Aldeas celulares y ensayo clínico en un plato con iPSC-CM agrupados para el descubrimiento de fármacos
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN4-14124
Investigador(es):
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,350,000
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito Operativo #1
Período de información:
Hito operativo final n.º 5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Aldeas celulares y ensayo clínico en un plato con iPSC-CM agrupados para el descubrimiento de fármacos
Resumen público:
Candidato traslacional
Células madre humanas en un plato diseñado en células cardíacas para complementar, refinar, reducir y/o, en última instancia, reemplazar los ensayos clínicos en humanos.
Área de impacto
Incrementar la diversidad genética de los estudios preclínicos en muestras humanas para reducir el riesgo de los ensayos clínicos y ahorrar tiempo y costos.
Mecanismo de acción
Recolectaremos varias células madre no invasivas de origen humano y las diseñaremos en células cardíacas que replican la función cardíaca del paciente. Esta colección de células cardíacas relevantes para los seres humanos se puede utilizar para probar nuevos medicamentos para estudios preclínicos antes de experimentar la seguridad y eficacia en humanos en ensayos clínicos.
Necesidad médica insatisfecha
Los medicamentos a menudo fracasan en los ensayos clínicos debido a una seguridad o eficacia insuficientes, y los primeros conllevan un riesgo sustancial para los pacientes. Nuestra herramienta aumenta la diversidad genética de líneas celulares humanas en las que se puede probar el fármaco para predecir mejor la seguridad y eficacia en humanos.
Proyecto Objetivo
Preparación para la transferencia a la fabricación.
Principales actividades propuestas
Células madre humanas en un plato diseñado en células cardíacas para complementar, refinar, reducir y/o, en última instancia, reemplazar los ensayos clínicos en humanos.
Área de impacto
Incrementar la diversidad genética de los estudios preclínicos en muestras humanas para reducir el riesgo de los ensayos clínicos y ahorrar tiempo y costos.
Mecanismo de acción
Recolectaremos varias células madre no invasivas de origen humano y las diseñaremos en células cardíacas que replican la función cardíaca del paciente. Esta colección de células cardíacas relevantes para los seres humanos se puede utilizar para probar nuevos medicamentos para estudios preclínicos antes de experimentar la seguridad y eficacia en humanos en ensayos clínicos.
Necesidad médica insatisfecha
Los medicamentos a menudo fracasan en los ensayos clínicos debido a una seguridad o eficacia insuficientes, y los primeros conllevan un riesgo sustancial para los pacientes. Nuestra herramienta aumenta la diversidad genética de líneas celulares humanas en las que se puede probar el fármaco para predecir mejor la seguridad y eficacia en humanos.
Proyecto Objetivo
Preparación para la transferencia a la fabricación.
Principales actividades propuestas
- Genere aldeas de células que modelen una colección de muchos corazones humanos diversos de diferentes orígenes étnicos y genéticos.
- Evaluar la respuesta de las células con el tratamiento de doxorrubicina, una quimioterapia que ha demostrado tener cardiotoxicidad variable.
- Identifique la respuesta específica de cada célula y de cada paciente a la doxorrubicina de la aldea celular.
Declaración de beneficio para California:
Las enfermedades cardiovasculares y el cáncer son las principales causas de muerte número 1 y 2 en los EE. UU. Esta propuesta tiene como objetivo aumentar la diversidad étnica y genética representativa de poblaciones diversas, como California, para la evaluación de nuevos medicamentos para complementar los ensayos preclínicos y predecir mejor los resultados de los ensayos clínicos.