Terapia celular antiviral para mejorar la reconstitución de las células T antes o después del trasplante de células madre hematopoyéticas (ACES)

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Proyectos en etapa de ensayo clínico
Conceder número:
CLIN2-10392
Investigador(es):
Nombre:
Michael A. Pulsipher
Institución:
Hospital de Niños de Los Ángeles
Tipo:
PI

Enfoque de la enfermedad:
Trastornos de la sangre, Trasplante de médula ósea e infección viral
Uso de células madre humanas:
Célula madre adulta o de tejido
Valor del premio:
$4,825,587
Estatus
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Hito operativo final n.º 6
Período de información:
Hito operativo final n.º 7

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Terapia celular antiviral para mejorar la reconstitución de las células T antes o después del trasplante de células madre hematopoyéticas (ACES)

Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo

Terapia de células T específicas de virus parcialmente compatibles con HLA dirigida al citomegalovirus, el virus de Epstein-Barr y el adenovirus.

Indicación

Este estudio tratará infecciones virales persistentes por CMV, EBV y/o adenovirus en pacientes con inmunodeficiencia.

Mecanismo terapéutico

El objetivo de este estudio es utilizar terapia de células T específicas de virus almacenadas en A) pacientes que tienen infecciones virales persistentes después de un trasplante de médula ósea o sangre de cordón umbilical, y B) pacientes con afecciones de inmunodeficiencia primaria que tienen infecciones virales persistentes y no se han sometido a trasplante.

Necesidad médica insatisfecha

Los virus representan hasta el 40% de las muertes en pacientes con inmunodeficiencia y los medicamentos antivirales están limitados por la toxicidad y la resistencia. La restauración de la inmunidad de las células T mediante inmunoterapia adoptiva podría proporcionar un control duradero de las infecciones virales específicas.

Proyecto Objetivo

Prueba de fase 1/2 completada

Principales actividades propuestas

  • Determinar la viabilidad y seguridad de la administración de células T parcialmente compatibles con HLA para tratar infecciones virales persistentes.
  • Determinar la eficacia antiviral de células T parcialmente compatibles con HLA en pacientes inmunodeficientes con infección por CMV, EBV y/o adenovirus.
  • Determinar los efectos de la infusión de VST parcialmente compatible con HLA sobre la supervivencia general a los 6 meses y 12 meses después de la infusión.
Declaración de beneficio para California:
Cientos de pacientes se someten anualmente a un trasplante de células madre hematopoyéticas en California, y las infecciones virales representan un riesgo grave para estos pacientes, así como para los pacientes con trastornos de inmunodeficiencia primaria. La terapia antiviral suele ser ineficaz sin la restauración de la inmunidad de las células T en esta población de pacientes. El acceso rápido a células T específicas de virus almacenadas, que pueden reconstituir la inmunidad de las células T contra estos virus, podría ser una terapia que salve vidas para muchos de estos pacientes.

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