Bioingeniería de organoides de células beta derivados de células madre humanas para monitorear la salud celular en tiempo real y mejorar los resultados terapéuticos en pacientes

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:

Quest - Proyectos de investigación en etapa de descubrimiento

Conceder número:

DISCO2-13498

Investigador(es):

Nombre:

Katy Digovich

Institución:

Minucia, Inc.

Tipo:

Enfoque de la enfermedad:

Diabetes, Desordenes metabólicos, Diabetes tipo 1

Uso de células madre humanas:

Células madre embrionarias, Célula IPS

Valor del premio:

$1,198,550

Estatus

Cerrado

Informe de progreso

Período de información:

Año 2 más NCE

Minutia es una empresa de terapia celular en etapa inicial con el objetivo de desarrollar un producto que sea una cura funcional para las personas que viven con diabetes tipo 1 y diabetes tipo 2 insulinodependiente. Minutia tiene un protocolo patentado para diferenciar las células madre pluripotentes humanas en células productoras de insulina que pueden revertir los fenotipos diabéticos. Uno de los diferenciadores clave de Minutia es la capacidad de monitorear las células trasplantadas utilizando nanopartículas a base de oro que se trasplantan conjuntamente con las células. Estas nanopartículas emiten una señal única que puede medirse de forma no invasiva y en tiempo real, proporcionando a los equipos de trasplantes las herramientas necesarias para visualizar lo que sucede con las células después de haberlas trasplantado a los pacientes. Hoy en día, no hay visibilidad del injerto después de la terapia de reemplazo de islotes, y las únicas métricas que brindan información sobre el éxito del injerto son el control de los niveles de glucosa e insulina en la sangre, métodos a menudo retrasados y siempre invasivos para evaluar el éxito. La tecnología NanoTracker basada en oro de Minutia proporciona información rápida sobre el injerto y el monitor óptico transcutáneo reduce la carga de molestias para el paciente. A través de esta subvención, Minutia ha pasado con éxito de un entorno basado en la investigación a un espacio clínicamente relevante al demostrar éxito con células que son apropiadas para trasplantes en poblaciones de pacientes: hemos transferido nuestro protocolo de diferenciación fundamental a una línea de células madre humanas de grado GMP clínicamente relevante. que se puede llevar a la clínica y puede formar parte del producto final de terapia celular de Minutia. También hemos desarrollado varios nanosensores que pueden señalar el estrés celular después del trasplante a través de un cambio de estado bimodal en respuesta a biomarcadores intracelulares. En el futuro, continuaremos nuestros esfuerzos para trasplantar células funcionales en modelos preclínicos y mejorar los resultados del trasplante mediante el uso de lecturas de NanoTrackers como indicadores de éxito.

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Bioingeniería de organoides de células beta derivados de células madre humanas para monitorear la salud celular en tiempo real y mejorar los resultados terapéuticos en pacientes

Resumen público:

Objetivo de la investigación

Generaremos células beta humanas derivadas de células madre que contienen nanosondas que se pueden monitorear en tiempo real en respuesta al estrés inflamatorio durante el trasplante en pacientes con diabetes tipo 1.

Impacto

Nuestro producto reemplazará los islotes de donantes para la terapia de reemplazo celular en pacientes con diabetes tipo 1 y brindará una lectura de la supervivencia celular y una oportunidad para una intervención terapéutica.

Principales actividades propuestas

Pruebe organoides celulares productores de insulina con nanosensores para secretar insulina en respuesta a niveles elevados de glucosa y emita una señal en tiempo real, y pruebe actividades similares en modelos animales de diabetes.
Probar la capacidad de los organoides celulares productores de insulina con nanosensores para emitir una señal mensurable en respuesta al aumento de la inflamación in vitro y después del trasplante en modelos de animales pequeños.

Declaración de beneficio para California:

La Asociación Estadounidense de Diabetes afirma que California, con el mayor número de pacientes con diabetes en el país, también tiene el costo más alto con $39.47 mil millones. Una gran proporción de estos pacientes son insulinodependientes y son candidatos potenciales para la terapia de reemplazo de islotes. El desarrollo de tecnologías que puedan mejorar los resultados de los trasplantes en pacientes afecta directamente la calidad de vida a largo plazo. Todo el personal de Minutia son residentes de CA y tienen una larga trayectoria de colaboración con UCSF.