| Universidad de Stanford | Sergiu P Pasca | Una estrategia terapéutica dirigida con oligonucleótidos antisentido para el síndrome de Timothy |
$5,596,629 |
| Universidad de California, Irvine | Dr. Michael Demetriou | Traducción de células T con CAR GlyTR2: eliminación segura de todo tipo de cáncer mediante la focalización dependiente de la densidad de los glicanos cancerosos con efecto velcro |
$4,581,144 |
| Universidad de California, San Francisco | Gregory Maness Allen | Células T CAR FM-IL2 para el cáncer de páncreas |
$5,644,776 |
| Productos farmacéuticos Entos | John Lewis | Lep001 – terapia génica para el tratamiento de la lipodistrofia congénita |
$4,000,000 |
| Terapéutica del destino, Inc. | Martín Hosking | Desarrollo de una terapia de células T CAR derivadas de iPSC lista para usar para el tratamiento de tumores sólidos |
$4,000,000 |
| Terapéutica Navega | Ana María Moreno | Desarrollo de una terapia génica epigenética con AAV para trastornos de ganancia de función del gen SCN9A y dolor crónico |
$3,982,633 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Roger Hollis | Evaluación de una terapia génica lentiviral ex vivo para el tratamiento del síndrome de Angelman |
$5,276,765 |
| Terapéutica ReviR | Dr. Paul R August | Terapia genética dirigida al ARNm de mHTT y a la expansión somática para tratar la enfermedad de Huntington |
$4,618,687 |
| Universidad del Sur de California | David D. Tran | Una nueva terapia génica para atacar el glioblastoma mediante vectores virales asociados a adenovirus diseñados a medida |
$5,927,454 |
| Nysno Bio | Jennifer Johnston | Terapia génica con Parkin para la enfermedad de Parkinson |
$2,450,510 |
| Biografía de Maro | Akanksha Chhabra | Un nuevo tratamiento terapéutico de acondicionamiento de anticuerpos no genotóxicos para ampliar el acceso y la seguridad de las terapias con genes HSCT y CD34+ |
$4,043,427 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dr. Donald B. Kohn | Terapia génica con células madre hematopoyéticas para la alfa talasemia |
$5,028,351 |
| Neurona Terapéutica | Dr. Cory R. Nicholas | Desarrollo de un candidato a terapia celular alogénica universal entre neuronas humanas para el tratamiento de la epilepsia focal resistente a medicamentos. |
$3,828,714 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Dra. Lian Tian | Dirigirse al cáncer de páncreas con células alogénicas PSCA-CAR NK disponibles en el mercado |
$0 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dra. Lili Yang | Combatir el cáncer de ovario con terapia con células CAR-NKT disponible en el mercado diseñada con células madre |
$5,601,600 |
| Universidad de Stanford | Natalia Gómez Ospina | Hacia una cura para la enfermedad de Gaucher tipo 1: trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas editadas con genoma |
$4,696,296 |
| Replay Holdings, Inc. | antonio conway | Células TCR-NK hipoinmunógenas derivadas de iPSC para oncología |
$0 |
| AcuraStem Incorporada | Sr. Samuel V. Alworth MS, MBA | Desarrollo de AS-241, un tratamiento con oligonucleótidos antisentido (ASO) dirigido a UNC13A para la ELA, para estudios que permitan IND |
$4,012,325 |
| Axent Biosciences Inc. | Rocío Sampayo | Una terapia celular accesible y de alta calidad para la enfermedad de Parkinson producida en un sistema de biorreactor escalable para la expansión y diferenciación celular en 3D |
$3,999,241 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dr. Gerald Lipshutz | Desarrollo de una terapia genética para el tratamiento de la deficiencia de guanidinoacetato metiltransferasa: traducción de prueba de concepto in vivo para respaldar una pre-IND |
$5,145,825 |
| Ray Therapeutics, INC | Pablo Bresgé | Terapia optogenética para el tratamiento de la atrofia geográfica |
$3,998,930 |
| Universidad de California, San Francisco | Sara Mónica Knox | Estimulación neurogénica de células madre con hidrogel para regenerar glándulas salivales dañadas por la radiación |
$2,312,021 |
| Sirena Biotecnología, Inc. | Dra. Nicole K Paulk | Desarrollo de una inmunoterapia de terapia génica AAV para el tratamiento del glioblastoma. |
$3,997,919 |
| Cedars-Sinai Medical Center | Dr. Ahmed Gamal Ibrahim | El fármaco de ARN no codificante TY1 como candidato terapéutico para la esclerodermia y la esclerosis sistémica |
$2,590,224 |
| Universidad de California, San Diego | Dra. Karen Christman | Biomaterial ECM infusible proregenerativo para el tratamiento del infarto agudo de miocardio |
$4,353,438 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Zulema Romero García | Edición de bases de adenina para la terapia génica con células madre hematopoyéticas autólogas de CD3δ SCID |
$5,966,928 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dra. Caroline Y. Kuo | Edición de genes de células madre hematopoyéticas para la agammaglobulinemia ligada al cromosoma X (XLA) |
$4,304,883 |
| Universidad de California, San Diego | Dr. Eric D. Adler, MD | Células madre hematopoyéticas modificadas ex vivo para tratar la enfermedad de Danon |
$5,180,389 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dr. Gerald Lipshutz | Desarrollo de una terapia genética para el tratamiento de la deficiencia de arginasa: traducción de la prueba de concepto al apoyo a la reunión previa a la IND |
$5,266,504 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Dr. Michael A. Caligiuri | Dirigirse al mieloma múltiple con células NK BCMA-CAR que expresan un anticuerpo biespecífico GPRC5D-NKG2D |
$6,036,001 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Antonio J Aldave | Terapia génica AAV para el tratamiento de la distrofia endotelial hereditaria congénita asociada con mutaciones bialélicas SLC4A11 |
$4,338,166 |
| InmunoVec | Lucas Riggan | Terapia génica con células madre hematopoyéticas para el síndrome de Wiskott Aldrich |
$3,999,899 |
| BrainXell Therapeutics, Inc. | María Daniela Cirnaru | Desarrollo de una terapia de reemplazo de células autólogas para la enfermedad de Parkinson: camino hacia el tratamiento personalizado |
$3,841,110 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dra. Sophie X Deng | Terapia basada en vesículas extracelulares para cicatrices corneales |
$5,779,276 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dr. Scott G Cocina | Terapia génica con receptores de antígenos quiméricos basados en células madre/progenitoras hematopoyéticas para la infección por VIH |
$6,140,723 |
| Tecnologías de rejuvenecimiento, Inc. | John Ramunas | ARNm de telomerasa para la fibrosis pulmonar relacionada con telómeros cortos |
$3,984,942 |
| Universidad del Sur de California | Dr. Rongfu Wang | Nueva inmunoterapia con células T con receptor de células T-STEM en el cáncer de pulmón |
$5,689,540 |
| Universidad de Stanford | parque walter | Trasplante autólogo mejorado de islotes pancreáticos y supervivencia para el tratamiento de la diabetes mellitus |
$6,054,165 |
| VxBiosciences inc. | Dra. Cristina Chuong | Terapia con oligonucleótidos resistentes al escape (ONT) para la enfermedad por citomegalovirus (CMV) en pacientes con trasplante de células madre hematopoyéticas y órganos sólidos |
$730,000 |
| Universidad de California, Irvine | Jianhua Yu | Tumor de mama metastásico con hipoxia dirigida específicamente con células alogénicas anti-EGFR CAR NK disponibles en el mercado que expresan un dominio ODD de HIF-1α |
$4,769,410 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Dra. Lian Tian | Tumor de mama metastásico con hipoxia dirigida específicamente con células alogénicas anti-EGFR CAR NK disponibles en el mercado que expresan un dominio ODD de HIF-1α |
$1,266,592 |
| Terapéutica Mahzi | Dra. Allyson Berent | Desarrollo de una terapia genética para el tratamiento del síndrome de Pitt Hopkins (PHS): traducción de una prueba de concepto en animales para respaldar la reunión previa a la IND |
$3,800,760 |
| Universidad de California, Davis | Dr. William J. Murphy | Superar la resistencia al CAR T estándar dirigido a CD19 utilizando un nuevo vector dirigido a antígeno triple |
$3,862,388 |
| Universidad de California, San Diego | Dra. Stephanie Cherqui | Edición de genes mediada por CRISPR/Cas9 de células madre y progenitoras hematopoyéticas para la ataxia de Friedreich |
$4,846,579 |
| Universidad del Sur de California | Preet Chaudhary | CAR adaptado por afinidad de próxima generación para el cáncer de próstata |
$5,805,144 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dr. Donald B. Kohn | Células madre hematopoyéticas y progenitoras autólogas knock-out de MPO para la hipertensión arterial pulmonar |
$4,751,297 |
| Ray Therapeutics, INC | Pablo Bresgé | Terapia optogenética para el tratamiento de la retinitis pigmentosa y otras enfermedades hereditarias de la retina |
$3,999,553 |
| Universidad de California, Irvine | Dra. Aileen J. Anderson | Un candidato terapéutico con células madre neurales humanas para el tratamiento de la lesión crónica de la médula espinal cervical |
$4,950,024 |
| Universidad de California, San Francisco | Arun P Wiita | NanoCAR CD72 para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de células B pediátrica refractaria |
$3,330,801 |
| MyoGene Bio LLC | Dra. Courtney S Young | Desarrollo de MyoDys45-55, una terapia de edición genética para la distrofia muscular de Duchenne |
$3,400,000 |
| Corporación Immusoft | Dr. Robert Hayes | MPS II: administración de iduronato sulfatasa a células plasmáticas |
$3,994,676 |
| Regencor, Inc. | PILAR RUIZ LOZANO | Estudios que permiten IND del Evolve-FSTL1 portátil para la regeneración cardíaca después de un infarto de miocardio |
$3,923,191 |
| Universidad de California, San Francisco | Dr. Hideho Okada | Desarrollo de una nueva terapia con células CART synNotch en pacientes con glioblastoma EGFRvIII+ recurrente |
$4,556,536 |
| InmunoVec | Lucas Riggan | Terapia génica con células madre hematopoyéticas para el síndrome IPEX |
$3,551,332 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Arjun Deb | Dirigirse a los progenitores estromales para prevenir el desarrollo de insuficiencia cardíaca |
$4,714,824 |
| Instituto de Investigación de Veteranos de Palo Alto | Irene Lorenzo Llorente | Traducción clínica de la terapia celular regenerativa alogénica para el accidente cerebrovascular de materia blanca y la demencia vascular |
$5,149,913 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dra. Irene L. Llorente | Traducción clínica de la terapia celular regenerativa alogénica para el accidente cerebrovascular de materia blanca y la demencia vascular |
$707,754 |
| Juvena Therapeutics Inc. | Jeremy D O'Connell | Traducción clínica de una terapia con proteínas derivadas de hESC que regula positivamente la capacidad regenerativa del músculo posnatal para el tratamiento de la DM1 |
$3,906,376 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Cristina Puig Saus | Terapia con células CAR-Tnm para el melanoma dirigida a TYRP-1 |
$5,904,462 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dra. Lili Yang | Terapia celular CAR-iNKT lista para usar diseñada por HSC para el mieloma múltiple |
$5,269,120 |
| Universidad de California, San Francisco | Dr. Hideho Okada | Desarrollo de una nueva terapia con células CART synNotch en pacientes con glioblastoma EGFRvIII+ recurrente |
$525,000 |
| Instituto de descubrimiento médico de Sanford Burnham Prebys | Dr. Evan Y. Snyder | Células madre neurales humanas (hNSC) para la neuroprotección en lesiones cerebrales hipóxicas-isquémicas perinatales (HII): estudios que habilitan Pre-IND |
$4,963,684 |
| Neurona Terapéutica | Dr. Cory R. Nicholas | Desarrollo de una terapia neuronal inhibidora derivada de células madre humanas para el tratamiento de la epilepsia focal crónica |
$4,848,505 |
| Universidad de California, San Diego | Mark Tuszynski | Células madre neuronales derivadas de células madre embrionarias humanas para lesiones graves de la médula espinal (LME) |
$6,235,897 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Yvonne Y. Chen | Terapia con células CAR-T biespecíficas BCMA/CS1 para prevenir el escape de antígenos en el mieloma múltiple |
$3,176,805 |
| Universidad de California, Irvine | Dr. Brian J. Cummings | Una línea optimizada de células madre neurales humanas (hNSC) para el tratamiento de la lesión cerebral traumática (TBI) |
$4,804,737 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Prof. Karen S. Aboody MD | Inmunoterapia oncolítica mediada por células madre neurales para el cáncer de ovario |
$2,873,262 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dra. Caroline Y. Kuo | Edición genética ex vivo de células madre hematopoyéticas humanas para el tratamiento del síndrome de hiper-IgM ligado al cromosoma X |
$4,896,628 |
| Universidad del Sur de California | Mark Salman Humayun | PRPE-SF, factores solubles del EPR polarizados derivados de hESC, como terapia para la degeneración macular seca relacionada con la edad en etapa temprana |
$3,697,935 |
| Universidad de Stanford | Dr. Theodore Leng | NeuBright, un producto de terapia celular alogénica purificada para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad seca |
$4,235,758 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Steven Schwartz | Traducción clínica de la terapia celular regenerativa autóloga para la ceguera |
$5,068,026 |
| Universidad de California, San Francisco | Dra. Karin Lindgren Gaensler | Desarrollando vacunas autólogas contra la leucemia diseñadas para atacar las células madre leucémicas residuales |
$4,171,728 |
| Universidad de California, Irvine | Dra. Magdalena J. Seiler | Integración morfológica y funcional de láminas organoides de retina derivadas de células madre en modelos de retina degenerada |
$4,769,039 |
| Universidad de Stanford | Dra. Bertha Chen | Terapia autóloga con células de músculo liso derivadas de iPSC para el tratamiento de la incontinencia urinaria |
$5,977,155 |
| MAX BioPharma, Inc. | Dr. Farhad Parhami Phd, MBA | Desarrollo terapéutico de Oxy200, un oxisterol con propiedades anabólicas y antirresortivas óseas para la intervención en la osteoporosis |
$1,400,000 |
| Universidad de California, San Diego | Dan Kaufman | Células asesinas naturales derivadas de células madre embrionarias humanas para el tratamiento del cáncer |
$3,260,000 |
| Universidad de California, San Diego | Dra. Catriona Jamieson | Un modulador de empalme dirigido a células madre cancerosas en la leucemia mieloide aguda |
$2,511,767 |
| Universidad de Stanford | Dr. Antonio E. Oro | DEBCT: láminas epiteliales derivadas de células pluripotentes inducidas y genéticamente corregidas para el tratamiento definitivo de la epidermólisis ampollosa distrófica |
$5,107,353 |
| Universidad de California, San Diego | Ezra Cohen | Desarrollo de células ROR1 CAR-T para atacar células madre cancerosas en tumores malignos avanzados |
$5,795,584 |
| Universidad de California, San Diego | Dra. Karen Christman | Andamio proregenerativo inyectable para el tratamiento de la enfermedad arterial periférica sintomática |
$2,839,317 |
| Institutos Gladstone, J. David | Dr. Yadong Huang | Progenitores GABAérgicos derivados de iPSC humanos para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer |
$1,900,000 |
| Universidad de California, San Francisco | Mark C. Walters, MD | Curar la anemia de células falciformes con la edición del genoma CRISPR-Cas9 |
$60,635 |
| UCSF Benioff Children's Hospital Oakland | Dr. Mark C. Walters MD | Curar la anemia de células falciformes con la edición del genoma CRISPR-Cas9 |
$4,394,276 |
| Universidad del Sur de California | Dr. Denis A. Evseenko Dr. | Condrocitos derivados de células madre pluripotentes para la reparación del cartílago articular |
$2,503,104 |
| Terapéutica regenerativa de Ankasa, Inc. | Ying Zhu | Una terapia autóloga con células madre somáticas para el tratamiento de la osteonecrosis |
$2,088,780 |
| Universidad de California, Davis | Dr. William J. Murphy | Células asesinas naturales derivadas de la placenta para atacar las células madre cancerosas de tumores sólidos (CSC) |
$0 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dr. Peter Cawood mayordomo | Terapia celular personalizada para la diabetes |
$1,494,896 |
| Vertex Pharmaceuticals Inc | Dra. Felicia Pagliuca | Terapia celular personalizada para la diabetes |
$597,333 |
| Universidad de California, San Diego | Dr. Lawrence SB Goldstein | Trasplantes de células madre neurales derivadas de células madre embrionarias humanas en la esclerosis lateral amiotrófica |
$1,790,000 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dra. Lili Yang | Terapia con células iNKT basada en células madre para el cáncer |
$6,956,775 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Dr. Yanhong Shi Ph.D. | Desarrollo de procesos para establecer un candidato terapéutico basado en iPSC para la enfermedad de Canavan |
$7,377,384 |
| Universidad de Stanford | Dr. Albert J. Wong | Vacuna de segunda generación para el tratamiento del glioblastoma |
$2,929,889 |
| Universidad de California, Davis | Dr. Joseph S Anderson | Sobreexpresión de HexA/HexB mediante expresión de lentivector en células sanguíneas para tratar la enfermedad de Tay-Sachs y Sandhoff |
$883,174 |
| Hospital de Niños de Los Ángeles | Dr. Mark R. Frey | ASCENT: Terapia avanzada de neuropatía entérica con células madre |
$7,077,352 |
