Fundación – Proyectos de investigación en etapa de descubrimiento

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Objetivo

La misión del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) es acelerar la ciencia de clase mundial para ofrecer tratamientos de medicina regenerativa transformadores de manera equitativa a una California y un mundo diversos. El objetivo del Programa Discovery es apoyar la investigación exploratoria que conduzca al descubrimiento de nuevas tecnologías de células madre para mejorar la atención al paciente.

DISCO 0: Premios de la Fundación

El Programa de Premios de la Fundación apoya estudios rigurosos que abordan lagunas críticas de conocimientos básicos en la biología de las células madre y los enfoques de la medicina regenerativa y para avanzar en herramientas basadas en células madre. Los proyectos financiados a través de los Premios de la Fundación deben proponer investigaciones impactantes o innovadoras que culminen en un descubrimiento o tecnología que avance nuestra comprensión de la biología de las células madre o progenitoras (colectivamente, "células madre") que sea relevante para la biología y las enfermedades humanas, o promover la aplicación de la investigación genética que es relevante para la biología y las enfermedades humanas y pertenece a las células madre y la medicina regenerativa, o promover el desarrollo o uso de células madre humanas como herramientas para la innovación biomédica, o conducir a una mayor aplicabilidad de los descubrimientos de la medicina regenerativa para comunidades que representan todo el espectro de la diversidad. Si bien CIRM tiene la intención de emitir este Anuncio del programa para los Premios de la Fundación para reiniciar ampliamente la financiación de la ciencia básica de las células madre y la investigación genética, los futuros anuncios del programa DISC0 se ajustarán para alinearse con las necesidades de infraestructura colaborativa.

Consulte la Oportunidades de financiación para la investigación en etapa de descubrimiento para el Anuncio del Programa, la fecha límite de solicitud y otros detalles. 

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Para enviar una solicitud:

1. Vaya a la aplicación  Portal de gestión de subvenciones (https://grants.cirm.ca.gov) e inicie sesión con su nombre de usuario y contraseña de CIRM existentes. Si no tiene un nombre de usuario, haga clic en el "Nuevo Usuario" enlace y siga las instrucciones para crear un nombre de usuario y contraseña de CIRM.
2. Después de iniciar sesión, seleccione la pestaña etiquetada “Programas abiertos”. Debajo de la sección etiquetada "RFA y programas abiertos para solicitudes", Haga clic en el enlace aplicable para iniciar una solicitud de subvención DISC.
3. Complete cada sección de la Solicitud haciendo clic en el enlace correspondiente y siguiendo las instrucciones publicadas. Las plantillas de propuestas se pueden ubicar y enviar bajo el “Subidas” .
4. Para enviar su solicitud, haga clic en el "Hecho con la aplicación" del botón. La "Hecho con la aplicación" El botón se habilitará cuando se hayan completado todas las secciones obligatorias. Tenga en cuenta que una vez que haya seleccionado esto, ya no podrá realizar cambios en su Aplicación.
5. Para confirmar el envío de su solicitud, seleccione la pestaña etiquetada “Tus aplicaciones” y consulte la tabla debajo de la sección etiquetada “Sus solicitudes enviadas”. Verá el número de su solicitud y el título del proyecto una vez que se haya completado el proceso de envío.

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Premios y Reconocimientos

Institución	Investigador	Título de la concesión	Valor de adjudicación
Universidad de California, San Francisco	Dr. Holger F Willenbring	Desbloquear el potencial regenerativo de la plasticidad de los hepatocitos para las enfermedades del sistema biliar	$4,871,000
Universidad de Stanford	Dr. José C. Wu	Edición de bases, multiómica unicelular y organoides cardíacos para decodificar variantes genéticas	$4,606,248
Iris Medicine, Inc.	chi zhang	Perfil global de activación genética basada en miRNA para posibilitar una nueva categoría de medicina genética	$2,997,574
Terapéutica Navega	Fernando Alemán	Mejora de la predictibilidad clínica con nuevos modelos de nociceptores derivados de iPSC para el dolor crónico	$1,498,623
California Institute of Technology	Magdalena Zernicka-Goetz	Descubrimiento de alto rendimiento de factores de formación de embriones mediante modelos de embriones humanos basados ​​en células madre	$2,872,697
Universidad de Stanford	Matteo Amitaba Mole	Diseccionando las interacciones celulares y moleculares entre el embrión y el endometrio durante la implantación humana.	$2,290,157
Universidad de Stanford	Dra. Konstantina Stankovic	Identificación y superación de obstáculos para la recuperación auditiva mediante células madre pluripotentes humanas inducidas	$4,608,000
Universidad de California, San Diego	Dra. Nicole G. Coufal	Enfoques de trasplante de células madre de próxima generación para trastornos neurodegenerativos pediátricos	$4,112,104
Universidad de California en Los Ángeles	Dra. Kathrin Plath Dra.	Regulación genética y epigenética de XIST y silenciamiento del cromosoma X en hiPSC: superando barreras en terapias basadas en células madre para la salud de la mujer	$2,358,742
Universidad del Sur de California	Zhong Wei Li	Desarrollo de un modelo funcional in vitro e in vivo de organoides de riñón sintético humano (hSKO) como plataforma tecnológica para la investigación renal.	$2,287,926
Universidad de California en Los Ángeles	Dra. Hanna Mikkola	Desentrañando la trayectoria del desarrollo desde las células madre hematopoyéticas alteradas hasta la leucemia en el síndrome de Down	$2,337,847
Universidad de California, San Diego	Melissa Gymrek	Interrogatorio de variantes de repetición en tándem que contribuyen a rasgos psiquiátricos y del neurodesarrollo utilizando modelos de células madre	$2,405,997
Universidad de California, Irvine	Dr. LESLIE M Thompson	En las neuronas y más allá: cómo las interacciones proteicas dan forma a la respuesta celular a la enfermedad de Huntington	$2,056,195
Universidad de California, San Francisco	Li Jing Jing	Escuchando el silencio: mapeo de silenciadores específicos de cada tipo de célula en el cerebro humano en desarrollo	$4,244,432
Universidad de California, San Diego	Jerónimo Mertens	Desentrañando las funciones nucleares de Tau utilizando neuronas humanas inducidas equivalentes a la edad de donantes sanos envejecidos y pacientes con tauopatía	$2,137,778
Instituto de Investigación Scripps	Giordano Lippi	Una nueva plataforma para rescatar los trastornos del neurodesarrollo causados ​​por la haploinsuficiencia	$4,086,486
Universidad de Stanford	Dra. Joanna Wysocka PhD	Mecanismos subyacentes a la sensibilidad a la dosis en los trastornos del desarrollo	$2,072,880
Universidad de Stanford	Profesor Seung K. Kim	Desarrollo de células de islotes de reemplazo para la diabetes utilizando células madre humanas	$3,943,364
Universidad de California, San Francisco	Dra. Tippi C. MacKenzie	Aprovechar la biología del desarrollo para lograr una edición genómica in vivo segura y eficiente de las células madre hematopoyéticas	$2,316,683
Institutos Gladstone, J. David	Dr. Benoît Bruneau	Mecanismos de la haploinsuficiencia de factores de transcripción en la cardiopatía congénita humana	$2,444,376
Institutos Gladstone, J. David	Dr. Bruce R. Conklin	Allele Prospector: Aprovechar la variación genética humana para permitir la edición terapéutica del genoma en cientos de genes de enfermedades	$5,112,209
Cedars-Sinai Medical Center	Peter Chen	El IFN-γ suprime la regeneración de células AT2 para promover la fibrosis pulmonar	$4,525,190
Universidad de California, Berkeley	Dr. Robert Tjian	Modelado del trastorno neurológico síndrome de Rett con células madre pluripotentes humanas para su desarrollo en plataformas de cribado de celulosa.	$2,079,032
Universidad de Stanford	Xiao Jie Qiu	Mapeo y modelado de decisiones sobre el destino de las células endoteliales para la hipertensión arterial pulmonar	$1,540,798
Institutos Gladstone, J. David	Dr. Steve M. Finkbeiner	Demencia con cuerpos de Lewy, 𝛼-sinucleína y mecanismos de neurodegeneración específicos de células	$1,739,760
Minucia, Inc.	Katy Digovich	Encubrimiento inmunológico de células productoras de insulina derivadas de células madre humanas para terapia celular curativa sin inmunosupresión	$1,192,586
Universidad de California, San Francisco	Tomasz Nowakowski	Interacciones neuroinmunes en el cerebro humano en desarrollo	$1,626,000
Universidad de California en Los Ángeles	Dr. M. Carrie Miceli	Interrogación y reparación de defectos de células satélite y miofibras en DMD humana mediante secuenciación de ARN unicelular/núcleo unicelular de células residentes en músculos	$1,578,000
Universidad de California, San Diego	Dra. Marianna Alperín	Aprovechar la capacidad rejuvenecedora de los factores asociados al embarazo para restaurar la función de las células madre envejecidas	$1,539,520
Instituto de descubrimiento médico de Sanford Burnham Prebys	Ani Deshpande	Investigación del complejo SGF29/SAGA en la regulación de células madre normales y cancerosas	$1,547,999
Cedars-Sinai Medical Center	Tyler Mark Pierson	Modelado del trastorno del neurodesarrollo asociado a GATAD2B y NuRDopatías: investigación de anomalías celulares y moleculares que alteran el neurodesarrollo	$1,318,441
Universidad de California en Los Ángeles	Michael F Wells	Identificación en aldeas de factores de riesgo humanos para la neuropatogénesis viral	$1,577,448
Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman	Annabel Wang Qiong	Utilización de células progenitoras de adipocitos específicas de la edad para la terapia celular en pacientes mayores	$1,508,997
Instituto Lundquist para la Innovación Biomédica en Harbor - Centro Médico de UCLA	Denise Al-Alam	Modelado y comprensión de la hipoplasia alveolar en el síndrome de Down utilizando células alveolares tipo II derivadas de iPSC	$1,524,196
Universidad de California, San Francisco	Faranak Fattahi	Ganglioides entéricos derivados de hPSC para terapia celular en trastornos de la motilidad gastrointestinal	$1,589,307
Universidad de California en Los Ángeles	Guillermo Lowry	Definición del origen de la disfunción en las neuronas monogénicas del síndrome de discapacidad intelectual	$1,500,337
Universidad de California, Santa Cruz	Maximiliano Haeussler	Un recurso de datos interactivo para probar hipótesis sobre la expresión de genes unicelulares de células madre y la validación de los resultados con organoides cerebrales.	$1,160,126
Universidad de California en Los Ángeles	Dra. Kathrin Plath Dra.	Caracterización y aplicaciones de blastoides humanos para comprender la embriogénesis humana temprana.	$1,402,137
Universidad de California, San Francisco	tienpeng	Mapeo del destino ex vivo de la plasticidad de las células madre del pulmón humano en la enfermedad fibrótica	$1,625,998
Universidad de California en Los Ángeles	Dra. Brigitte Gomperts	Superación de barreras para la terapia génica con células madre de las vías respiratorias para la fibrosis quística	$1,472,858
Universidad de California, San Francisco	Erik Ullian	Modelado de la retinitis pigmentosa utilizando organoides iPSC humanos derivados de pacientes	$1,380,543
Universidad de California, Irvine	Alberto La Spada Ph.D.	Papel de la selección del sitio de poliadenilación de ataxina-3 en la toxicidad de las neuronas de ELA y la patogénesis de la enfermedad	$1,514,416
Universidad de California, Irvine	Dr. Brian J. Cummings	Mapeo de las respuestas espaciales y temporales de la microglía derivada de hESC para repetir una lesión cerebral cerrada leve para identificar objetivos y mecanismos terapéuticos	$1,339,685
Universidad de California, San Francisco	Tomasz Nowakowski	Identificación de obstáculos para el trasplante de células madre neurales en tejidos humanos.	$1,551,394
Instituto de Investigación Scripps	Xin-jin	Genómica funcional para estudiar la convergencia celular entre genes de riesgo de TEA en el neurodesarrollo	$1,575,001
Universidad de California en Los Ángeles	UCLA Gay M Crooks	Ingeniería de células madre pluripotentes para terapias de células T listas para usar y disponibles universalmente	$1,352,753
Universidad de California, San Diego	Dr. Alon Goren	Establecimiento de un enfoque novedoso para estudiar sistemáticamente la organización dinámica de complejos proteicos en células madre	$1,515,601
Universidad de California, San Francisco	Dra. Elizabeth Crouch	Aprovechar las células madre vasculares para crecer y proteger el cerebro humano	$1,391,998
Universidad de California, Santa Cruz	Dra. Camilla Forsberg	Determinar cómo la heterogeneidad específica de la edad de las células madre hematopoyéticas humanas y los progenitores de megacariocitos contribuye a la enfermedad trombótica al envejecer	$1,336,800
Universidad de California, San Francisco	Doctorado en Yin Shen	Comprensión de los mecanismos de neuropatía periférica inducida por quimioterapia mediante CRISPRi y pantallas químicas en neuronas sensoriales derivadas de iPSC humanas	$1,621,913
Cedars-Sinai Medical Center	Dmitriy Sheyn	El papel de las vías de señalización WNT y BMP en la diferenciación gradual de iPSC a iTenocitos para la reparación del tendón	$1,516,563
Institutos Gladstone, J. David	julia kaye	Desarrollo de un modelo humano de ELA esporádica mediante aprendizaje automático y microscopía robótica	$1,406,622
Greenstone Biociencias, Inc.	Paul D Pang	Descubrimiento de fármacos para la miocardiopatía dilatada mediante iPSC humanas derivadas de pacientes	$1,350,000
Universidad de Stanford	Dr. Marius Wernig, MD, PhD	Desarrollando una terapia de reemplazo de microglia	$1,378,365
Universidad de California, San Diego	Heidi Cook-Andersen	Hacia un modelo de células madre de trofectodermo que represente blastocistos humanos con mayor potencial de implantación	$1,584,000
Universidad de California, San Diego	Dra. Alexis Komor	Desarrollo de un enfoque basado en células madre para interpretar los efectos globales de las variantes genéticas que contribuyen al riesgo de enfermedades del desarrollo neurológico	$1,518,982
Universidad de California, San Francisco	Dr. Robert Blelloch, MD, PHD.	Desarrollo de células dendríticas derivadas de iPSC universales y listas para usar para su uso como vacuna antitumoral específica para cada paciente	$1,391,999
Universidad de California, Berkeley	Dr. Michael P. Rapé Dr.	Control de la abundancia y función de OCT4 en células madre humanas.	$1,234,023
Universidad de California, San Francisco	Harold Chapman	Modulación de células madre alveolares humanas para promover la regeneración pulmonar y evitar la fibrosis pulmonar	$1,626,001
Universidad de California en Los Ángeles	Dra. Melissa Jan Spencer	Ingeniería de cápsides de AAV para la transducción de células madre neurales y musculares	$999,999
Universidad de California, San Diego	Francesca Soncin	Impulsores de la identidad de las células madre/progenitoras del trofoblasto en la placenta humana	$993,881
Universidad de California, Irvine	Momoko Watanabe	Generación de organoides corticales con identidades de área sintonizables mediante ingeniería espacial de morfógenos.	$0
			Total $127,290,587.00