Células basales de los senos nasales corregidas con genes autólogos para tratar la enfermedad de los senos nasales por fibrosis quística grave
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-14770
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$6,000,000
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Células basales de los senos nasales corregidas con genes autólogos para tratar la enfermedad de los senos nasales por fibrosis quística grave
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células madre basales autólogas de las vías respiratorias sinusales corregidas genéticamente de pacientes con fibrosis quística.
Indicación
Los estudios propuestos proporcionan un enfoque innovador basado en células madre con corrección genética para tratar la sinusitis crónica en la FQ.
Mecanismo terapéutico
Las células corregidas de las vías respiratorias superiores producirán epitelio diferenciado con la función del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) restaurada. Esta función restaurada permitirá una mejor eliminación mucociliar que resolverá la sinusitis crónica en pacientes con FQ y mejorará drásticamente la calidad de vida.
Necesidad médica insatisfecha
Los moduladores de moléculas pequeñas para la FQ no pueden tratar a todos los pacientes. Los intentos anteriores de utilizar terapias genéticas virales y no virales no han tenido éxito. La edición del genoma CRISPR/Cas9, que permite la corrección precisa de la FQ que causa mutaciones en las células madre de las vías respiratorias, ofrece una terapia celular autóloga duradera para tratar la FQ.
Proyecto Objetivo
Presentación de solicitud IND ante la FDA
Principales actividades propuestas
Células madre basales autólogas de las vías respiratorias sinusales corregidas genéticamente de pacientes con fibrosis quística.
Indicación
Los estudios propuestos proporcionan un enfoque innovador basado en células madre con corrección genética para tratar la sinusitis crónica en la FQ.
Mecanismo terapéutico
Las células corregidas de las vías respiratorias superiores producirán epitelio diferenciado con la función del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) restaurada. Esta función restaurada permitirá una mejor eliminación mucociliar que resolverá la sinusitis crónica en pacientes con FQ y mejorará drásticamente la calidad de vida.
Necesidad médica insatisfecha
Los moduladores de moléculas pequeñas para la FQ no pueden tratar a todos los pacientes. Los intentos anteriores de utilizar terapias genéticas virales y no virales no han tenido éxito. La edición del genoma CRISPR/Cas9, que permite la corrección precisa de la FQ que causa mutaciones en las células madre de las vías respiratorias, ofrece una terapia celular autóloga duradera para tratar la FQ.
Proyecto Objetivo
Presentación de solicitud IND ante la FDA
Principales actividades propuestas
- Desarrollar un proceso para ejecuciones de fabricación a escala de pacientes y completar tres ejecuciones que cumplan con las especificaciones de lanzamiento.
- Finalización de estudios no clínicos de viabilidad, seguridad y biodistribución.
- Presentar el protocolo clínico al IRB y presentar un IND ante la FDA
Declaración de beneficio para California:
La fibrosis quística (FQ) es una de las enfermedades genéticas más comunes en California. No existe una terapia curativa para la FQ y los pacientes con FQ pasan toda su vida centrados en mitigar los síntomas de su enfermedad. Además, los costos de tratar a un solo paciente con FQ son enormes. Por lo tanto, el beneficio para California si esta propuesta tiene éxito es que mejoraría las vidas de sus ciudadanos (tanto pacientes como familiares) y al mismo tiempo reduciría los costos sociales asociados con esta enfermedad.
