Células alogénicas derivadas de la cardiosfera para la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne

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Detalles de la concesión de la subvención

Conceder número:
CLIN2-08334
Investigador(es):
Institución:
Tipo:
PI

Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$3,376,259
Estatus
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Hito Operativo #1
Período de información:
Hito operativo final n.º 5

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Células alogénicas derivadas de la cardiosfera para la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne

Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo

Células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CDC, CAP-1002)

Indicación

Miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne

Mecanismo terapéutico

La secreción de elementos bioactivos identificados reducirá la fibrosis miocárdica y mejorará la función cardíaca.

Necesidad médica insatisfecha

La insuficiencia cardíaca es la principal causa de muerte entre los hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne. No existen terapias específicas para tratar este elemento de la enfermedad. CAP-1002 está destinado a tratar la miocardiopatía asociada con la DMD.

Proyecto Objetivo

Estudio de fase 2 completado

Principales actividades propuestas

  • fabricar CAP-1002 en cantidades suficientes para tratar a todos los sujetos inscritos en el ensayo
  • inscribir y tratar a todos los sujetos según el protocolo clínico
  • inscribir y tratar a todos los sujetos según el protocolo clínico
Declaración de beneficio para California:
El solicitante es una organización con sede en California. Al menos un sitio clínico dentro de California participará en el estudio.

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