| Boston Children's Hospital | Dr. David Williams MD | Estudio de fase 2 de la transferencia de genes de células madre hematopoyéticas que induce la hemoglobina fetal en la anemia de células falciformes |
$8,333,581 |
| Universidad de California, San Francisco | Mark C. Walters, MD | Trasplante de células madre hematopoyéticas corregidas con CRISPR-CAS9 (CRISPR_SCD001) en pacientes con anemia falciforme grave |
$8,389,407 |
| ExCellThera Inc. | Dr. Pierre Caudrelier | Un estudio de fase 1 de sangre de cordón umbilical ampliada y régimen mieloablativo ECT-001 con toxicidad reducida en pacientes con anemia falciforme grave. |
$600,000 |
