Traslación temprana IV

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RFA 12-07: Premios de investigación traslacional temprana CIRM IV

La Iniciativa de Investigación Traslacional Temprana CIRM tiene como objetivo financiar y promover terapias con células madre potencialmente transformadoras hacia el desarrollo preclínico y clínico que permita la IND. Los Premios de Investigación Traslacional Temprana IV RFA apoyarán proyectos que realicen la etapa inicial de investigación traslacional, incluida la realización de estudios que resulten en una prueba de concepto para un candidato de desarrollo potencial (un Premio de Viabilidad del Candidato de Desarrollo o DCF) y/o estudios para seleccionar un Proyecto de Desarrollo. Candidato (DC). El Premio a la Investigación Traslacional Temprana es fundamental para la misión de CIRM, y la agencia planea emitir esta RFA cada uno o dos años para construir una sólida cartera preclínica de terapias y curas para pacientes.

Esta RFA incluye la participación de miembros del Programa de Socios de Financiamiento Colaborativo (CFP) de CIRM. Los apéndices DH describen requisitos y procedimientos adicionales para los solicitantes cuyas propuestas incluyan una solicitud de financiación de un CFP. 

Consulte la RFA para obtener detalles completos:
RFA 12-07: Premios de investigación traslacional temprana CIRM IV 
(Enmendado el 9.21.12 de septiembre de XNUMX: el NHMRC no participa en esta RFA)

Proceso de Solicitud

La presentación de una solicitud para la RFA CIRM Early Translational IV implica un proceso de dos pasos. Un IP elegible puede presentar una Solicitud Preliminar (PreApp). Las PreApps serán evaluadas por especialistas científicos de fuera de California que sean expertos en áreas específicas de investigación descritas en la PreApp y por el personal científico del CIRM, según los criterios de revisión científica descritos en la sección X de esta RFA. Los solicitantes cuyos proyectos se consideren más prometedores, competitivos y que respondan a la RFA serán invitados a presentar una solicitud completa. Todos los demás solicitantes serán aplazados y tendrán la oportunidad de presentar su solicitud en respuesta a una futura RFA.

Instrucciones de solicitud preliminar (PreApp)

Las preaplicaciones deben enviarse en línea a través del Portal de gestión de subvenciones CIRM en https://grants.cirm.ca.gov/login/upgrade_browser.

Cada IP puede presentar sólo un Preaplicación única para esta RFA.
La fecha límite de presentación es el 5 de octubre de 00 a las 26:2012 pm (PDT). No se harán excepciones a esta fecha límite.

Para presentar una Solicitud Preliminar:
1. Vaya al Portal de Gestión de Subvenciones (https://grants.cirm.ca.gov/login/upgrade_browser) e inicie sesión con su nombre de usuario y contraseña de CIRM existentes. Si no tiene un nombre de usuario, haga clic en el enlace "Nuevo usuario" y siga las instrucciones para crear un nombre de usuario y una contraseña de CIRM.

2. Después de iniciar sesión, busque la sección denominada "RFA y programas abiertos para solicitudes". Haga clic en el enlace "Iniciar una solicitud preliminar" correspondiente a la sección "Premios de investigación traslacional temprana RFA: Solicitud preliminar".

3. Usando el menú desplegable, identifique la institución desde la cual desea presentar la solicitud y haga clic en "Guardar".

4. Complete cada sección de la solicitud previa haciendo clic en el enlace correspondiente y siguiendo las instrucciones publicadas. La plantilla de la página de firma (una pantalla de impresión html) se puede encontrar y enviar en la sección "Cargar documentos requeridos".

5. Para enviar su solicitud previa, haga clic en el botón "Listo con la solicitud preliminar". El botón "Listo con la solicitud preliminar" se habilitará cuando se hayan completado todas las secciones requeridas y se haya cargado la página de firma. Tenga en cuenta que una vez que haya seleccionado esto, ya no podrá realizar cambios en su solicitud previa.

6. Para confirmar el envío de su Solicitud preliminar, regrese a su página de inicio y consulte la lista en la sección denominada "Sus solicitudes enviadas". Verá su número de solicitud preliminar y el título del proyecto ingresados ​​para RFA 12-07 Early Translational IV una vez que se haya completado el proceso de envío.

Proceso de solicitud completo

Solo se aceptarán solicitudes completas de solicitantes que 1) hayan enviado una solicitud previa y 2) estén invitados por CIRM a presentar una solicitud completa.

La solicitud para la RFA CIRM Early Translational IV consta de cinco partes:

Parte A: Formulario de información de solicitud (formulario basado en la web)
Parte B: Propuesta (plantilla de MS Word)
Parte C: Bosquejos biográficos y cartas de apoyo (plantilla de MS Word)
Parte D: Licencias y acuerdos (por ejemplo, MTA)
Parte E: Detalle del presupuesto (plantilla de MS Excel)

Las cinco partes de la Solicitud completa para premios de investigación traslacional temprana IV deben presentarse juntas y recibirse en CIRM. a más tardar a las 5:00 pm (PDT) del 20 de marzo de 2013, a través del Portal de gestión de subvenciones CIRM.  Es responsabilidad del solicitante cumplir con este plazo; No se harán excepciones.

Calendario de plazos y revisiones del CIRM Fecha
Solicitudes preliminares vencidas 5:00 pm (PDT), 26 de octubre de 2012
Invitaciones para solicitudes completas enviadas por CIRM Finales de enero de 2013
Solicitudes completas vencidas 5:00 pm (PDT), 20 de marzo de 2013
Revisión de solicitudes completas por parte del Grupo de Trabajo sobre Subvenciones (GWG)  junio ​​de 2013
Revisión y aprobación por parte de ICOC Verano, 2013
Primera financiación de premios Otoño 2013

No se harán excepciones a los plazos indicados.

Contacto

Para obtener información sobre esta RFA o el proceso de revisión:

Gilberto R. Sambrano, Ph.D.
Oficial superior de revisión
Instituto de California para la medicina regenerativa
Correo electrónico: gsambrano@cirm.ca.gov
Teléfono: (415) 396-910


Aprobación ICOC:
28 de agosto de 2013
Premios totales:
14
Valor del premio:
$38,460,589

Premios y Reconocimientos

Institución Investigador Título de la concesión Valor de adjudicación
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Robert Reiter, MD Desarrollo clínico de un anticuerpo N-cadherina dirigido a células madre cancerosas $4,075,668
Instituto de Investigación Biomolecular Humana Dr. John R Cashman Ph.D. Mejora de los medicamentos existentes para el síndrome de QT largo tipo 3 (LQT3) mediante el modelo de enfermedad en plato hiPSC $6,361,369
numeración, inc. Dr. John H Griffin Uso de neuronas humanas derivadas de iPSC de pacientes con enfermedad de Huntington para desarrollar nuevos candidatos a fármacos correctores estructurales de molécula pequeña modificadores de la enfermedad dirigidos a la conformación neurotóxica única de la Huntingtina mutante $520,015
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Jerome A. Zack Ph.D. Programación de células madre con receptores de antígenos quiméricos para erradicar la infección por VIH $4,925,166
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Gerald Lipshutz Células autólogas similares a hepatocitos corregidas con terapia génica a partir de células madre pluripotentes inducidas para el tratamiento de trastornos pediátricos de una sola enzima $1,801,629
Universidad de California en Los Ángeles Dr. Donald B. Kohn Corrección del gen betaglobina de la anemia de células falciformes en células madre hematopoyéticas $1,651,884
Instituto Salk de Estudios Biológicos Dr. Inder M. Verma Desarrollo de una terapia basada en células y genes para la hemofilia $2,298,634
El Instituto Scintillon Dr. Stuart A. Lipton Programación de células madre neurales derivadas de ESC humanas con MEF2C para trasplantes en accidentes cerebrovasculares $1,103,185
Instituto de descubrimiento médico de Sanford Burnham Prebys Dr. Stuart A. Lipton Programación de células madre neurales derivadas de ESC humanas con MEF2C para trasplantes en accidentes cerebrovasculares $1,020,815
Universidad de California, San Diego Profesora Alysson R. Muotri Una plataforma de detección de drogas para los trastornos del espectro autista utilizando astrocitos humanos $1,656,456
Cedars-Sinai Medical Center Dr. Dan Gazit Gen dirigido a células madre endógenas para la curación de fracturas óseas segmentarias $5,121,514
Universidad de Stanford Dr. Michele Calos iPSC diseñado para el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas tipo 2B $1,876,253
Institutos Gladstone, J. David Dr. Steve M. Finkbeiner Desarrollo de nuevos inductores de autofagia para bloquear la progresión y tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades neurodegenerativas $2,049,053
Universidad de California, Irvine Dra. Magdalena J. Seiler Restauración de la visión mediante trasplantes de láminas de progenitores de retina y epitelio pigmentario de la retina (EPR) derivados de células madre embrionarias humanas (hESC) $3,998,948
Total
$38,460,588.51