| Universidad de Stanford | Dra. Katja Weinacht | Restauración terapéutica de la función inmunológica mediante células epiteliales tímicas humanas derivadas de células iPSC. |
$12,999,871 |
| EVADE Therapeutics | Sonja Schrepfer | Islotes derivados de células madre hipoinmunes: una terapia celular de última generación para lograr una cura funcional de la diabetes tipo 1. |
$12,480,000 |
| Universidad del Sur de California | Charles Murry | Regeneración del corazón infartado agudo con cardiomiocitos ventriculares derivados de células madre pluripotentes inducidas (iPSC). |
$7,499,998 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dra. Lili Yang | Terapia celular CAR-NKT lista para usar, modificada genéticamente con células madre, para la esclerosis múltiple. |
$7,499,996 |
| Escriba la terapéutica | Brett Staahl | Una terapia de edición genética CIRSPR-CasX de primera clase para reducir la Lp(a) y prevenir eventos cardiovasculares. |
$12,714,480 |
| Terapéutica molecular 4D, Inc. | Sara Collins | Terapia génica para la deficiencia de alfa-1 antitripsina |
$5,915,073 |
| AcuraStem Incorporada | Sr. Samuel V. Alworth MS, MBA | Desarrollo en etapa avanzada de AS-241, un tratamiento con oligonucleótido antisentido dirigido a UNC13A para la esclerosis lateral amiotrófica, para estudios que permitan la IND. |
$7,500,000 |
| curar enfermedades raras | Dra. Tahseen Mozaffar | Avances en una terapia miotrópica que desvía la atención del hígado para LGMD2i/R9 |
$7,292,297 |
| Escriba la terapéutica | Brett Staahl | Un editor de genes CRISPR-CasX de primera clase que silencia la transcripción de APOC3 para el tratamiento de la hipertrigliceridemia grave |
$13,000,000 |
| Savanna Biotherapeutics, Inc. | Dr. Sunil Gandhi Ph.D. | Terapia de reemplazo de microglía para la leucoencefalopatía relacionada con CSF1R |
$12,993,456 |
| Cedars-Sinai Medical Center | Dr. David Joseph Lefer | TY1 y semaglutida para el tratamiento de la ICFEp cardiometabólica |
$10,571,220 |
| Universidad de California, San Diego | Dra. Stephanie Cherqui | Edición de genes mediada por CRISPR/Cas9 de células madre y progenitoras hematopoyéticas para la ataxia de Friedreich |
$7,423,504 |
| Cedars-Sinai Medical Center | Dra. Alessandra Ciullo | El fármaco de ARN no codificante TY2 para la miocardiopatía arritmogénica |
$10,419,929 |
| Terapéutica Navega | Ana María Moreno | Desarrollo de una terapia génica epigenética con AAV para trastornos de dolor crónico intratable |
$9,486,864 |
| Scripps Health | Dr. Darryl D. D'Lima | Regeneración de tejido cartilaginoso basada en células madre |
$12,715,000 |
| Universidad de Stanford | Dra. Bertha Chen | Células musculares lisas progenitoras autólogas derivadas de iPSC para el tratamiento de la incontinencia urinaria |
$7,275,596 |
