Allele Prospector: Aprovechar la variación genética humana para permitir la edición terapéutica del genoma en cientos de genes de enfermedades
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO0-17363
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$5,112,209
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Allele Prospector: Aprovechar la variación genética humana para permitir la edición terapéutica del genoma en cientos de genes de enfermedades
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Estamos construyendo una plataforma fundamental para desarrollar tecnologías de edición genómica que aumenten la cobertura de pacientes entre 20 y 40 veces y puedan aplicarse a más de 700 enfermedades genéticas en diversas poblaciones.
Impacto
Muchas enfermedades genéticas presentan cientos de mutaciones diferentes, por lo que corregirlas una por una resulta impráctico. Estamos desarrollando un enfoque que permite llegar a más pacientes con tratamientos curativos.
Estamos construyendo una plataforma fundamental para desarrollar tecnologías de edición genómica que aumenten la cobertura de pacientes entre 20 y 40 veces y puedan aplicarse a más de 700 enfermedades genéticas en diversas poblaciones.
Impacto
Muchas enfermedades genéticas presentan cientos de mutaciones diferentes, por lo que corregirlas una por una resulta impráctico. Estamos desarrollando un enfoque que permite llegar a más pacientes con tratamientos curativos.