumor sólido y matar las células tumorales.
Necesidad médica insatisfecha
La supervivencia de niños y adultos jóvenes con sarcomas metastásicos no ha cambiado significativamente en los últimos 40 años. Los niños pequeños y los adultos también tienen una morbilidad significativa debido a los efectos tóxicos de las terapias estándar actuales (por ejemplo, quimioterapia, radioterapia).
Proyecto Objetivo
Presentación del ensayo de fase 1 IND
Principales actividades propuestas
- Generar los virus necesarios para diseñar las células T
- Establecer los procesos para fabricar células T diseñadas para pacientes.
- Establecer los protocolos y documentos regulatorios para realizar el ensayo y solicitar la aprobación de la FDA.
Declaración de beneficio para California:
Las células T diseñadas que proponemos podrían ayudar significativamente a niños y adultos jóvenes que viven en California con diagnósticos devastadores de cánceres que afectan sus huesos y músculos. Si tiene éxito, esta terapia también podría beneficiar a otros tumores sólidos en adultos.