Herramientas y Tecnologías I
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ipFINALIDAD Los premios CIRM Tools and Technologies apoyarán el desarrollo y la evaluación de herramientas y tecnologías innovadoras que superarán los obstáculos actuales en la investigación básica, traslacional y/o clínica de células madre. Específicamente, esta RFA apoyará dos tipos de herramientas y desarrollo de tecnología para la investigación con células madre: (1) el descubrimiento y evaluación de herramientas y tecnologías novedosas; y (2) la optimización, ampliación o aplicación de una herramienta o tecnología existente para la cual existe prueba de concepto.
II. PAGROGRAMA OOBJETIVOS Las células madre poseen la capacidad única de diferenciarse en múltiples tipos de células del cuerpo adulto y, por lo tanto, tienen un gran potencial para ser utilizadas en una amplia variedad de aplicaciones de diagnóstico y descubrimiento de fármacos y para tratar o curar diversas enfermedades y lesiones crónicas. Sin embargo, es necesario superar importantes obstáculos técnicos antes de que la investigación con células madre pueda trasladarse eficazmente a la clínica. El desarrollo y la disponibilidad de herramientas y tecnologías especializadas facilitarán un rápido progreso en este campo. CIRM propone un nuevo programa para abordar estas necesidades a través de subvenciones de Herramientas y Tecnologías.
Si bien los esfuerzos para diferenciar las células madre en varios tipos de células están logrando avances considerables, obtener un rendimiento suficiente del producto celular funcional final sigue siendo un desafío. Se necesitan herramientas para lograr una diferenciación y maduración eficientes, incluidos reactivos estandarizados, como matrices extracelulares libres de animales para cultivo celular y biomarcadores para la identificación, selección, purificación, seguimiento y análisis funcional de células madre y sus derivados. Es especialmente crítico desarrollar biomarcadores, como anticuerpos monoclonales contra marcadores definidos de la superficie celular, y diseñar células madre embrionarias humanas con genes informadores dirigidos a genes clave de vías de desarrollo para análisis y seguimiento funcional. Otros ejemplos de herramientas y tecnologías que podrían hacer contribuciones importantes al descubrimiento y la aplicación incluyen el desarrollo y validación de mejores ensayos de pluripotencia, tumorogenicidad, estabilidad genética en cultivos a largo plazo y análisis funcionales de derivados de células madre; así como métodos eficaces para la recombinación homóloga y nuevos vectores mejorados para la administración de genes en células humanas.
De manera similar, se necesitan nuevas herramientas y tecnologías para la investigación traslacional, incluido el desarrollo de procesos y productos, y para la investigación clínica. Uno de los desafíos para una traducción efectiva será la producción eficiente de grandes cantidades de células de grado clínico necesarias para desarrollar terapias celulares para pacientes. Esto requiere el desarrollo de nuevas tecnologías de ampliación y separación celular que permitan el aislamiento rápido de una población celular determinada con alta pureza y estabilidad y con plena retención de función. También se necesitan tecnologías moleculares y de imágenes sensibles que permitan
seguimiento de la entrega, el movimiento y la actividad celular, particularmente en modelos animales grandes y potencialmente en pacientes. Otros ejemplos de tecnologías de importancia práctica para la traducción exitosa para la investigación clínica incluyen dispositivos de administración (p. ej., sistemas de inyección con catéter/aguja) para la administración confiable y reproducible de células viables a los tejidos diana, y estructuras de encapsulación que previenen el rechazo inmunológico al tiempo que permiten la liberación de material bioactivo. (p. ej., liberación de insulina de las células beta para la diabetes).
Para abordar estos obstáculos, CIRM propone un nuevo programa. Este programa apoyará propuestas de investigación que caigan en cualquiera de dos categorías: (1) el descubrimiento y evaluación de nuevas herramientas y tecnologías para la investigación con células madre o (2) la mayor optimización, ampliación o aplicación de una herramienta o tecnología existente para investigación con células madre para la cual se ha logrado una prueba de concepto. Los proyectos que proponen desarrollo de tecnología a escala comercial y pruebas clínicas no son apropiados para esta RFA. Los posibles objetivos de la investigación incluyen, entre otros:
Para todas las propuestas de Herramientas y Tecnologías, se espera que los solicitantes justifiquen el valor previsto y el papel de la herramienta o tecnología para superar un obstáculo específico en la investigación básica, traslacional o clínica de células madre.
tercero ASALA INFORMACIÓN En virtud de esta RFA, CIRM tiene la intención de comprometer hasta $20 millones para respaldar hasta 20 subvenciones de dos años con costos directos del proyecto de hasta $300,000 XNUMX por año. Se otorgarán subvenciones para apoyar dos tipos de investigación:
1) Descubrimiento y evaluación de herramientas y tecnologías novedosas para la investigación con células madre; o
2) Mayor optimización, ampliación o aplicación de una herramienta o tecnología existente para la investigación con células madre para la cual se ha logrado una prueba de concepto.
Se considerarán propuestas de investigación que utilicen células madre pluripotentes, células madre adultas o células progenitoras. Se prestará especial atención a aquellas propuestas que no sean elegibles para recibir financiación federal o que es poco probable que la reciban.
IV. miRESPONSABILIDAD INFORMACIÓN Solo se aceptarán solicitudes de investigadores principales (PI) que 1) hayan sido nominados oficialmente en un Formulario de nominación de candidato (CNF, consulte la sección VI.A de la RFA) por su institución anfitriona y 2) hayan presentado una Carta de intención (LOI, consulte RFA sección VI.B) que sea aceptada por CIRM.
A. Elegibilidad institucional
Todas las investigaciones respaldadas por CIRM deben realizarse en California. Esta RFA está abierta a todas las instituciones de investigación académicas y sin fines de lucro del estado de California. También está abierto a organizaciones con fines de lucro con sitios de investigación ubicados en el estado de California en el momento de enviar la solicitud. Cada solicitante elegible La institución podrá presentar hasta cuatro solicitudes.
Organización sin fines de lucro significa: (1) una entidad gubernamental del Estado de California; o (2) una entidad legal que está exenta de impuestos según la sección 501(c)(3) del Código de Rentas Internas y la sección 23701d del Código de Ingresos e Impuestos de California.
Organización con fines de lucro significa: una empresa unipersonal, sociedad, sociedad de responsabilidad limitada, corporación u otra entidad legal que se organiza u opera para el beneficio o beneficio financiero de sus accionistas u otros propietarios. Estas organizaciones también se denominan “organizaciones comerciales”.
B. Elegibilidad del investigador principal (PI) Cada Investigador Principal (IP) puede presentar solo una solicitud bajo este RFA. Los candidatos deben haber recibido un MD, Ph.D. o título equivalente y estar autorizado por la institución solicitante para realizar la investigación propuesta en el sitio de la institución solicitante en California. Antes de la fecha límite de solicitud, el IP:
Además, el CIRM, consciente de la urgencia de su misión,
V.R.EVISUALIZAR CRITERIA El propósito de los Premios Herramientas y Tecnologías es apoyar el desarrollo y la evaluación de herramientas y tecnologías innovadoras que superarán los obstáculos actuales en la investigación básica, traslacional y clínica de células madre. Las solicitudes se evaluarán principalmente en tres áreas: 1) impacto de la investigación para superar los obstáculos actuales y avanzar en el campo de las células madre, 2) diseño y viabilidad del plan de investigación, y 3) calificaciones del investigador principal y del equipo de investigación.
VI. ASOLICITUD PPROCEDIMIENTO Las instituciones solicitantes y los IP deben seguir estas instrucciones para enviar un formulario de nominación de candidato, una carta de intención y una solicitud para los premios CIRM Tools and Technologies. Solo se aceptarán solicitudes de IP que 1) hayan sido nominados oficialmente en un Formulario de nominación de candidato (CNF) por su institución anfitriona y 2) hayan presentado una Carta de intención (LOI) aceptada por CIRM.
A. Formulario de nominación de candidatos (CNF) Las instituciones solicitantes deben enviar al CIRM un único Formulario de nominación de candidatos (CNF) utilizando la plantilla CNF proporcionada en el Sitio web del CIRM. El CNF deberá consignar el nombre, título y cargo laboral de cada uno de los IP que la institución desea nominar para estos premios. CIRM aceptará sólo un CNF de cada institución; Este formulario debe estar firmado por un funcionario institucional autorizado para nominar candidatos en nombre de toda la institución. El CNF original firmado deberá ser recibido por
CIRM a más tardar a las 5:00 p.m. (PDT) del 11 de junio de 2008. No se harán excepciones. Enviar el CNF original firmado a: Formulario de nominación de candidatos al premio Herramientas y Tecnologías Instituto de Medicina Regenerativa de California 210 King Street San Francisco, CA 94107
B. Carta de intención (LOI) Cada IP nominado por una institución solicitante debe presentar una carta de intención (LOI). La LOI debe describir de manera concisa los objetivos generales de la investigación propuesta y los enfoques técnicos utilizados para lograr estos objetivos. Las cartas de intención completadas deben enviarse como archivo adjunto de correo electrónico a HerramientasYTecnologíasLOI@cirm.ca.govy debe ser recibido por CIRM a más tardar a las 5:00 p.m. (PDT) del 11 de junio de 2008. No se harán excepciones. La LOI no es vinculante, pero CIRM no aceptar una solicitud si la carta de intención no se recibió en la fecha límite establecida.
C. Instrucciones de solicitud Los formularios de solicitud estarán disponibles en línea el 9 de mayo de 2008. La solicitud para los Premios CIRM de Herramientas y Tecnologías consta de tres partes:
Parte A: Formulario de información de solicitud
La Parte A incluye: Resumen, Resumen público, Declaración de beneficios para California, Personal clave y Presupuesto (sección números 1 a 5 a continuación).
Parte B: Propuesta de Investigación Premio Herramientas y Tecnologías
La Parte B incluye: Justificación e importancia, objetivos específicos, hitos y cronograma, diseño y métodos de investigación, viabilidad y (cuando corresponda) datos preliminares, referencias (sección números 6 a 11 a continuación).
Parte C: Bocetos biográficos del personal clave y cartas de colaboración.
La solicitud de Premios Herramientas y Tecnologías incluye los siguientes apartados:
Indique los objetivos de la propuesta. Resuma los planes generales de la investigación propuesta y cómo estos cumplirán con los objetivos establecidos de la RFA. Describa la justificación de los estudios y técnicas empleadas para alcanzar estos objetivos. Si corresponde, explique por qué esta propuesta no puede o no es probable que sea financiada por el gobierno federal.
Describa brevemente en lenguaje sencillo la investigación propuesta y cómo contribuirá, directa o indirectamente, al desarrollo de diagnósticos, herramientas o terapias. Este Resumen Público se convertirá en información pública; por lo tanto, no incluya información de propiedad exclusiva o confidencial o información que pueda identificar al candidato y a la institución solicitante.
Describa en unas pocas oraciones cómo la investigación propuesta beneficiará al Estado de California y a sus ciudadanos. Esta Declaración de Beneficios se convertirá en información pública; por lo tanto, no incluya información de propiedad exclusiva o confidencial o información que pueda identificar al candidato y a la institución solicitante.
Enumere todo el personal clave y sus funciones en el proyecto. El personal clave se define como personas que contribuyen al desarrollo científico o la ejecución del proyecto de manera sustantiva y mensurable, reciban o no salarios o compensaciones en virtud de la subvención. El personal clave puede incluir cualquier personal técnico, aprendices, coinvestigadores (colaboradores) o consultores que cumplan con esta definición. Se requiere un esfuerzo mínimo del uno por ciento para cada persona clave, excepto el IP, a quien se le exige un esfuerzo mínimo del diez por ciento. Para cada personal clave (excepto el personal técnico y los estudiantes) enumerado, proporcione una reseña biográfica de dos páginas utilizando la plantilla proporcionada. El boceto debe resaltar la experiencia previa en investigación y/o habilidades especiales relacionadas con la investigación propuesta. Incluir publicaciones relevantes y/o patentes o solicitudes de patentes.
Proporcione toda la información presupuestaria solicitada en la sección de presupuesto del Formulario de información de solicitud. Todos los costos permitidos para subvenciones de investigación se detallan en la Política de administración de subvenciones CIRM (GAP, consulte la sección XI.A de esta RFA). Según esta RFA, los costos permitidos incluyen lo siguiente:
Resuma el contexto y los antecedentes de la presente solicitud y la justificación específica del trabajo propuesto. Evaluar el conocimiento y la tecnología existentes, e identificar específicamente las brechas que el proyecto pretende llenar. Si se logran los objetivos de la solicitud, indique cómo la herramienta o tecnología hará una contribución crítica al campo de las células madre al superar un obstáculo específico en la investigación básica, traslacional o clínica de células madre.
Explicar los objetivos generales para el desarrollo y prueba de herramientas y tecnologías novedosas (por ejemplo, probar una hipótesis establecida, resolver un problema específico, proporcionar una prueba de concepto para un paradigma o abordar una barrera crítica para el progreso en el campo). . Identifique y enumere cada objetivo específico de la propuesta de forma concisa y paso a paso. Enumere los hitos del proyecto, idealmente para cada objetivo específico, que estén cuantitativos y científicamente justificados. Los hitos son un medio para determinar si los objetivos especificados del proyecto se han cumplido con éxito. Los hitos deben establecerse claramente y presentarse de manera cuantitativa, como especificaciones numéricas de sensibilidad y especificidad para un ensayo o recuento de algunos anticuerpos monoclonales recién derivados contra marcadores de la superficie celular que cumplan criterios específicos de potencia, especificidad y utilidad. Proporcione un cronograma realista para completar cada objetivo específico propuesto y para lograr los hitos relacionados.
Describa de manera concisa, pero con suficiente detalle para permitir la evaluación del mérito de la investigación, el diseño experimental, los métodos y técnicas que se emplearán para lograr los objetivos e hitos especificados en la propuesta. Identificar los aspectos nuevos o riesgosos de la investigación, los obstáculos previstos y los planes para superar o sortear las dificultades que puedan surgir. Describa los métodos de análisis de resultados, incluidos aquellos que determinarán el logro de hitos.
Proporcione cualquier información que ayude a establecer la experiencia y competencia del IP y su equipo para llevar a cabo el proyecto propuesto. Si la colaboración es parte integral del éxito del proyecto, describa cómo se logrará. Cuando corresponda, proporcione datos preliminares para respaldar los conceptos, hipótesis y/o enfoques propuestos en la solicitud.
Enumere todas las referencias utilizadas en el cuerpo de la propuesta.
Proporcione una breve descripción de las instalaciones y el entorno en el que se realizará el trabajo, y los principales equipos y recursos disponibles para realizar la investigación propuesta. Discuta formas en las que los estudios propuestos se beneficiarán de las características únicas del entorno científico o emplearán acuerdos de colaboración útiles cuando corresponda.
VIII. SENVIAR UN ASOLICITUD Solo se aceptarán solicitudes de IP que 1) hayan sido nominados oficialmente en un CNF por su institución anfitriona y 2) hayan presentado una Carta de Intención (LOI) que fue aceptada por CIRM.
La solicitud de los Premios CIRM Herramientas y Tecnologías consta de tres partes: Parte A: Formulario de información de solicitud
Parte B: Propuesta de investigación para el premio Herramientas y Tecnologías
Parte C: Secciones biográficas del personal clave
Las tres partes de la solicitud para los Premios CIRM de Herramientas y Tecnologías (consulte la sección VI.C de esta RFA) deben presentarse juntas y recibirse en CIRM a más tardar a las 5:00 p. m. del 10 de julio de 2008, tanto en formato electrónico como en formato electrónico. copia impresa (original firmado y cinco copias). No se harán excepciones.
Los candidatos deben utilizar las plantillas CIRM apropiadas para completar las Partes A, B y C. Estas plantillas estarán disponibles en el sitio web de CIRM antes del 9 de mayo de 2008. Envíe copias electrónicas de las tres partes de la solicitud como archivos adjuntos en un solo correo electrónico a Premios ToolsAndTechnologies@cirm .ca.gov. Además de la presentación electrónica, los candidatos deben presentar una copia original de la solicitud (que consta de las Partes AC) firmada tanto por el IP como por el funcionario organizacional autorizado (AOO) de la institución, más 5 copias de la solicitud completa (preferiblemente a doble cara). a:
Solicitud de premio de herramientas y tecnologías Instituto de Medicina Regenerativa de California 210 King Street
San Francisco, CA 94107
La versión electrónica de la solicitud, así como la solicitud original firmada más las cinco copias deben ser recibidas por CIRM a más tardar a las 5:00 p.m. del 10 de julio de 2008. No se harán excepciones.
VIII. SHORARIO DE RRECIBO Y AANTICIPADO REVISUALIZAR
IX. RREVISAR Y APROCESO DE PALA Las solicitudes del Premio CIRM de Herramientas y Tecnologías serán revisadas por el Grupo de Trabajo de Financiamiento de Investigación Médica y Científica del CIRM (el Grupo de Trabajo de Subvenciones, o GWG). El GWG está formado por quince científicos básicos y clínicos de instituciones ajenas
California, siete defensores de pacientes que son miembros del Comité de Supervisión de Ciudadanos Independientes (ICOC) y el presidente del ICOC. La membresía del GWG se puede encontrar en la página página del GWG. El ICOC fue establecido por la Ley de Curas e Investigación de Células Madre de California (Proposición 71) para supervisar el CIRM y tomar todas las decisiones finales de financiación. La composición del ICOC se puede consultar en el página de la junta directiva.
Quince científicos del GWG revisarán las solicitudes y las calificarán según sus méritos científicos y técnicos. Para las solicitudes del Premio Herramientas y Tecnologías, se pondrá especial énfasis en: 1) el impacto de la investigación para superar los obstáculos actuales y avanzar en el campo de las células madre, 2) el diseño y la viabilidad del plan de investigación; y 3) las calificaciones del Investigador Principal y del equipo de investigación.
Luego, todos los miembros del GWG revisarán toda la cartera de solicitudes, teniendo en cuenta los siguientes criterios:
Las recomendaciones de financiación del GWG se enviarán luego al ICOC, que tomará todas las decisiones de financiación.
X.C.ONTACTOS Para obtener información sobre esta RFA: Sohel Talib, Ph.D.
Oficial Científico Instituto de Medicina Regenerativa de California 210 King Street San Francisco, CA 94107 Correo electrónico: stalib@cirm.ca.gov Teléfono: (415) 396-9137 FAX: (415) 396-9141
Para obtener información sobre el proceso de revisión: Gilberto R Sambrano, Ph.D. Oficial superior del Grupo de Trabajo de Subvenciones Instituto de Medicina Regenerativa de California 210 King Street
San Francisco, CA 94107 Correo electrónico: gsambrano@cirm.ca.gov Teléfono: (415) 396-9103
FAX: (415) 396-9141 Para información sobre formularios electrónicos: Ed Dorrington Director de Sistemas de Gestión de Subvenciones Instituto de Medicina Regenerativa de California 210 King Street
San Francisco, CA 94107 Correo electrónico: edorrington@cirm.ca.gov Teléfono: (415) 396-9108
FAX: (415) 396-9141
Para información programática: Patricia Olson, Ph.D. Director de Actividades Científicas
Instituto de Medicina Regenerativa de California 210 King Street San Francisco, CA 94107 Correo electrónico: polson@cirm.ca.gov Teléfono: (415) 396-9116 FAX: (415) 396-9141
XI. ohEL R REQUIPOS
A. Política de administración de subvenciones CIRM La Política de administración de subvenciones (GAP) de CIRM para instituciones académicas y sin fines de lucro (GAP sin fines de lucro) y la GAP provisional para instituciones con fines de lucro (GAP con fines de lucro) sirven como términos y condiciones estándar para la concesión de subvenciones emitidas por CIRM. Toda investigación realizada en virtud de este premio debe cumplir con la política establecida. El GAP sin fines de lucro se puede encontrar en el página de regulaciones.
El GAP provisional con fines de lucro se puede encontrar en la página página de regulaciones. La financiación de año en año dependerá del progreso científico alcanzado.
B. Regulaciones de Propiedad Intelectual CIRM ha adoptado regulaciones que rigen la propiedad intelectual resultante de la investigación financiada por CIRM en instituciones académicas y sin fines de lucro (Título 17, Código de Regulaciones de California, (secciones) 100300-100310).
CIRM también ha adoptado regulaciones que rigen la propiedad intelectual para instituciones con fines de lucro. Las regulaciones, Título 17, Código de Regulaciones de California, Secciones 100400-100410.
C. Intercambio de herramientas y tecnologías Para garantizar el mayor impacto posible de esta iniciativa en el avance de la investigación con células madre y las terapias médicas, y de conformidad con el Título 17 del Código de Regulaciones de California, . 100304, CIRM exige que inmediatamente después de la publicación, las herramientas y tecnologías se pongan a disposición de otros investigadores en California para fines de investigación sin costo alguno o al costo real de proporcionar el material. Se recomienda encarecidamente compartir herramientas y tecnologías con investigadores fuera de California.
Las organizaciones con fines de lucro también están sujetas a requisitos de participación, como se establece en el Título 17, Código de Regulaciones de California, sección 100404.
D. Reglamento para la investigación de tejidos y células madre humanas CIRM ha adoptado estándares médicos y éticos para la investigación con células madre humanas (Título 17, Código de Regulaciones de California, (secciones) 100010-100110). Se espera que todas las investigaciones realizadas en virtud de este premio cumplan con estos estándares. Si bien estas regulaciones prohíben que los donantes de gametos, embriones, células somáticas o tejido humano reciban una contraprestación valiosa por su donación, sí permiten el reembolso de los gastos permitidos según lo determine una Junta de Revisión Institucional (IRB) (Título 17, Código de Regulaciones de California, . 100080). Para actividades de investigación que proponen obtener gametos, embriones, células somáticas o tejido de sujetos humanos, CIRM requiere que el candidato presente, en el momento de la solicitud, su política de reembolso que describa cómo pretende calcular los gastos permitidos.
Las células madre adultas se derivan de diversos tejidos diferenciados, incluido el tejido fetal humano. El uso de tejido fetal humano en investigaciones por parte de los beneficiarios del CIRM está regulado por el Título 17 del Código de Regulaciones de California, . 100085.
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