Terapia con células interneuronales autólogas derivadas de células madre para la lesión de la médula espinal (LME)
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-14041
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$2,025,000
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Terapia con células interneuronales autólogas derivadas de células madre para la lesión de la médula espinal (LME)
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Restauración funcional después de una lesión de la médula espinal mediante un trasplante definido de células progenitoras de interneuronas espinales excitadoras e inhibidoras
Impacto
El desarrollo de una terapia con células progenitoras derivadas de células madre con potencial modificador de la enfermedad de la lesión de la médula espinal
Principales actividades propuestas
Restauración funcional después de una lesión de la médula espinal mediante un trasplante definido de células progenitoras de interneuronas espinales excitadoras e inhibidoras
Impacto
El desarrollo de una terapia con células progenitoras derivadas de células madre con potencial modificador de la enfermedad de la lesión de la médula espinal
Principales actividades propuestas
- Definir y caracterizar las células progenitoras de interneuronas espinales DI4 GABA y V3 Glut derivadas de células madre pluripotentes
- Evaluar y comparar los efectos del trasplante de progenitores de interneuronas espinales DI4 GABA frente a V3 Glut de forma subaguda y crónica después de un modelo no clínico de lesión de la médula espinal
- Evaluar los efectos del trasplante combinado de progenitores de interneuronas espinales DI4 GABA y V3 Glut de forma subaguda y crónica después de un modelo no clínico de lesión de la médula espinal
- Evaluar los efectos de la activación e inactivación quimiogénica a través de los receptores DREADD expresados en progenitores de interneuronas espinales dI4 GABA frente a V3 Glut trasplantados sobre los resultados conductuales después de una lesión medular
- Establecer un perfil de producto objetivo inicial para una posible aplicación futura de terapia con células progenitoras
- Desarrollar la base para la presentación de una solicitud de subvención CIRM TRAN1
Declaración de beneficio para California:
En los Estados Unidos, actualmente hay más de 17,900 nuevos pacientes con lesión de la médula espinal (LME) anualmente. De particular preocupación en la población de California es que las LME afectan a todas las razas, con una mayor incidencia en asiáticos (28%), 24% en negros no hispanos, 13.3% en hispanos y menor incidencia en caucásicos y nativos americanos. Nuestra investigación tiene como objetivo delinear la eficacia de las interneuronas espinales derivadas de células madre para corregir los déficits de LME con el fin de desarrollar mejores terapias.