Vacuna de segunda generación para el tratamiento del glioblastoma
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN1-08522
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$2,929,889
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 3
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Vacuna de segunda generación para el tratamiento del glioblastoma
Resumen público:
Candidato traslacional
Se trata del péptido LEEKKYNYVVVTDHC conjugado con KLH y utilizado como vacuna contra el cáncer.
Área de impacto
Se trata de una vacuna mejor optimizada y más robusta que aspira a mejorar en gran medida la supervivencia de los pacientes con glioblastoma en comparación con la vacuna actual.
Mecanismo de acción
La vacuna estimula las células B y T. Hemos descubierto que esto puede estar mediado por un procesamiento más extenso de nuestro candidato por parte del proteosoma. Una vez que se estimulan estas células del sistema inmunológico, atacarán los tumores que expresen EGFRvIII.
Necesidad médica insatisfecha
El glioblastoma es el tumor cerebral más común y mortal: la supervivencia media es de sólo 14 a 16 meses y la supervivencia a 5 años del 9%. Se necesitan desesperadamente terapias para prolongar significativamente la supervivencia. Nuestra vacuna de segunda generación muestra un aumento del doble en la supervivencia con respecto a una vacuna que ya se ha mostrado prometedora.
Proyecto Objetivo
Reunión previa a IND y preparación para la fabricación GMP
Principales actividades propuestas
Se trata del péptido LEEKKYNYVVVTDHC conjugado con KLH y utilizado como vacuna contra el cáncer.
Área de impacto
Se trata de una vacuna mejor optimizada y más robusta que aspira a mejorar en gran medida la supervivencia de los pacientes con glioblastoma en comparación con la vacuna actual.
Mecanismo de acción
La vacuna estimula las células B y T. Hemos descubierto que esto puede estar mediado por un procesamiento más extenso de nuestro candidato por parte del proteosoma. Una vez que se estimulan estas células del sistema inmunológico, atacarán los tumores que expresen EGFRvIII.
Necesidad médica insatisfecha
El glioblastoma es el tumor cerebral más común y mortal: la supervivencia media es de sólo 14 a 16 meses y la supervivencia a 5 años del 9%. Se necesitan desesperadamente terapias para prolongar significativamente la supervivencia. Nuestra vacuna de segunda generación muestra un aumento del doble en la supervivencia con respecto a una vacuna que ya se ha mostrado prometedora.
Proyecto Objetivo
Reunión previa a IND y preparación para la fabricación GMP
Principales actividades propuestas
- Síntesis de péptido en condiciones similares a GMP y conjugación de péptido con KLH en condiciones similares a GMP
- Confirmar la estructura y actividad biológica del conjugado y confirmar que tiene un excelente perfil de seguridad en pruebas de toxicología.
- Planificar reuniones con la FDA y luego preparar el ensayo de Fase I antes de presentar la IND
Declaración de beneficio para California:
Los californianos se beneficiarán de este proyecto de investigación de varias maneras importantes. La investigación se llevará a cabo en California y beneficiará directamente a la economía mediante la contratación de empleados y la compra de suministros y reactivos. Si la terapéutica tiene éxito, ampliará las tasas de supervivencia a largo plazo de los californianos con glioblastoma. Si se comercializa, las ganancias derivadas de la vacuna mejorarán aún más la economía de California y reducirán los costos para los pacientes sin seguro.
Publicaciones
- Ciencia Transl Med (2021): La mejora del procesamiento proteasomal mejora la supervivencia de una vacuna peptídica utilizada para tratar el glioblastoma. (PubMed: 34135109)
