Terapia celular autóloga para la enfermedad de Parkinson utilizando neuronas DA derivadas de iPSC

Nuestro objetivo es proporcionar una terapia de reemplazo de neuronas autólogas para personas con enfermedad de Parkinson (EP) que revertirá los síntomas de su enfermedad durante varias décadas. La EP es un trastorno neurodegenerativo progresivo en el que un tipo de célula específica, las neuronas de dopamina, se pierde en una parte específica del cerebro, la sustancia negra. Cuando se diagnostica la enfermedad, más de la mitad de estas neuronas desaparecen, provocando trastornos del movimiento que empeoran con el tiempo y son irreversibles con terapias convencionales. La terapia de reemplazo neuronal para la EP fue probada por primera vez en la década de 1980, por grupos en Suecia y Estados Unidos que trasplantaron tejido cerebral de fetos abortados tempranamente a la región del cerebro que normalmente recibe dopamina de las neuronas de la sustancia negra. Sorprendentemente, algunos receptores se recuperaron completamente de los síntomas de la EP y las neuronas trasplantadas sobrevivieron y prosperaron en sus cerebros por el resto de sus vidas, de 20 a 30 años. Estamos utilizando una nueva fuente no fetal de neuronas de dopamina, utilizando tecnología desarrollada hace 10 años que nos permite generar células madre pluripotentes inducidas (iPSC) de cualquier persona. Al igual que las células madre embrionarias, las iPSC son capaces de convertirse en cualquier tipo de célula del cuerpo y hemos desarrollado métodos para producir de manera eficiente el tipo exacto de neurona de dopamina que se pierde en la EP en una placa de cultivo. Nuestra subvención CIRM apoyó las pruebas preclínicas de estas neuronas de dopamina como tipo de célula para usar en ensayos clínicos para trasplantes en pacientes con EP. Hay tres proyectos similares en todo el mundo que planean utilizar neuronas de dopamina derivadas de células madre embrionarias o iPSC incomparables. Nuestro proyecto es diferente porque planeamos utilizar células autólogas para el trasplante. Esto significa que, a diferencia de otros proyectos, es posible que no necesitemos utilizar inmunosupresión, que es costosa y puede tener efectos secundarios graves. Nuestros planes para los próximos dos años son obtener la aprobación de la FDA para nuestra terapia de reemplazo neuronal y comenzar el tratamiento de pacientes en un ensayo clínico.