Células alogénicas derivadas de la cardiosfera para la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-08334
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$3,376,259
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito Operativo #1
Período de información:
Hito operativo final n.º 5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Células alogénicas derivadas de la cardiosfera para la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CDC, CAP-1002)
Indicación
Miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne
Mecanismo terapéutico
La secreción de elementos bioactivos identificados reducirá la fibrosis miocárdica y mejorará la función cardíaca.
Necesidad médica insatisfecha
La insuficiencia cardíaca es la principal causa de muerte entre los hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne. No existen terapias específicas para tratar este elemento de la enfermedad. CAP-1002 está destinado a tratar la miocardiopatía asociada con la DMD.
Proyecto Objetivo
Estudio de fase 2 completado
Principales actividades propuestas
Células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CDC, CAP-1002)
Indicación
Miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne
Mecanismo terapéutico
La secreción de elementos bioactivos identificados reducirá la fibrosis miocárdica y mejorará la función cardíaca.
Necesidad médica insatisfecha
La insuficiencia cardíaca es la principal causa de muerte entre los hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne. No existen terapias específicas para tratar este elemento de la enfermedad. CAP-1002 está destinado a tratar la miocardiopatía asociada con la DMD.
Proyecto Objetivo
Estudio de fase 2 completado
Principales actividades propuestas
- fabricar CAP-1002 en cantidades suficientes para tratar a todos los sujetos inscritos en el ensayo
- inscribir y tratar a todos los sujetos según el protocolo clínico
- inscribir y tratar a todos los sujetos según el protocolo clínico
Declaración de beneficio para California:
El solicitante es una organización con sede en California. Al menos un sitio clínico dentro de California participará en el estudio.
Publicaciones
- Neurología (2019): Efectos del músculo cardíaco y esquelético en el ensayo aleatorizado HOPE-Duchenne. (PubMed: 30674601)