Una terapia con células T BCMA CAR mejorada con 1XX y totalmente no viral para el mieloma múltiple en recaída y refractario (UCCT-BCMA-1)
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-15060
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$4,585,501
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Una terapia con células T BCMA CAR mejorada con 1XX y totalmente no viral para el mieloma múltiple en recaída y refractario (UCCT-BCMA-1)
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células T autólogas criopreservadas del locus 1XX BCMA-CAR de TRAC
Indicación
Mieloma múltiple en recaída y refractario
Mecanismo terapéutico
Las células T diseñadas atacan y matan las células de mieloma BCMA+
Necesidad médica insatisfecha
No hay tratamientos duraderos disponibles para RRMM y solo ~30% de los pacientes pueden acceder a las terapias BCMA CAR actuales. Este producto puede mejorar la seguridad, potencia y persistencia del producto y permitir el tratamiento de pacientes sin acceso a terapias CAR-T aprobadas por la FDA.
Proyecto Objetivo
IND aprobado para el ensayo de fase 1.
Principales actividades propuestas
Células T autólogas criopreservadas del locus 1XX BCMA-CAR de TRAC
Indicación
Mieloma múltiple en recaída y refractario
Mecanismo terapéutico
Las células T diseñadas atacan y matan las células de mieloma BCMA+
Necesidad médica insatisfecha
No hay tratamientos duraderos disponibles para RRMM y solo ~30% de los pacientes pueden acceder a las terapias BCMA CAR actuales. Este producto puede mejorar la seguridad, potencia y persistencia del producto y permitir el tratamiento de pacientes sin acceso a terapias CAR-T aprobadas por la FDA.
Proyecto Objetivo
IND aprobado para el ensayo de fase 1.
Principales actividades propuestas
- Desarrollo y validación de procesos de fabricación.
- Finalización de estudios preclínicos de farmacología y toxicología.
- Presentación IND
Declaración de beneficio para California:
El MM es una enfermedad común e incurable con >3,000 casos nuevos y >1,300 muertes anualmente en CA. A pesar de los nuevos tratamientos, los pacientes inevitablemente recaen y agotan todas las opciones de tratamiento. Incorporaremos innovaciones en el diseño de células CAR-T y la inserción de transgenes mediada por CRISPR para generar una terapia de células T con CAR BCMA mejorada, mejorando la seguridad, la pureza, la potencia y la persistencia. Esta terapia estará disponible para diversos pacientes de California que carecen de acceso a las terapias actuales aprobadas por la FDA.