Células T autólogas ARTEMIS® para tratar el cáncer de hígado pediátrico refractario o recidivante
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-14338
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$10,600,072
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Células T autólogas ARTEMIS® para tratar el cáncer de hígado pediátrico refractario o recidivante
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células T ET140203: terapia de células T diseñada mediante la cual las células T autólogas se modifican para atacar y destruir específicamente las células cancerosas AFP+/HLA-A2+.
Indicación
Sujetos pediátricos de ≥ 1 año a ≤ 21 años que sean AFP positivos/HLA-A2 positivos y tengan HB, HCN-NOS o CHC en recaída/refractario (r/r).
Mecanismo terapéutico
La terapia con células T ET140203 está diseñada para atacar los complejos de alfafetoproteína (AFP)-péptido/antígeno leucocitario humano (HLA)-A2 expresados en células de cáncer de hígado y matarlas específicamente a través de una vía de señalización natural de TCR con la adición de células T guiadas por GPC3. coestimulación.
Necesidad médica insatisfecha
No existe ninguna terapia aprobada en ninguna línea de tratamiento para ningún tipo de cáncer de hígado pediátrico. La terapia con células T ET140203 tiene un gran potencial para mejorar el pronóstico y los resultados de supervivencia de sujetos pediátricos con HB r/r, HCN-NOS o HCC y reemplazar la quimioterapia que tiene efectos secundarios graves de por vida.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada.
Principales actividades propuestas
Células T ET140203: terapia de células T diseñada mediante la cual las células T autólogas se modifican para atacar y destruir específicamente las células cancerosas AFP+/HLA-A2+.
Indicación
Sujetos pediátricos de ≥ 1 año a ≤ 21 años que sean AFP positivos/HLA-A2 positivos y tengan HB, HCN-NOS o CHC en recaída/refractario (r/r).
Mecanismo terapéutico
La terapia con células T ET140203 está diseñada para atacar los complejos de alfafetoproteína (AFP)-péptido/antígeno leucocitario humano (HLA)-A2 expresados en células de cáncer de hígado y matarlas específicamente a través de una vía de señalización natural de TCR con la adición de células T guiadas por GPC3. coestimulación.
Necesidad médica insatisfecha
No existe ninguna terapia aprobada en ninguna línea de tratamiento para ningún tipo de cáncer de hígado pediátrico. La terapia con células T ET140203 tiene un gran potencial para mejorar el pronóstico y los resultados de supervivencia de sujetos pediátricos con HB r/r, HCN-NOS o HCC y reemplazar la quimioterapia que tiene efectos secundarios graves de por vida.
Proyecto Objetivo
Prueba de fase 1 completada.
Principales actividades propuestas
- Complete la Fase 1, evalúe la seguridad clínica y la tolerabilidad de las células T ET140203 y determine la dosis recomendada de la fase 2.
- Activar UCSF como sitio clínico. Promover el conocimiento de las pruebas, la divulgación centrada en DEI, la inscripción y los esfuerzos de retención. Operación de prueba de soporte.
- Fabricar el producto de células T para suministrar el ensayo propuesto. Fabricar un lote de vectores lentivirales para abastecer el ensayo propuesto.
Declaración de beneficio para California:
La terapia con células T ET140203 beneficiará a California al servir como una posible opción de tratamiento para una población de pacientes sensibles con una necesidad médica urgente e importante no cubierta: niños con cáncer de hígado en recaída o refractario. Este esfuerzo de investigación creará empleos y estimulará el crecimiento económico al contribuir a la economía de California, promover la investigación médica, fomentar una fuerza laboral bien educada e impulsar el progreso en el campo de la medicina para mejorar los resultados de la atención médica para diversas poblaciones de pacientes.