Terapia génica de reprogramación cardíaca para la insuficiencia cardíaca posinfarto de miocardio

Las enfermedades cardíacas son una de las principales causas de muerte, pero actualmente no existe un tratamiento que pueda regenerar el músculo cardíaco que se pierde después de un ataque cardíaco u otra lesión cardíaca. Para superar esto, Tenaya ha desarrollado un enfoque basado en la terapia génica que se dirige a las células no musculares del corazón y las convierte en células musculares funcionales, restaurando así la función cardíaca. La prueba de concepto se demostró anteriormente en células derivadas de corazones humanos y en modelos de ataque cardíaco en roedores y cerdos utilizando la inyección directa de la terapia génica en el corazón durante un procedimiento quirúrgico. Actualmente, la escasez de opciones de administración efectivas y mínimamente invasivas para terapias génicas o celulares para el corazón crea una necesidad clínica insatisfecha en medicina regenerativa que Tenaya ha intentado abordar mediante el diseño, la creación y la prueba de un catéter de inyección cardíaca. Este proyecto tenía como objetivo probar nuestra terapia génica de reprogramación cardíaca en un modelo porcino de ataque cardíaco utilizando este catéter de inyección para la administración, que en última instancia podría ser apropiado para el uso clínico en pacientes humanos. Sorprendentemente, aunque los resultados de este proyecto demostraron que el procedimiento de inyección con catéter fue bien tolerado para su administración en cerdos 4 semanas después de un ataque cardíaco, no observamos un efecto beneficioso general sobre la función cardíaca cuando esta terapia génica se administró mediante un catéter de inyección, a pesar del beneficio que observamos en un estudio piloto previo con cerdos utilizando inyección quirúrgica directa. Planteamos la hipótesis de que el enfoque de administración basado en el catéter de inyección fue inadecuado para distribuir la terapia génica a la región dañada del corazón donde podría ser más eficaz. Estamos analizando corazones de cerdo tratados para determinar los niveles y la localización de la terapia génica en relación con la lesión cardíaca. Si la administración fue inadecuada en este estudio, Los esfuerzos futuros se dirigirán a mejorar la vía de administración o el régimen de dosificación para llegar al área lesionada y distribuir cantidades adecuadas de la terapia genética a las células objetivo apropiadas.