Células BCMA CAR-T autólogas para el tratamiento de la amiloidosis de cadenas ligeras refractarias recidivante
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-15901
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$7,999,467
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Células BCMA CAR-T autólogas para el tratamiento de la amiloidosis de cadenas ligeras refractarias recidivante
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
NXC-201
Indicación
Amiloidosis AL
Mecanismo terapéutico
Células T genéticamente modificadas dirigidas al antígeno de maduración de células B (BCMA)
Necesidad médica insatisfecha
La amiloidosis de las cadenas ligeras de amiloide (AL) es un trastorno de células plasmáticas raro y devastador que provoca depósito de órganos. En los EE. UU., hay aproximadamente 3,972 diagnósticos cada año. Actualmente, no existe cura para la amiloidosis AL.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
NXC-201
Indicación
Amiloidosis AL
Mecanismo terapéutico
Células T genéticamente modificadas dirigidas al antígeno de maduración de células B (BCMA)
Necesidad médica insatisfecha
La amiloidosis de las cadenas ligeras de amiloide (AL) es un trastorno de células plasmáticas raro y devastador que provoca depósito de órganos. En los EE. UU., hay aproximadamente 3,972 diagnósticos cada año. Actualmente, no existe cura para la amiloidosis AL.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada
Principales actividades propuestas
- fabricar el producto para suministrar el ensayo propuesto
- inscripción de los pacientes
- evaluar la seguridad clínica del producto
Declaración de beneficio para California:
Los pacientes con amiloidosis AL enfrentan una reducción significativa en su calidad de vida debido a los síntomas debilitantes y la necesidad de intervenciones médicas frecuentes. La carga de vivir con una enfermedad rara también genera tensiones emocionales y financieras en los pacientes y sus familias. Según el Journal of Comparative Effectiveness Research, de 2007 a 2015, el coste medio de la atención de los pacientes con amiloidosis AL superó los 100,000 dólares anuales (Quock, 2018).