Inmunoterapia celular para la inducción de la tolerancia inmunitaria en receptores de trasplantes de riñón de donantes vivos compatibles con HLA
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-10411
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$11,167,155
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Inmunoterapia celular para la inducción de la tolerancia inmunitaria en receptores de trasplantes de riñón de donantes vivos compatibles con HLA
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
MDR-101 es una terapia celular que consiste en HSC CD34+ y células T CD3+ derivadas de donantes de riñón.
Indicación
Mantenimiento de la función del aloinjerto de riñón después de la retirada de fármacos inmunosupresores (IS) postrasplante en receptores de trasplantes de riñón compatibles con HLA
Mecanismo terapéutico
Después de la infusión y el injerto de MDR-101, las células de la progenie establecen un estado de quimerismo linfohematopoético mixto. Esto conduce a una condición conocida como tolerancia inmune en la que el receptor ya no considera extraño el riñón trasplantado. Esto permite la retirada gradual de todos los fármacos inmunosupresores (IS) que antes eran necesarios para prevenir el rechazo del riñón trasplantado.
Necesidad médica insatisfecha
Está bien establecido que los medicamentos IS actuales son directamente nefrotóxicos y tienen mayores riesgos de diabetes, enfermedades cardíacas y cánceres y contribuyen a una mayor morbilidad y mortalidad de los receptores de trasplantes y a la pérdida coincidente de órganos trasplantados. La eliminación de los fármacos IS debería minimizar estos riesgos.
Proyecto Objetivo
Finalización del estudio P3 y envío de BLA a la FDA
Principales actividades propuestas
MDR-101 es una terapia celular que consiste en HSC CD34+ y células T CD3+ derivadas de donantes de riñón.
Indicación
Mantenimiento de la función del aloinjerto de riñón después de la retirada de fármacos inmunosupresores (IS) postrasplante en receptores de trasplantes de riñón compatibles con HLA
Mecanismo terapéutico
Después de la infusión y el injerto de MDR-101, las células de la progenie establecen un estado de quimerismo linfohematopoético mixto. Esto conduce a una condición conocida como tolerancia inmune en la que el receptor ya no considera extraño el riñón trasplantado. Esto permite la retirada gradual de todos los fármacos inmunosupresores (IS) que antes eran necesarios para prevenir el rechazo del riñón trasplantado.
Necesidad médica insatisfecha
Está bien establecido que los medicamentos IS actuales son directamente nefrotóxicos y tienen mayores riesgos de diabetes, enfermedades cardíacas y cánceres y contribuyen a una mayor morbilidad y mortalidad de los receptores de trasplantes y a la pérdida coincidente de órganos trasplantados. La eliminación de los fármacos IS debería minimizar estos riesgos.
Proyecto Objetivo
Finalización del estudio P3 y envío de BLA a la FDA
Principales actividades propuestas
- Fabricación cGMP del producto MDR-101
- Demostrar el valor predictivo de las pruebas de quimerismo mixto de donantes en receptores de HSC compatibles con HLA
- Demostrar la capacidad de lograr una tolerancia inmune duradera.
Declaración de beneficio para California:
El estudio clínico de fase 3 propuesto incluirá varios sitios clínicos dentro de California, el estado con más trasplantes de riñón en 2016 que cualquier otro estado. Si este estudio clínico tiene éxito, conducirá a la disponibilidad comercial de esta terapia, lo que mejoraría el estado de salud de los residentes de California que han recibido trasplantes de riñón de donante vivo con HLA compatible. El producto MDR-101 está destinado a eliminar la necesidad de por vida de medicamentos inmunosupresores y los efectos secundarios conocidos.