Quest - Proyectos de investigación en etapa de descubrimiento

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Objetivo

La misión del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) es acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas. El objetivo del Programa Discovery es apoyar la investigación exploratoria que conduzca al descubrimiento de nuevas tecnologías de células madre para mejorar la atención al paciente.
 

DISCO 2: Los premios Quest

El programa de premios Quest promueve el descubrimiento de nuevas tecnologías prometedoras basadas en células madre que podrían traducirse para permitir un uso amplio y, en última instancia, mejorar la atención al paciente. Los proyectos financiados a través de los Premios Quest deben proponer tecnología que esté habilitada exclusivamente por células madre/progenitoras humanas o células directamente reprogramadas, o que permita de manera única el avance de terapias basadas en células madre. 

Consulte la Oportunidad de asociación para proyectos de investigación en etapa de descubrimiento página para ver el anuncio del programa Quest, la fecha límite de solicitud y otros detalles.


Para enviar una solicitud:

  1. Visita la Portal de gestión de subvenciones (https://grants.cirm.ca.gov) e inicie sesión con su nombre de usuario y contraseña de CIRM existentes. Si no tiene un nombre de usuario, haga clic en el "Nuevo Usuario" enlace y siga las instrucciones para crear un nombre de usuario y contraseña de CIRM.
  2. Después de iniciar sesión, seleccione la pestaña etiquetada “Programas abiertos”. Debajo de la sección etiquetada "RFA y programas abiertos para solicitudes", Haga clic en el enlace aplicable para iniciar una solicitud de subvención DISC.
  3. Complete cada sección de la Solicitud haciendo clic en el enlace correspondiente y siguiendo las instrucciones publicadas. Las plantillas de propuestas se pueden ubicar y enviar bajo el “Subidas” .
  4. Para enviar su solicitud, haga clic en el "Hecho con la aplicación" del botón. La "Hecho con la aplicación" El botón se habilitará cuando se hayan completado todas las secciones obligatorias. Tenga en cuenta que una vez que haya seleccionado esto, ya no podrá realizar cambios en su Aplicación.
  5. Para confirmar el envío de su solicitud, seleccione la pestaña etiquetada “Tus aplicaciones” y consulte la tabla debajo de la sección etiquetada “Sus solicitudes enviadas”. Verá el número de su solicitud y el título del proyecto una vez que se haya completado el proceso de envío.

Aprobación ICOC:
26 de septiembre, 2024
Premios totales:
154
Valor del premio:
$229,772,039

Premios y Reconocimientos

Institución Investigador Título de la concesión Valor de adjudicación
Universidad de California, Irvine Dra. Aileen J. Anderson Focalización terapéutica de la señalización de supervivencia y autorrenovación de células madre de glioblastoma $2,250,144
Hospital de Niños de Los Ángeles Dr. Biraj Mahato Fotorreceptores diseñados químicamente para la restauración de la visión en la ceguera asociada a la degeneración de la retina. $1,711,000
Universidad de California, San Francisco claire clelland Desarrollo de un enfoque universal de terapia génica CRISPR para tratar la ELA C9orf72 $2,740,592
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Koki Morizono Expresión lentiviral de anticuerpos anti-VIH mediada por receptores de células B $2,751,504
Universidad de California, San Francisco Faranak Fattahi Descubrimiento de fármacos para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth utilizando células de Schwann derivadas de hPSC $2,471,664
Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman Dra. Christine E. Brown Desarrollo de una terapia de células T CAR de memoria autorrenovables trifuncionales para superar la heterogeneidad y el microambiente supresor del glioblastoma $2,700,810
Universidad de California, San Diego Dr. Neil Carson Chi Modulación de la expresión de isoformas de la cadena pesada de miosina cardíaca para el tratamiento de miocardiopatías $2,772,000
Universidad de California, San Francisco Dr. Qizhi Tang, PhD Edición del genoma de células Treg humanas para permitir una terapia tolerogénica combinatoria con productos biológicos dirigidos a células T para la diabetes tipo 1 $2,485,549
Instituto de Investigación de Veteranos de Palo Alto Dr. Jian Luo Progenitores gliales enriquecidos derivados de células madre pluripotentes inducidas humanas para el tratamiento de la lesión cerebral traumática leve $2,255,189
Instituto de Investigación de Veteranos de Palo Alto Irene Lorenzo Llorente Interneuronas inhibidoras derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos para tratar el accidente cerebrovascular $2,140,122
Savanna Biotherapeutics, Inc. Dr. Sunil Gandhi Ph.D. Microglía humana corregida genéticamente para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio en la edad adulta con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP) $1,417,948
Universidad de California, San Francisco Faranak Fattahi Descubrimiento de fármacos para los trastornos de la motilidad gastrointestinal utilizando ganglioides entéricos derivados de hPSC $1,954,367
Universidad del Sur de California Dr. Justin K. Ichida Desarrollo de un tratamiento con oligonucleótido antisentido (ASO) VAV2 para la ELA $2,072,560
Cedars-Sinai Medical Center Dr. Ritchie Ho C9orf72 repite la supresión alélica ajustada por expansión mediante CRISPRi como terapia para la ELA $2,274,768
Universidad de California, Davis Ricardo Aníbal Maselli MD Tratamiento del síndrome miasténico debido a la deficiencia de colina acetiltransferasa mediante terapia génica mediada por AAV9 $1,500,000
Biotecnologías Adverum Cameron Keast-Baker Desarrollo de una terapia génica optogenética para la restauración de la visión utilizando una forma diseñada de melanopsina $1,150,820
Universidad de Stanford Dr. Robert Negrín MD Células T reguladoras transducidas con receptor ortogonal de IL2 para aplicación clínica $1,920,652
Universidad de California, San Francisco Michael Wilson Un tratamiento pionero en su clase para la leucoencefalopatía multifocal progresiva mediante ingeniería del sistema inmunológico multimodal $2,182,396
Universidad de Stanford Dr. Michael F. Clarke Desarrollan un fármaco con células madre contra el cáncer de mama $2,053,727
Cedars-Sinai Medical Center Dr. Ke Liao Terapéutica basada en ARN para aumentar las células T reguladoras: un enfoque novedoso para tratar la miocarditis $2,264,509
Universidad de California, Irvine Jianhua Yu Reprogramación de células somáticas en iPSC diseñadas con un CAR anti-PSCA para desarrollar una terapia celular alogénica lista para usar para tratar el cáncer de páncreas $1,509,000
Universidad del Sur de California Dra. Linda Sher Evaluación de las características funcionales, inmunológicas y microbiológicas de hígados humanos creados en cerdos quiméricos $2,736,590
Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman Dr. Jianhua Yu Reprogramación de células somáticas en iPSC diseñadas con un CAR anti-PSCA para desarrollar una terapia celular alogénica lista para usar para tratar el cáncer de páncreas $525,468
Vertuis Bio, Inc. Lucas Bachmann Terapia génica retiniana AAV de capacidad ampliada habilitada por tecnología eficiente de unión de ARN $0
Institutos Gladstone, J. David Lyandysha (Lana) Viktorovna Zholudeva Interneuronas espinales excitadoras a partir de células madre pluripotentes humanas para tratar la lesión de la médula espinal $2,942,198
Universidad de California en Los Ángeles Profesor Song Li Vax-CT para promover la formación de células madre de memoria T específicas del cáncer para la inmunoterapia personalizada contra el cáncer $2,267,714
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Richard José Pietras Reversión de la mielopoyesis desregulada en cánceres de mama y células madre cancerosas para impulsar la inmunoterapia antitumoral $2,327,680
Greenstone Biociencias, Inc. Paul D Pang Descubrimiento de fármacos para la distrofia muscular de Duchenne mediante iPSC humanas derivadas de pacientes $675,000
Universidad de California, Berkeley Sr. Fyodor Urnov Un tratamiento para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de artemisa mediante transgénesis de puerto seguro no viral impulsada por CRISPR en células madre hematopoyéticas $1,809,372
Universidad de California, Davis Dr. Aijun Wang Tratamiento in útero de la distrofia muscular de Duchenne con edición de genes no virales $2,035,544
Rubedo Life Sciences Inc. marco quarta Tratamiento regenerativo farmacológico de la fibrosis pulmonar idiopática dirigido al nicho senescente de las células progenitoras del pulmón. $1,450,876
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Gerald Lipshutz Terapia génica para el trastorno del transportador de creatina SLC6A8 $2,296,920
Universidad de California en Los Ángeles Frank Pajonk Desarrollo de nuevas moléculas pequeñas contra células madre cancerosas en cánceres sólidos $2,340,000
Scripps Health Dr. Darryl D. D'Lima Células madre pluripotentes para ingeniería de tejidos tendinosos $2,734,163
Cedars-Sinai Medical Center Dmitriy Sheyn Células notocordales derivadas de iPSC encapsuladas en microgel para tratar la degeneración del disco intervertebral y el dolor lumbar $2,020,166
Instituto Lundquist para la Innovación Biomédica en Harbor - Centro Médico de UCLA Dra. Michelina Iacovino PhD Una nueva terapia para Sanfilippo B $2,297,884
Universidad de California, Berkeley Kevin E. Healy Nuevas nanopartículas lipídicas para mejorar la síntesis de eNOS para la cardioprotección después de un infarto de miocardio $2,060,248
Terapéutica BrainXell Mateo Goodus Terapia con células interneuronales autólogas derivadas de células madre para la lesión de la médula espinal (LME) $2,025,000
Universidad de California, San Diego Profesora Alysson R. Muotri Un tratamiento para el síndrome de Rett utilizando células progenitoras neurales restringidas en la glía $1,402,240
Institutos Gladstone, J. David Dr. Deepak Srivastava Terapia génica basada en ARN modificado para la regeneración cardíaca mediante la proliferación de cardiomiocitos $1,565,784
El Instituto Scintillon Brian Lawson Un enfoque basado en células madre hematopoyéticas para tratar el VIH que emplea células T CAR y anticuerpos ampliamente neutralizantes contra el VIH. $1,143,600
Universidad de California, Irvine Dr. Michael Demetriou Células CAR T que se dirigen a N-glicanos anormales para el tratamiento de cánceres sólidos refractarios/metastásicos $1,414,800
Universidad de California en Los Ángeles Dra. Lili Yang Combatir el cáncer de ovario utilizando células CAR-iNKT listas para usar diseñadas con células madre $1,402,662
Minucia, Inc. Katy Digovich Bioingeniería de organoides de células beta derivados de células madre humanas para monitorear la salud celular en tiempo real y mejorar los resultados terapéuticos en pacientes $1,198,550
Nanoherramientas Biociencia Dr. Alex Savtchenko PhD Permitir la maduración impulsada por actividad no genética de neuronas derivadas de iPSC $675,000
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Xian-Jie Yang Desarrollo de terapia génica para la atrofia óptica dominante utilizando modelos de enfermedad organoide retiniana derivada de células madre pluripotentes humanas $1,345,691
Universidad de California, San Diego Dr. Joseph G. Gleeson Nueva terapia antisentido para tratar formas genéticas de enfermedades del desarrollo neurológico. $1,180,654
Instituto de Investigación Scripps Stuart A Lipton Desarrollo de fármacos inhibidores de la inflamación utilizando microglia derivada de iPSC humana (hiMG) $1,648,969
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Dinesh S Rao Nuevos métodos para eliminar las células madre cancerosas $1,384,345
Universidad de California, San Diego Dr. Michael Karin Dirigirse a las células madre del cáncer de páncreas con anticuerpos DDR1. $1,425,600
Cedars-Sinai Medical Center Dr. Robert Barrett Un nuevo modelo derivado de iPSC basado en medicina de precisión para estudiar tratamientos personalizados de fibrosis intestinal en pacientes pediátricos con enfermedad de Crohn $776,340
Instituto de Investigación Scripps Dr. Michael J. Bollong Terapéuticas para superar el obstáculo de diferenciación en el síndrome mielodisplásico (MDS) $1,244,160
Universidad de California, Davis Dr. Kyle D. Fink PhD Edición epigenética de AAV-dCas9 para el trastorno por deficiencia de CDKL5 $1,429,378
Universidad de California en Los Ángeles Dra. Caroline Y. Kuo Definición del enfoque óptimo de terapia génica de células madre hematopoyéticas humanas para el tratamiento de la deficiencia del dedicador de citocinesis 8 (DOCK8) $1,386,232
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Donald B. Kohn Terapia génica con células madre hematopoyéticas para la alfa talasemia $1,177,739
Universidad de Stanford Dra. Judith A Shizuru Trasplante de células madre sanguíneas basado en inmunoterapia dirigida $1,341,910
Tenaya terapéutica, Inc. Karl N Doerner Terapia génica de reprogramación cardíaca para la insuficiencia cardíaca posinfarto de miocardio $1,017,000
Terapéutica intacta, Inc. Jeffrey Linhardt Modulación de células madre del epitelio oral por RSpo1 para la prevención y tratamiento de la mucositis oral. $942,050
Cytonus terapéutica, Inc. Dr. Eduardo Filardo Desarrollo de un nuevo portador basado en células madre para la administración intravenosa de virus oncolíticos $899,342
Instituto Salk de Estudios Biológicos Ronald Evans Ampliación de la supervivencia y función de los organoides similares a islotes humanos inmunoevasivos (HILO) como cura para la diabetes Tipo 1 $1,523,285
Universidad de Stanford Satpatía de Ansuman Desarrollo preclínico de una célula madre CAR-T resistente al agotamiento para inmunoterapia contra el cáncer $1,420,200
Universidad de Stanford Dra. Bertha Chen Medio condicionado progenitor de células de músculo liso derivado de iPSC para el tratamiento del prolapso de órganos pélvicos $1,420,200
Universidad de California, San Francisco Allan Bausbaum Trasplante celular asistido por matriz de células madre promiogénicas fibroadipogénicas (FAP) $1,179,478
Universidad de California en Los Ángeles Profesor Song Li Vesículas extracelulares iPSC para el tratamiento de la diabetes $1,354,928
Scripps Health Dr. Darryl D. D'Lima Reparación y regeneración de meniscos $1,361,775
La Fundación de Investigación Stone para la Medicina Deportiva y la Artritis Dr. Kevin Piedra Una nueva terapia para la reparación celular autóloga del cartílago articular mediante injerto de pasta $1,180,309
Universidad de California, San Diego Gene Wei Ming Yeo Terapia dirigida por ARN para la enfermedad de Huntington $1,253,110
Universidad de California, Irvine Dr. Mathew Mark Blurton-Jones Trasplante de iPSC-microglia genéticamente corregida para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo (MPSIIIA) $1,083,379
Universidad de California, San Francisco Dra. Julie Deane Saba Proporcionar una cura para el síndrome de insuficiencia de esfingosina fosfato liasa (SPLIS) mediante la terapia génica SGPL1 mediada por virus adenoasociados $1,463,400
Instituto de Investigación Scripps Lucas L Lairson Mejorar la eficacia y tolerabilidad de moléculas inductoras de remielinización clínicamente validadas utilizando combinaciones desarrollables de medicamentos aprobados. $1,554,126
Universidad de California, San Francisco Dra. Julia Carnevale Generación de respuestas de células BCMA CAR T más profundas y duraderas en mieloma múltiple mediante ingeniería genómica multiplexada no viral knockin/knockout $1,463,368
Universidad de Stanford Dra. Sarah C. Heilshorn Terapia inyectable y autóloga basada en iPSC para la lesión de la médula espinal $789,000
Terapéutica Navega Ana María Moreno Optimización de una terapia génica para la eritromelalgia hereditaria en neuronas derivadas de iPSC $1,157,313
Cedars-Sinai Medical Center Dr. Eduardo Marbán Nueva entidad química de ARN no codificante para la insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada. $1,397,412
Universidad de Stanford Dr. Stanley Qi Una novedosa herramienta CRISPR híbrida para la perturbación de redes genéticas y la ingeniería hiPSC $704,661
Universidad de California, San Diego Huang Ziwei Desarrollo de una nueva terapia para dirigir la migración y el tratamiento de células madre específicas $1,129,512
Universidad de California, San Diego Dan Kaufman Receptor de antígeno quimérico derivado de iPSC humana que expresa macrófagos para mejorar el tratamiento del cáncer. $1,256,332
Universidad de Stanford Dr. Marius Wernig, MD, PhD Una lámina cutánea de aplicación universal para la epidermólisis ampollosa distrófica mediante edición de genes de próxima generación, tecnología de células iPS e ingeniería de tejidos $1,229,040
Universidad de California, Davis Dr. David J. Segal PhD Terapia génica AAV9-Cas13 para el síndrome de Angelman $1,364,903
Universidad de Stanford Dr. Phillip C Yang Producción específica de hipoxia de exosomas a partir de derivados de iPSC para la reparación del miocardio $1,418,023
Universidad de Stanford Kathleen M Sakamoto Pequeñas moléculas para inhibir la quinasa tipo Nemo para el tratamiento de la anemia de Diamond Blackfan $846,638
Universidad de California, Irvine Munjal Acharya Vesículas extracelulares derivadas de células madre para revertir la lesión cerebral inducida por la radiación $1,064,108
Universidad de California, San Francisco Dra. Marisa Medina. iPSC como herramienta de detección para predecir el riesgo de enfermedad del hígado graso no alcohólico $813,000
Universidad de California, San Diego Dra. Tannishtha Reya Dirigirse a reguladores críticos de las células madre cancerosas $1,148,264
Universidad de California, Davis Dra. Deborah K. Lieu Construcción de un biomarcapasos basado en hiPSC $1,260,827
Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman Profesor Yanhong Shi Luchando contra el COVID-19 utilizando células NK humanas derivadas de PSC $249,998
Universidad de California, San Diego Tariq Rana Desarrollo de terapia antiviral COVID-19 utilizando organoides pulmonares derivados de iPSC humanas $250,000
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Thomas Carmichael MD, Ph.D. Progenitores enriquecidos con células madre pluripotentes inducidas por humanos para tratar los accidentes cerebrovasculares de sustancia blanca y la demencia vascular. $250,000
Universidad de California, Irvine Robert F. cazar Optimización de una terapia con células interneuronales humanas para la lesión cerebral traumática $240,000
Universidad del Sur de California Dr. Justin K. Ichida Desarrollo de un tratamiento con oligonucleótido antisentido (ASO) SYF2 para la ELA $222,300
Universidad de California, Irvine Dr. Mathew Mark Blurton-Jones Trasplante de microglía derivada de células madre pluripotentes para el tratamiento de la leucoencefalopatía del adulto (HDLS/ALSP) $214,668
Vitabolus, Inc. Aline Betancourt La primera terapia celular administrada por vía oral para el tratamiento de la enfermedad inflamatoria intestinal $249,000
Instituto Lundquist para la Innovación Biomédica en Harbor - Centro Médico de UCLA Dr. Eiji Yoshihara PhD Nanotecnología dual angiogénica e inmunomoduladora para el trasplante de islotes derivados de células madre subcutáneas para el tratamiento de la diabetes $250,000
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Donald B. Kohn Terapia génica con células madre hematopoyéticas para la agammaglobulinemia ligada al cromosoma X $219,230
Universidad de California, San Diego Dan Kaufman Macrófagos que expresan el receptor de antígeno quimérico derivado de iPSC humana para el tratamiento del cáncer $222,200
Universidad de Stanford Alan Cheng Modulación de la vía Wnt para restaurar la función del oído interno. $1,389,416
Universidad de California, San Diego Profesor James S. Hagood Vesículas extracelulares de células madre mesenquimales como terapia para la fibrosis pulmonar $0
Universidad del Sur de California Dr. Neil Segil Una prueba de fármacos para proteger contra la pérdida auditiva inducida por la quimioterapia, utilizando células ciliadas sensoriales derivadas de la reprogramación del linaje directo de hiPSC $741,574
Instituto Salk de Estudios Biológicos Ronald Evans Organoides similares a islotes humanos (HILO) terapéuticos inmunotolerantes para la diabetes tipo 1 $1,637,209
Institutos Gladstone, J. David li gan Desarrollar microglía derivada de iPSC para tratar la demencia frontotemporal deficiente en progranulina $1,547,157
Universidad de California en Los Ángeles Dra. Lili Yang Desarrollo preclínico de una terapia con células iNKT lista para usar diseñada por HSC para el cáncer $1,404,000
Universidad de California, San Diego Dr. Eric D. Adler, MD Células madre hematopoyéticas genéticamente modificadas para el tratamiento de la enfermedad de Danon $1,393,200
Universidad de Stanford Dra. Katja Weinacht Tejidos tímicos regenerativos como terapia celular curativa para pacientes con síndrome de deleción 22q11 $1,251,720
Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman Dr. Saúl J. Priceman Células T madre/de memoria diseñadas con receptores de antígenos quiméricos para el tratamiento del cáncer de ovario recurrente $1,351,174
Universidad de Stanford Dr. Philip Arden Beachy PhD Progenitores epiteliales de vejiga derivados de células madre pluripotentes para la terapia de reemplazo celular definitiva del cáncer de vejiga $1,265,436
Instituto de Investigación Scripps Stuart A Lipton Desarrollo de fármacos para el trastorno del espectro autista utilizando iPSC de pacientes humanos $1,827,576
Universidad de California, San Francisco Dr. Hideho Okada Reprogramación no viral del locus TCRα endógeno para dirigir las células T de memoria madre contra neoantígenos compartidos en gliomas malignos $900,000
Hospital de Niños de Los Ángeles Dr. Mark R. Frey Terapia universal pluripotente para la insuficiencia hepática (UPLiFT) $1,297,512
Universidad de California, San Diego Dr. Jonathan H Lin Reguladores de proteostasis de moléculas pequeñas para tratar enfermedades de fotorreceptores $1,153,937
Universidad de California, Irvine Dra. Aileen J. Anderson Generación y perfilado in vitro de líneas de células madre neurales para predecir la eficacia in vivo en la lesión crónica de la médula espinal cervical. $1,575,613
Universidad de California, San Francisco Dr. Shuvo Roy Grupos beta enriquecidos encapsulados con membrana de nanoporos de silicio para el tratamiento de la diabetes tipo 1 $1,113,000
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Scott G Cocina Ingeniería de inmunidad celular permanente contra el VIH $1,701,178
Universidad de California, San Diego Dra. Tannishtha Reya Dirigirse a las células madre cancerosas en neoplasias hematológicas $1,960,560
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Thomas Carmichael MD, Ph.D. Terapia glial iPS para el accidente cerebrovascular de sustancia blanca y la demencia vascular $2,086,130
Universidad de California en Los Ángeles Dra. Abril Pyle Ph.D. Identificación y generación de células madre musculares humanas repobladoras a largo plazo a partir de células madre pluripotentes humanas $2,148,519
Universidad de Stanford Dr. Kyle M. Loh Hacia una terapia de reemplazo de células de hepatocitos: desarrollo de una fuente renovable de hepatocitos humanos a partir de células madre pluripotentes $1,968,456
Universidad de California, San Diego Mark Tuszynski Relés de células madre neuronales para lesiones graves de la médula espinal $1,638,900
Universidad de Stanford Dra. Helen M. Blau Estimular las células madre musculares endógenas para contrarrestar la atrofia muscular $2,198,687
ViaCyte, Inc. Dr. Alan D. Agulnick Desarrollo preclínico de una terapia de reemplazo de células de los islotes inmunes evasivas para la diabetes tipo 1 $1,470,987
Universidad de California, San Diego Dr. Yang Xu Desarrollo de células beta inmunes invisibles como terapia celular para la diabetes tipo 1 mediante modificación genética de hESC $1,924,791
Neurona Terapéutica Dr. Cory R. Nicholas Desarrollo de una terapéutica celular para el tratamiento de la epilepsia $1,616,536
Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman Dr. Saswati Chatterjee Edición del genoma de células madre endoteliales sinusoidales para la corrección permanente de la hemofilia A $2,182,193
Universidad de California, Irvine Dr. Brian J. Cummings Identificación y caracterización de la línea óptima de células madre neurales humanas (hNSC) para el tratamiento de la lesión cerebral traumática (TBI) 2.0. $1,671,213
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Vaithilingaraja Arumugaswami PhD Estrategias de vacunación para prevenir enfermedades congénitas oculares y cerebrales virales del Zika $2,128,867
Rumi Científico CA Ali H. Brivanlou Descubrimiento de terapias para la enfermedad de Huntington $1,399,800
Universidad de California en Los Ángeles UCLA Gay M Crooks Tecnología de plataforma para la inmunoterapia de células T derivadas de células madre pluripotentes $965,636
X-Therma Inc. Dr. Xiaoxi Wei Crioprotectores bioinspirados no tóxicos y altamente eficaces para terapias con células madre bajo demanda $887,883
Universidad de California en Los Ángeles Dra. Caroline Y. Kuo Edición genética dirigida en el tratamiento del síndrome de hiper-IgM ligado al cromosoma X $1,512,333
Universidad de California, Davis Dra. Deborah K. Lieu Microambiente para cardiomiocitos marcapasos derivados de hiPSC $2,042,438
Universidad de Stanford Dr. Mark Mercola Regeneración progenitora cardiovascular multipotente del miocardio después de un infarto de miocardio $1,809,234
Universidad de California, San Diego Profesor Yuan Chen Un nuevo enfoque para erradicar las células madre cancerosas $279,977
Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman Profesor Yuan Chen Un nuevo enfoque para erradicar las células madre cancerosas $1,539,935
Universidad de California, Berkeley Kevin E. Healy Chip cardíaco humano para la evaluación del riesgo proarrítmico $899,581
Universidad de California, San Francisco Dr. Holger F Willenbring Desarrollo preclínico de la reprogramación hepática in vivo de miofibroblastos mediada por vectores AAV como terapia para la fibrosis hepática $1,638,389
Escalado Biolabs Inc. Dr. Justin Cooper-White Una herramienta para el desarrollo rápido de protocolos de grado clínico para la diferenciación neuronal dopaminérgica de iPSC derivadas de pacientes con enfermedad de Parkinson $657,528
Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman Markus Müschen Autorrenovación mediada por Lgr5 en la selección de células B y el inicio de la leucemia $2,183,223
Universidad de California, San Diego Profesora Alysson R. Muotri Un tratamiento para la infección por el virus Zika y eficacia neuroprotectora $1,924,524
Universidad de Stanford Dr. Mateo H Porteus Edición del genoma para corregir mutaciones de fibrosis quística en células madre de las vías respiratorias $1,968,456
Universidad de California, San Francisco Dra. Julie B. Sneddon Diseño de un nicho celular para el trasplante de células beta derivadas de células madre embrionarias humanas $2,006,076
Universidad de California en Los Ángeles Dr. John P. Chute Proteína tirosina fosfatasa: inhibidores de sigma para la regeneración hematopoyética $2,115,735
Universidad de California, San Diego Dan Kaufman Inmunoterapia dirigida y disponible para tratar cánceres refractarios $1,936,936
Instituto de Parkinson Dra. Birgitt Schuele Mutante CRISPR/dCas9 dirigido al promotor SNCA para la regulación negativa de la expresión de alfa-sinucleína como un nuevo enfoque terapéutico para la enfermedad de Parkinson $1,288,415
Institutos Gladstone, J. David Dr. Deepak Srivastava Reprogramación cardíaca directa para medicina regenerativa $2,392,157
Universidad de California, Irvine Leslie Thompson Administración de ApiCCT1 mediada por hNSC como candidato terapéutico para la enfermedad de Huntington $1,650,263
Universidad de Stanford Dr. Roel Nusse Desarrollo preclínico de células progenitoras de hepatocitos humanos para terapia celular $1,651,211
Universidad de California, San Francisco Dr. Tejal Ashwin Desai Dispositivos de encapsulación de película fina para células productoras de insulina derivadas de células madre humanas $1,092,063
Universidad de Stanford Dra. Rosa Bacchetta EDICIÓN DE GEN PARA FOXP3 EN HSC HUMANO $984,228
California Institute of Technology Dr. David Baltimore PhD Inmunoterapia para la infección por VIH utilizando células madre/progenitoras hematopoyéticas diseñadas $1,569,193
Institutos Gladstone, J. David Dr. Deepak Srivastava Uso de células endoteliales derivadas de iPSC humanas para la terapéutica de la enfermedad de la válvula aórtica calcificada $2,400,048
Instituto de Investigación Scripps Dra. Jeanne F. Loring Terapia celular autóloga para la enfermedad de Parkinson utilizando neuronas DA derivadas de iPSC $2,299,786
Universidad de California, Davis Dr. David J. Segal PhD Entrega por MSC de un factor de transcripción artificial al cerebro como tratamiento para el síndrome de Angelman $1,055,319
Universidad de California, Berkeley Dr. David V. Schaffer Producción escalable y definida de células precursoras de oligodendrocitos para tratar enfermedades y lesiones neuronales $1,627,099
Universidad de Stanford Profesor Hiromitsu Nakauchi Nueva inmunoterapia rejuvenecida con células T para el cáncer de pulmón $1,968,456
Universidad de California en Los Ángeles Dra. Abril Pyle Ph.D. Terapia habilitada con nanopartículas CRISPR/Cas9 para la distrofia muscular de Duchenne en células madre musculares $2,150,400
Total:
$229,772,038.83