Proyectos preclínicos en etapa tardía

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CLIN1: Proyectos preclínicos en etapa avanzada

Objetivo

La misión del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) es acelerar los tratamientos con células madre para pacientes con necesidades médicas no cubiertas. Con nuestro Programas de etapa clínica, pretendemos acelerar el apoyo a tratamientos con células madre candidatos en etapa clínica que demuestren excelencia científica. En el marco de esta iniciativa, proporcionaremos financiación para proyectos elegibles que estén completando la última etapa de desarrollo preclínico en cualquier etapa de la actividad de ensayo clínico.

Para nuestros proyectos preclínicos de etapa avanzada CLIN 1, el objetivo es crear una oportunidad de asociación altamente competitiva para proyectos prometedores basados ​​en células madre para acelerar la finalización de las actividades preclínicas necesarias para lograr un IND o IDE activo con la FDA e iniciar la puesta en marcha. actividades del ensayo clínico propuesto. CIRM espera que los proyectos bajo este programa avancen rápidamente hacia la clínica y se completen dentro de dos años a menos que estén adecuadamente justificados.

Según este programa, CIRM actuará no sólo como agencia de financiación, sino que también dedicará importantes recursos internos y aprovechará su equipo externo de expertos en la materia de clase mundial para avanzar activamente en el proyecto. El resultado de una solicitud exitosa será la formación de una verdadera asociación que acelere el programa y le brinde la mayor oportunidad de éxito. 

Consulte la Oportunidad de asociación para proyectos preclínicos en etapa avanzada para el Anuncio del Programa, la fecha límite de solicitud y otros detalles. 

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Para enviar una solicitud:

1. Vaya a la aplicación  Portal de gestión de subvenciones (https://grants.cirm.ca.gov) e inicie sesión con su nombre de usuario y contraseña de CIRM existentes. Si no tiene un nombre de usuario, haga clic en "Nuevo usuario” y siga las instrucciones para crear un nombre de usuario y contraseña de CIRM.
2. Después de iniciar sesión, haga clic en la pestaña Menú. Seleccione la pestaña etiquetada “Programas abiertos“. Debajo de la sección denominada "RFA y programas abiertos para solicitudes", haga clic en el "Iniciar una solicitud de subvención”Enlace para el programa seleccionado.
3. Complete cada sección de la Solicitud haciendo clic en el enlace correspondiente y siguiendo las instrucciones publicadas. Las plantillas de propuestas se pueden ubicar y enviar en "Subidas".
4. Para enviar su solicitud, haga clic en "Hecho con la aplicación" botón. La "Hecho con la aplicaciónEl botón "se habilitará cuando se hayan completado todas las secciones obligatorias. Tenga en cuenta que una vez que haya seleccionado esto, ya no podrá realizar cambios en su Aplicación.
5. Para confirmar el envío de su solicitud, seleccione la pestaña denominada "Sus aplicaciones" y consulte la tabla debajo de la sección denominada "Sus solicitudes enviadas“. Verá el número de su solicitud y el título del proyecto una vez que se haya completado el proceso de envío.

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Premios y Reconocimientos

Institución	Investigador	Título de la concesión	Valor de adjudicación
curar enfermedades raras	Dra. Susan Perlman	Avance de un nuevo oligonucleótido antisentido para el tratamiento de la SCA3, una enfermedad neurodegenerativa devastadora	$5,692,538
Universidad de California, Davis	Dr. Joseph S Anderson	Expresión de Ube3a por el sistema hematopoyético para el tratamiento del síndrome de Angelman	$4,487,656
Fundación Blue Gen Therapeutics	Aarón Nagiel	Desarrollo de una nueva terapia génica AAV intravítrea para la monocromaticidad de conos azules, una enfermedad rara.	$4,691,936
Rejuvenecer Bio	Noé Davidsohn	Nueva terapia genética dirigida a múltiples factores patológicos de la miocardiopatía arritmogénica asociada a desmoplaquina	$570,000
Amplo Biotecnología	Patricio Sepúlveda	Terapia génica dirigida a DOK7 para síndromes miasténicos congénitos	$2,894,305
Universidad de California, San Diego	Mark Tuszynski	Células madre neuronales derivadas de células madre embrionarias humanas para lesiones graves de la médula espinal (LME)	$6,000,000
Universidad de California en Los Ángeles	Arjun Deb	Desarrollo de un anticuerpo monoclonal terapéutico para el tratamiento del infarto de miocardio y la insuficiencia cardíaca	$5,999,998
Hospital de Niños de Los Ángeles	Shahab Asgharzadeh	El receptor de señalización quimérico TGFB (CTSR) permitió la terapia de células T con CAR anti-B7H3 en niños y AYA con tumores sólidos recurrentes	$6,000,000
Universidad de California, San Francisco	Thomas martin	Una terapia con células T BCMA CAR mejorada con 1XX y totalmente no viral para el mieloma múltiple en recaída y refractario (UCCT-BCMA-1)	$4,585,501
Terapéutica Elpida	Sr. Terry Pirovolakis	Desarrollo de terapia génica preclínica a clínica para CMT4J	$3,930,964
AcuraStem Incorporada	Sr. Samuel V. Alworth MS, MBA	Fabricación de AS-202, un oligonucleótido antisentido para un ensayo clínico de fase 1/2 para la esclerosis lateral amiotrófica	$0
Cedars-Sinai Medical Center	Dr. Eugenio Cingolani	Vesículas extracelulares para la taquicardia ventricular	$1,050,000
Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman	Prof. Karen S. Aboody MD	Células madre neuronales administraron viroinmunoterapia oncolítica CRAd-S-pk7 para el cáncer de ovario	$5,314,547
Tr1X Inc.	María Grazia Roncarolo	TRX103 para la prevención de GvHD en pacientes que reciben TCMH alogénico relacionado o no relacionado con HLA no compatible para el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas.	$4,000,000
Terapéutica Mahzi	Dra. Yael Weiss	Desarrollo de una terapia génica para el tratamiento de la encefalopatía epiléptica relacionada con WWOX (WOREE)	$4,000,000
Universidad del Sur de California	Mark Salman Humayun	Programa habilitante de IND para PRPE-SF, el secretoma de células epiteliales pigmentarias (RPE) derivadas de células madre polarizadas, para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad seca	$5,993,562
Universidad de California, Davis	Dr. Mehrdad Abedi	Vector superior de globina b orientado hacia adelante para el tratamiento de la anemia de células falciformes	$4,598,398
Universidad de Stanford	Dr. Mateo H Porteus	Células basales de los senos nasales corregidas con genes autólogos para tratar la enfermedad de los senos nasales por fibrosis quística grave	$6,000,000
Universidad de California, Irvine	Kyriacos A Athanasiou	Tratamiento del complejo discal ATM	$6,000,000
Aspera Biomedicines, Inc	Catriona Jamieson	Intercepción de células madre cancerosas con rebecsinib: el primer inhibidor de ADAR1 de su clase	$3,200,000
Universidad de California en Los Ángeles	Dr. Jerome A. Zack Ph.D.	Traducción clínica de la terapia con células madre pluripotentes regenerativas autólogas para la ceguera	$6,000,000
Kenai Terapéutica	Howard Federoff	Medicamento dopaminérgico alogénico derivado de iPSC para la enfermedad de Parkinson	$4,000,000
Muralla de biociencia	Jeffrey Bartlett	Ingeniería ex vivo de células madre hematopoyéticas autólogas para el tratamiento de la hipofosfatasia	$3,841,803
Nammi Therapeutics, Inc.	Dr. David R. Stover	Actividades habilitadoras de IND para la inmunocitocina enmascarada, QXL138AM	$3,999,113
Calidi Bioterapéutica, Inc.	8587949607 Boris Minev	Células madre mesenquimales alogénicas cargadas con virus oncolítico para el tratamiento del cáncer	$3,111,467
Ossium Salud, Inc.	Dr. Brian Johnstone	Desarrollo de OSSM-007, MSC alogénicas preparadas con interferón gamma criopreservadas, para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides	$3,457,858
Universidad de California, Davis	Dr. Joseph S Anderson	Terapia génica con células madre hematopoyéticas para el tratamiento de la enfermedad de Tay-Sachs	$3,998,253
Universidad de Stanford	Natalia Gómez Ospina	Edición del genoma de células madre hematopoyéticas autólogas para tratar la mucopolisacaridosis grave tipo 1 (síndrome de Hurler)	$4,950,000
Universidad de California, San Francisco	Dra. Karin Lindgren Gaensler	Desarrollo de TriLeukeVax, una vacuna autóloga contra la leucemia diseñada para estimular respuestas inmunitarias citolíticas a células madre leucémicas residuales	$6,000,000
InmunoVec	Dr. Ryan L. Wong	Terapia génica con células madre hematopoyéticas para XCGD	$3,999,959
Universidad de California en Los Ángeles	Dr. Antoni Ribas MD/PhD	Regeneración de la piel y cicatrización de heridas con un inhibidor BRAF tópico	$5,005,126
Universidad del Sur de California	Dr. Denis A. Evseenko Dr.	Plurocart: un nuevo implante basado en células madre para la restauración del cartílago articular	$5,999,782
Universidad de California, San Diego	Thomas J Kipps	Desarrollo preclínico en etapa tardía de una célula T CAR basada en cirmtuzumab para el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas ROR1 +	$1,630,360
Universidad de Stanford	Dra. Rosa Bacchetta	Actividades que habilitan IND para un estudio de fase 1 de células T CD4LVFOXP3 autólogas en sujetos con síndrome IPEX	$5,002,496
Universidad de California, San Francisco	Mark C. Walters, MD	Curar la anemia de células falciformes con la edición del genoma CRISPR-Cas9	$2,242,805
Universidad de California, Davis	Dra. Diana L. Granjero	Aumento de células madre mesenquimales placentarias de la reparación del mielomeningocele fetal	$5,615,207
Terapéutica regenerativa de Ankasa, Inc.	Ying Zhu	IND permite el desarrollo de ART352-L, una terapia de reactivación de células madre endógenas para mejorar la curación ósea en personas mayores	$3,987,693
Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman	Xiuli Wang	Células T específicas de CMV que expresan CAR anti-VIH y refuerzo de la vacuna CMV como inmunoterapia para el VIH/SIDA	$3,812,797
Universidad de California, San Francisco	Dr. Krystof Bankiewicz	Administración guiada por resonancia magnética de células progenitoras neuronales que secretan GDNF para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson	$5,757,078
Poseida terapéutica, Inc.	Devon J Shedlock	Estudio preclínico en etapa tardía de células madre de memoria CAR-T dirigidas a PSMA (P-PSMA-101) para el tratamiento del cáncer de próstata metastásico resistente a la castración	$3,992,090
Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman	Dr. Ángelo Manuel Almeida Cardoso Ph.D., MD	Ingeniería genética ex vivo de células madre sanguíneas para mejorar la eficacia de la quimioterapia en pacientes con glioblastoma	$3,684,259
Universidad de California, Irvine	Dr. LESLIE M Thompson	Una terapia de hNSC derivada de hESC para la enfermedad de Huntington	$5,635,393
Terapéutica del destino, Inc.	Bob Valamehr	IND permite el desarrollo de FT516: una inmunoterapia con células asesinas naturales para el cáncer derivada de una célula madre pluripotente inducible humana	$4,000,000
Universidad de Stanford	Dr. Mateo H Porteus	Edición del genoma de células madre hematopoyéticas autólogas para tratar la anemia de células falciformes	$4,849,363
Cellerant Therapeutics, Inc.	Swapna Panuganti	Desarrollo de CLT030-ADC, un conjugado anticuerpo-fármaco dirigido a células madre leucémicas, para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda	$6,863,755
Grupo de biomedicina celular, Inc.	Jack J. Wang	Células madre mesenquimales alogénicas derivadas del tejido adiposo humano para el tratamiento de la osteoartritis de rodilla	$1,200,000
Universidad de Stanford	Dr. Gary Steinberg	Terapia con células madre NR1 intraparenquimatosas para el accidente cerebrovascular isquémico subcortical crónico	$5,300,000
Universidad de California, San Diego	Dra. Stephanie Cherqui	Células madre hematopoyéticas CD34+ humanas autólogas transducidas ex vivo para el tratamiento de la cistinosis	$5,273,189
Universidad de California en Los Ángeles	Dra. Sophie X Deng	Regeneración de una superficie corneal normal mediante terapia con células madre limbales	$4,244,211
ViaCyte, Inc.	Dr. Tim Kieffer	Terapia de reemplazo de células de los islotes derivadas de células madre con inmunosupresión para la diabetes tipo 1 de alto riesgo	$3,544,721
Universidad de California, San Francisco	Dra. Jennifer M. Puck	Transducción ex vivo del ADNc de Artemisa humana (DCLRE1C) mediante el vector lentiviral AProArt en células hematopoyéticas CD34+ para la inmunodeficiencia combinada grave (SCID) con deficiencia de Artemisa (ART)	$4,268,865
Angiocrine Bioscience, Inc.	Dr. Paul W. Finnegan	Desarrollo de AB-110: células endoteliales genéticamente modificadas más células madre hematopoyéticas de sangre de cordón expandido como terapia de trasplante	$3,797,117
Calibrar	Peter G Schultz	Desarrollo de un fármaco candidato condrogénico dirigido a células madre mesenquimales residentes para el tratamiento de la osteoartritis	$1,667,832
Cedars-Sinai Medical Center	Shao Mei Wang	Estudio que permite el IND sobre la administración subretiniana de células progenitoras neurales humanas para el tratamiento de la retinosis pigmentaria	$4,954,514
			Total $230,696,511.23