Medicamento dopaminérgico alogénico derivado de iPSC para la enfermedad de Parkinson
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-14300
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$4,000,000
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Medicamento dopaminérgico alogénico derivado de iPSC para la enfermedad de Parkinson
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Progenitores de dopamina alogénicos derivados de iPSC entregados al cerebro de pacientes con enfermedad de Parkinson
Indicación
Enfermedad de Parkinson idiopática
Mecanismo terapéutico
El producto celular reconstituye los circuitos neuronales dopaminérgicos perdidos debido a la enfermedad.
Necesidad médica insatisfecha
Actualmente existen terapias modificadoras de la enfermedad. Este enfoque pretende modificar la enfermedad.
Proyecto Objetivo
Presentar y obtener un IND autorizado.
Principales actividades propuestas
Progenitores de dopamina alogénicos derivados de iPSC entregados al cerebro de pacientes con enfermedad de Parkinson
Indicación
Enfermedad de Parkinson idiopática
Mecanismo terapéutico
El producto celular reconstituye los circuitos neuronales dopaminérgicos perdidos debido a la enfermedad.
Necesidad médica insatisfecha
Actualmente existen terapias modificadoras de la enfermedad. Este enfoque pretende modificar la enfermedad.
Proyecto Objetivo
Presentar y obtener un IND autorizado.
Principales actividades propuestas
- La FDA solicitó un estudio en primates no humanos de células administradas al cerebro con un dispositivo
- La FDA solicitó el desarrollo de un ensayo de maduración glial
- Datos de secuenciación de ARN unicelular recomendados por la FDA
Declaración de beneficio para California:
Si tiene éxito, el medicamento celular RNDP-001 de Ryne Bio, con sede en California, estará disponible para tratar y modificar la enfermedad de los pacientes de Parkinson en California, incluidas áreas históricamente desatendidas. Ryne prevé establecer su sede y contratar personal en California con el potencial de generar beneficios económicos mediante la creación de empleo.