Instalación hESC del Hospital Infantil de Los Ángeles

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Conceder número:
CL1-00507-1.2
Investigador(es):
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,750,259
Estado:
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Período de información:
Los estudiantes de Year 4
Período de información:
Los estudiantes de Year 5
Período de información:
Los estudiantes de Year 6
Período de información:
Año 7/NCE

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Instalación hESC

Resumen público:
Nuestra institución es un centro médico pediátrico académico de atención terciaria que combina la atención de niños gravemente enfermos, la investigación sobre las causas y tratamientos de los trastornos infantiles y la capacitación de la próxima generación de médicos clínicos pediátricos, enfermeras y profesionales de la salud y científicos biomédicos aliados. Un enfoque único de la investigación en nuestra institución son las aplicaciones a trastornos pediátricos como diabetes, trastornos hereditarios (fibrosis quística, distrofia muscular, anemia falciforme, etc.), cáncer y defectos congénitos de nacimiento. Nuestra hipótesis central es que los trastornos infantiles responderán especialmente a las terapias producidas mediante el uso de células madre; Los avances en el uso de células madre para tratar enfermedades infantiles abrirán el camino hacia tratamientos para muchos trastornos que ocurren más adelante en la vida. Durante más de una década, el Programa de Células Madre de nuestra institución ha estado a la vanguardia de la investigación traslacional para la terapia celular y genética y la ingeniería de tejidos, con destacados programas de investigación en células madre, terapia génica, biología del desarrollo, organogénesis e inmunología de trasplantes. Los programas de investigación activos que estudian células madre adultas (hematopoyéticas, mesenquimales, pancreáticas, hepáticas, pulmonares, amnióticas) y células madre embrionarias humanas y murinas interactúan estrechamente con centros clínicos de excelencia en trasplante de órganos y células madre hematopoyéticas, diabetes, cáncer y enfermedades de la sangre. neonatología, así como una gama completa de programas de atención secundaria y terciaria pediátrica. Estos programas clínicos de orientación académica tienen una larga tradición de entrelazar la investigación y los ensayos clínicos con la atención al paciente, para desarrollar y evaluar nuevos tratamientos innovadores para trastornos graves pediátricos y de adultos. En 2005 se creó un laboratorio central para estudios con células madre embrionarias humanas (hESC), gracias a financiación institucional. El hESC Core ha apoyado estudios iniciales y ha desarrollado un programa de capacitación formal en métodos para el crecimiento de hESC; Hasta la fecha, 40 científicos de 5 instituciones de investigación del sur de California han asistido al curso de formación. Sin embargo, las cargas técnicas y regulatorias inherentes a la investigación de hESC han restringido significativamente el desarrollo adicional de proyectos de investigación de hESC individuales dentro del limitado espacio de laboratorio existente en nuestra institución. Por lo tanto, se solicita financiación para remodelar y equipar aproximadamente 3000 pies cuadrados de espacio existente (2500 pies cuadrados de espacio de laboratorio utilizable) para crear un conjunto de laboratorios para uso exclusivo como instalación central de hESC junto con espacio de laboratorio compartido para investigadores involucrados en la investigación de hESC. Anticipamos que los laboratorios y equipos establecidos con esta subvención respaldarán la investigación de al menos 20 investigadores científicos en nuestra institución y también estarán disponibles para investigadores de instituciones cercanas en todo el sur de California.
Declaración de beneficio para California:
El desarrollo de métodos de medicina regenerativa utilizando células madre embrionarias humanas (hESC) tendrá aplicaciones amplias para mejorar la salud de millones de californianos y decenas de millones de personas en todo el mundo, al proporcionar terapias novedosas y efectivas. La medicina regenerativa puede proporcionar nuevos tratamientos para enfermedades como la diabetes mellitus, la enfermedad de Parkinson, insuficiencias y lesiones orgánicas, enfermedades hereditarias, cáncer y leucemia. El principal reto al que se enfrenta el campo de la medicina regenerativa es aumentar el conocimiento de los procesos mediante los cuales las células maduras de los tejidos (páncreas, cerebro, médula ósea, etc.) se desarrollan a partir de células madre, de modo que se puedan desarrollar enfoques clínicos para producir células adecuadas. para trasplante. Es esencial establecer instalaciones de laboratorio que puedan usarse para la investigación de hESC de manera centralizada que cumpla con todas las pautas federales y de California. El Laboratorio Central hESC y las instalaciones compartidas que se desarrollarán en base a esta aplicación proporcionarán un recurso para apoyar la investigación en células madre por parte de investigadores de nuestra institución, así como de investigadores de toda la región del sur de California.

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