| Kenai Terapéutica | Howard Federoff | Un ensayo de fase 1 de RNDP-001, un fármaco progenitor dopaminérgico, en la enfermedad de Parkinson idiopática |
$8,000,000 |
| Terapéutica Elpida | Dr. Keith Gottlieb | Ensayo clínico de fase I/II para CMT4J |
$8,000,000 |
| Terapéutica codificada | Salvador Rico | Desarrollo clínico de ETX101, una terapia de regulación génica para el síndrome de Dravet SCN1A+ |
$15,000,000 |
| Universidad de California, Irvine | Dr. LESLIE M Thompson | Estudio de fase 1B/2A sobre la seguridad y tolerabilidad de las células madre neuronales humanas para la enfermedad de Huntington (REGEN4HD) |
$11,999,933 |
| Neurona Terapéutica | Dr. Cory R. Nicholas | Terapia celular interneuronal inhibitoria (NRTX-1001) para el tratamiento de la epilepsia bilateral del lóbulo temporal resistente a fármacos |
$13,999,983 |
| Ray Therapeutics, INC | Pablo Bresgé | Terapia génica optogenética para el tratamiento de la retinosis pigmentaria |
$7,975,224 |
| Universidad de California, San Francisco | Dr. Morton Cowan | Terapia génica para la inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de Artemisa mediante un vector lentiviral autoinactivante |
$14,999,999 |
| Tenaya terapéutica, Inc. | Dr. Matthew Pollman | Estudio de fase 1b de TN-401 en adultos con miocardiopatía arritmogénica del ventrículo derecho (ARVC) asociada a la mutación de PKP2 |
$8,000,000 |
| Tr1X Inc. | María Grazia Roncarolo | TRX103 para la prevención de la EICH en pacientes que reciben un TPH con HLA no compatible para el tratamiento de neoplasias hematológicas |
$8,000,000 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dr. Donald B. Kohn | Eficacia y seguridad de células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con el vector lentiviral EFS-ADA que codifica el gen ADA humano en sujetos con ADA-SCID |
$14,325,181 |
| Senti Biosciences, Inc. | Rochelle Emery | Terapia selectiva de células NK CAR con activación lógica lista para usar dirigida a CD33 y/o FLT3 que expresan neoplasias malignas hematológicas |
$8,000,000 |
| Terapéutica del destino, Inc. | Dra. Vaneet Sandhu | Un estudio de fase 1 de FT819 en participantes con lupus eritematoso sistémico activo de moderado a grave |
$7,934,448 |
| ImmPACT-Bio, Inc. | Dr. Jonathan Benjamin | Un estudio de fase 1/2 para evaluar una célula T CAR biespecífica dirigida a CD19/CD20, en la nefritis lúpica refractaria y el lupus eritematoso sistémico |
$841,214 |
| Nexcella, Inc. | Ilya Rachman MD PhD | Células BCMA CAR-T autólogas para el tratamiento de la amiloidosis de cadenas ligeras refractarias recidivante |
$7,999,467 |
| Universidad de California, San Francisco | Dr. Hideho Okada | Estudio de fase 1 de células T E-SYNC autólogas en participantes adultos con glioblastoma EGFRvIII + |
$10,927,618 |
| Neurociencia de Aspen | Dr. Eduardo Wirth III | Estudio de fase 1/2a de aumento de dosis de ANPD001 en la enfermedad de Parkinson esporádica |
$8,000,000 |
| Alto Neurociencia | Amit Etkin | Un estudio de fase 2b de la eficacia de un nuevo fármaco proneurogénesis/proplasticidad para la depresión bipolar mediante un enfoque de psiquiatría de precisión |
$0 |
| Terapéutica alógena | Dr. John Le Gall | UN ESTUDIO DE FASE 1B QUE EVALUA LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE UNA TERAPIA CELULAR ALOGÉNICA EN SUJETOS CON CARCINOMA DE CÉLULAS RENALES DE CÉLULAS CLARAS (ccRCC) |
$9,238,404 |
| Biotecnología Luxa | Dr. Jeffrey H. Stern | Terapia RPESC-RPE-4W para la degeneración macular seca relacionada con la edad |
$4,009,675 |
| Universidad de California, San Francisco | Noriyuki Kasahara | Un estudio de fase I/IIa para evaluar la eficacia de Toca 511/Toca FC con la terapia de atención estándar en el glioma de alto grado recién diagnosticado |
$11,807,220 |
| cohete farmacéuticos, inc. | Dr. Jonathan Schwartz | Un estudio de fase 2 que evalúa la eficacia y seguridad del vector rAAV9 administrado por vía intravenosa que contiene RP-A501 en pacientes masculinos con enfermedad de Danon |
$5,808,735 |
| Universidad de California, Davis | Dra. Diana L. Granjero | El ensayo CuRe: terapia celular para la reparación intrauterina del mielomeningocele |
$8,996,477 |
| Universidad de Stanford | Dra. Reena Parada Tomás | Ensayo de fase I de células T CAR B7-H3 autólogas administradas locorregionalmente (B7-H3CART) en adultos con glioblastoma multiforme recurrente |
$11,999,991 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Elizabeth Budde | Estudio de fase I de células T diseñadas con receptores de antígenos quiméricos dirigidos a CD33 para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria |
$11,983,547 |
| Universidad de California, San Diego | Prof. Olivia Kim-McManus | Terapia personalizada con oligonucleótidos antisentido para enfermedades genéticas pediátricas raras: SCN2A |
$960,713 |
| Universidad de Stanford | Anusha Kalbasi | Células T receptoras de antígeno quimérico IL13Ra2 derivadas de tallo para pacientes con melanoma y tumores sólidos avanzados |
$10,211,085 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dr. Jeffrey L. Veale | Programa de tolerancia inmunológica retardada tras trasplante renal de la UCLA |
$6,717,608 |
| Tecnologías de parches regenerativos LLC | Jane Stephanie Lebkowski | Un ensayo clínico de fase 2b, aleatorizado y enmascarado por un evaluador para evaluar la seguridad y eficacia del implante CPCB-RPE1 en sujetos con atrofia geográfica |
$12,373,748 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Dr. Ángelo Manuel Almeida Cardoso Ph.D., MD | Evaluación de la seguridad y viabilidad de las células T del receptor de antígeno quimérico anti-VIH (CMV / VIH-CAR) específicas del citomegalovirus en personas con VIH |
$11,299,976 |
| Combangio, Inc. | R. Kim Brazzell | Estudio clínico de fase 2b del secretoma de células madre mesenquimales humanas oftálmicas tópicas KPI-012 para el tratamiento del defecto epitelial corneal persistente |
$14,400,000 |
| Corporación Immusoft | Dr. Robert Hayes | Un estudio abierto de fase I para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ISP-001 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo 1 |
$8,000,000 |
| Eureka terapéutica, Inc. | Wang Pei | Células T autólogas ARTEMIS® para tratar el cáncer de hígado pediátrico refractario o recidivante |
$10,600,072 |
| Universidad de Stanford | Dr. Mateo H Porteus | Acondicionamiento de intensidad reducida con JSP191 antes del trasplante de células madre hematopoyéticas empobrecidas de células T TCRαβ+/células B CD19+ para pacientes con anemia de Fanconi |
$10,642,420 |
| Angiocrine Bioscience, Inc. | Dr. Paul W. Finnegan | Ensayo de fase 205 AB-301-3 y actividades relacionadas para respaldar el desarrollo clínico de AB-205 |
$9,740,929 |
| Corporación Genascencia | Dr. Thomas W. Chalberg Jr. | Un estudio de fase 1b, aleatorizado, ciego y controlado con placebo de rango de dosis de GNSC-001 que evalúa la seguridad, la farmacodinamia y los biomarcadores en la OA de rodilla |
$11,637,194 |
| Terapéutica de taquiones, Inc. | Iván Rey | TACH101: un potente inhibidor de KDM4, primero en su clase, para cánceres avanzados |
$3,525,000 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Ryotaro Nakamura | Tratamiento de la anemia aplásica grave mediante la inducción de quimerismo mixto mediante trasplante de células madre de donante haploidéntico con células T CD4+ empobrecidas |
$9,054,216 |
| Universidad de Stanford | Alicia Bertaina | TCMH secuencial con depleción de αβ del mismo donante de un donante parcialmente compatible con HLA que permite un trasplante de riñón sin inmunosupresión |
$11,998,188 |
| Neurona Terapéutica | Dr. Cory R. Nicholas | Estudio de fase 1/2 de la terapia con células neuronales NRTX-1001 en sujetos con epilepsia del lóbulo temporal mesial unilateral resistente a fármacos |
$7,999,999 |
| Bioterapéutica de escisión | Señor Daniel Dornbusch | Fase 1 Programa de investigación clínica para la cura funcional del VIH con EBT-101, terapia génica in vivo |
$4,940,000 |
| Ciencias de la Salud de la Universidad de Wake Forest | james yoo | Tratamiento de fase I de las estenosis uretrales en humanos |
$1,250,000 |
| Universidad de Stanford | Dra. Rosa Bacchetta | Estudio de fase 1 de CD4LVFOXP3 autólogo en participantes con síndrome IPEX |
$11,999,179 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Dra. Jana Portnow | Un estudio de fase I de múltiples dosis de viroterapia oncolítica basada en NSC administradas por vía intracerebral a pacientes con gliomas recurrentes de alto grado |
$11,999,984 |
| Universidad de California, Davis | Peter Belafsky | Una investigación doble ciego, aleatorizada y controlada con placebo de células progenitoras autólogas derivadas de músculos para el tratamiento de la disfagia |
$11,015,936 |
| BioEclipse Therapeutics INC. | Dra. Pamela Reilly Contag PhD | FASE 1, ETIQUETA ABIERTA, ESTUDIO DE ESCALAMIENTO DE DOSIS DE CRX100 EN PACIENTES CON TUMORES SÓLIDOS AVANZADOS |
$7,999,689 |
| Universidad de Stanford | Dr. José C. Wu | Un estudio piloto de fase I de cardiomiocitos derivados de células madre embrionarias humanas en pacientes con disfunción ventricular izquierda isquémica crónica (HECTOR) |
$6,987,507 |
| Universidad de Stanford | cristal mackall | Ensayo clínico de fase 1 de células T autólogas del receptor del antígeno quimérico GD2 para gliomas pontinos intrínsecos difusos y gliomas difusos de la línea media espinal |
$11,998,310 |
| Universidad de Stanford | Dr. Mateo H Porteus | Estudio de fase 1/1b de infusión de T-alo10 después de un TCMH con HLA parcialmente empobrecido en niños y adultos jóvenes con neoplasias hematológicas. |
$10,563,822 |
| Universidad de Stanford | Dr. Gary Steinberg | Estudio de seguridad y tolerabilidad de las células madre neurales (NR1) en sujetos con accidente cerebrovascular subcortical isquémico crónico |
$11,998,988 |
| Cedars-Sinai Medical Center | Profesor Clive Niels Svendsen | CNS10-NPC-GDNF administrado a la corteza motora para el tratamiento de la ELA |
$7,545,804 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Dr. Leo D Wang | Estudio de fase I de células T CAR dirigidas a IL13Rα2 después de la linfodepleción para niños con tumores cerebrales malignos refractarios o recurrentes |
$8,401,309 |
| Terapéutica inmunoonc | José Pablo Woodard | Desarrollo clínico de fase 1 de IO-202, el primer anticuerpo dirigido a LILRB4, para el tratamiento de la LMA con diferenciación monocítica y la CMML |
$6,000,000 |
| Universidad de California, Davis | Dra. Diana L. Granjero | El ensayo CuRe: terapia celular para la reparación del mielomeningocele en el útero |
$8,905,054 |
| cohete farmacéuticos, inc. | Dr. Gayatri Rao | Un ensayo clínico de fase I para una terapia génica lentiviral dirigida al gen TCIRG1 para la osteopetrosis maligna infantil (IMO) |
$1,010,000 |
| Universidad de California, San Francisco | Steven G.Deeks | Terapia con células duoCAR-T anti-VIH para la infección por VIH |
$8,970,732 |
| Neuroterapia cerebral Bio, Inc. | Krystof S. Bankiewicz | Un estudio de seguridad de fase 1b para la administración guiada por resonancia magnética de AAV2-GDNF para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson |
$0 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dra. Sophie X Deng | Seguridad y viabilidad de células madre limbares autólogas cultivadas para la deficiencia de células madre limbares |
$10,301,486 |
| Cedars-Sinai Medical Center | Profesor Clive Niels Svendsen | Estudio clínico para evaluar la seguridad y eficacia de la inyección subretiniana de células progenitoras neuronales humanas para el tratamiento de la retinitis pigmentosa |
$6,354,477 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Dra. Jana Portnow | Un estudio de fase I de células T madre/de memoria diseñadas con receptores de antígenos quiméricos para el tratamiento de metástasis cerebrales positivas para HER2 |
$7,961,042 |
| cohete farmacéuticos, inc. | patel kinnari | LADICell |
$5,867,085 |
| Universidad de California, San Diego | Dra. Stephanie Cherqui | Estudio de fase 1/2 para células madre hematopoyéticas CD34+ humanas autólogas ex vivo transducidas con el vector lentiviral pCCL-CTNS para el tratamiento de la cistinosis. |
$11,999,944 |
| jCyte, Inc. | Henry John Klassen | Un estudio de fase 2 sobre la seguridad de la inyección intravítrea repetida de células progenitoras de la retina humana (jCell) en sujetos adultos con retinitis pigmentosa |
$5,175,000 |
| Universidad de California, San Francisco | pedro stock | Cotrasplante de islotes pancreáticos y glándulas paratiroides para el tratamiento de la diabetes en el sitio intramuscular: PARADIGMA |
$7,913,768 |
| Jasper terapéutica, Inc. | Wendy Pang | Un anticuerpo monoclonal que agota las células madre sanguíneas y permite trasplantes sin quimioterapia |
$2,263,398 |
| Universidad de Stanford | Dra. Judith A Shizuru | Un anticuerpo monoclonal que agota las células madre sanguíneas y permite trasplantes sin quimioterapia |
$1,113,487 |
| Universidad de Stanford | Dr. Everett H. Meyer | Inducción de tolerancia mediante terapia combinatoria con células madre de donante y células Treg del receptor expandido en receptores de trasplante de riñón con HLA no compatible |
$8,920,000 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Theodore Scott Nowicki | Modificación genética de células madre y células T para activar el sistema inmunológico para atacar tumores sólidos |
$4,230,000 |
| Angiocrine Bioscience, Inc. | Edward Kavalerchik | Ensayo de fase 205b AB-001-1 y actividades relacionadas para respaldar el desarrollo clínico de AB-205 |
$6,192,579 |
| Sangamo BioSciences, Inc. | Bettina Cockroft | Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del trasplante autólogo de HSPC ST-400 en la β-talasemia dependiente de transfusiones |
$5,150,000 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Dr. De Fu Zeng | Tratamiento de la anemia de células falciformes mediante la inducción de quimerismo mixto y tolerancia inmunitaria mediante un trasplante de células madre sanguíneas haploidénticas con depleción de T CD4+ |
$4,323,413 |
| Universidad de Stanford | Dr. David B. Miklos | Estudio de fase 1 de células T del receptor de antígeno quimérico (CAR) CD19 / CD22 en adultos con neoplasias malignas de células B recurrentes o refractarias |
$11,034,982 |
| Universidad de California, San Francisco | Dr. Morton Cowan | Transferencia de genes para la inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de artemisa mediante el uso de un vector lentiviral para transducir células madre hematopoyéticas CD34 autólogas |
$12,000,000 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Steven Dubinett | Un ensayo de fase I de administración intratumoral de células dendríticas (DC) modificadas con el gen CCL21 combinadas con pembrolizumab intravenoso para el NSCLC avanzado |
$9,586,937 |
| Medeor Acquisición Corp. | Daniel Brennan | Inmunoterapia celular para la inducción de la tolerancia inmunitaria en receptores de trasplantes de riñón de donantes vivos compatibles con HLA |
$11,167,155 |
| Poseida terapéutica, Inc. | Rajesh Belani MD | Estudio clínico de células CAR-T basadas en memoria de células madre T (Tscm) en pacientes con mieloma múltiple |
$19,813,407 |
| Hospital de Niños de Los Ángeles | Michael A. Pulsipher | Terapia celular antiviral para mejorar la reconstitución de las células T antes o después del trasplante de células madre hematopoyéticas (ACES) |
$4,825,587 |
| Calibrar | Dra. Kristen A. Johnson | Evaluación de la seguridad y tolerabilidad de KA34 en un ensayo de fase 1, doble ciego, de aumento de dosis en pacientes con osteoartritis de rodilla |
$8,447,523 |
| Angiocrine Bioscience, Inc. | Edward Kavalerchik | Ensayo de fase 110b AB-001-1 y actividades relacionadas para respaldar el desarrollo clínico de AB-110 |
$5,000,000 |
| sanbio, inc. | Dr. Bijan Nejadnik | Un estudio Ph 2b controlado, doble ciego sobre la seguridad y eficacia de las células madre modificadas en pacientes con déficit motor crónico por accidente cerebrovascular isquémico |
$18,970,000 |
| Ciudad de la Esperanza, Instituto de Investigación Beckman | Dra. Christine E. Brown | Estudio de fase I de células T de memoria central diseñadas con receptores de antígenos quiméricos para el tratamiento del glioma maligno |
$12,753,854 |
| Universidad de California, San Diego | Thomas J Kipps | Un estudio de fase 1b/2a del anticuerpo monoclonal dirigido a ROR1, cirmtuzumab, y el inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton, ibrutinib, en cánceres de células B |
$18,292,674 |
| cuarenta y siete inc. | Marcos Chao | Ensayo de fase 1b de monoterapia con Hu5F9-G4 o Hu5F9-G4 en combinación con azacitidina en pacientes con leucemia mieloide aguda y síndrome mielodisplásico |
$0 |
| Terapéutica celular BrainStorm | Dr. Ralph Kern | Un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de las administraciones repetidas de NurOwn® en pacientes con ELA |
$15,912,390 |
| Biociencias de Caladrius | Dr. William Sietsema | Estudio de fase 2 de seguridad y eficacia de células T reguladoras autólogas CLBS03 en adolescentes con diabetes mellitus tipo 1 de aparición reciente |
$8,175,946 |
| jCyte, Inc. | Henry John Klassen | Estudio clínico de fase 2b sobre la seguridad y eficacia de la inyección intravítrea de células progenitoras de la retina (jCell) para el tratamiento de la retinitis pigmentosa |
$8,295,750 |
| Humacyte, Inc. | jeffrey lawson | Un estudio de fase 3 que compara la utilidad de los vasos acelulares humanos con la fístula arteriovenosa en sujetos con enfermedad renal terminal (sitios de California) |
$3,525,000 |
| ViaCyte, Inc. | Manasi Jaiman | Ensayo clínico de terapia de reemplazo de células de los islotes directamente vascularizadas para la diabetes tipo 1 de alto riesgo |
$13,607,002 |
| cuarenta y siete inc. | Marcos Chao | Un ensayo de fase 1b/2 del anticuerpo anti-CD47 Hu5F9-G4 en combinación con cetuximab en pacientes con tumores sólidos y cáncer colorrectal avanzado |
$0 |
| Nohla Therapeutics Inc. | Dra. Colleen Delaney | Un estudio de fase 2, abierto, multicéntrico, aleatorizado, controlado y de búsqueda de dosis óptima de DCC-UCB en adultos que reciben quimioterapia de dosis alta para la leucemia mieloide aguda |
$4,310,000 |
| Hospital de investigación infantil St. Jude. | Esteban Gottschalk | Terapia génica lentiviral para bebés con inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X mediante células madre autólogas de médula ósea y acondicionamiento con busulfano |
$5,118,785 |
| Cedars-Sinai Medical Center | Dr. Michael Lewis | Hipertensión arterial pulmonar tratada con células madre alogénicas derivadas de la cardiosfera |
$7,354,772 |
| Universidad de Stanford | Robert Lowsky | Inducción de tolerancia a trasplantes combinados de células progenitoras hematopoyéticas y de riñón de donantes vivos compatibles con haplotipo HLA |
$6,653,266 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dr. Donald B. Kohn | Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID |
$5,827,000 |
| Terapéutica del huerto | Leslie Melzer | Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID |
$2,638,745 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dr. Donald B. Kohn | Eficacia y seguridad de HSC CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con un vector lentiviral EFS que codifica el gen ADA humano en sujetos ADA-SCID |
$10,156,925 |
| Cedars-Sinai Medical Center | Profesor Clive Niels Svendsen | Progenitores neuronales humanos que secretan factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (CNS10-NPC-GDNF) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica |
$6,154,067 |
| Universidad de California, San Francisco | Dra. Tippi C. MacKenzie | Trasplante de células madre hematopoyéticas en el útero para el tratamiento de fetos con alfa talasemia mayor |
$9,350,000 |
| Humacyte, Inc. | jeffrey lawson | Un vaso acelular humano en pacientes que necesitan terapia de reemplazo renal: una comparación con injertos de ePTFE como conductos para hemodiálisis (HUMANIDAD) |
$7,625,000 |
| Capricor, Inc. | Dra. Linda Marbán | Células alogénicas derivadas de la cardiosfera para la miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne |
$3,376,259 |
| Universidad de California, Davis | Dr. Mehrdad Abedi | Terapia génica con células madre para el VIH mediada por células CD34+ preseleccionadas transducidas con lentivector en pacientes con linfoma de SIDA |
$8,414,265 |
| Terapéutica inmunocelular | Antonio J. Gringeri | Un estudio controlado, doble ciego, aleatorizado de fase III de ICT 107 con temozolomida de mantenimiento (TMZ) en glioblastoma recién diagnosticado después de resección y quimiorradioterapia concomitante con TMZ |
$5,391,016 |
| Biociencias de Caladrius | Robert Dillman | Inmunoterapia dirigida a células madre tumorales para el melanoma metastásico: un ensayo clínico aleatorizado de fase 3. |
$3,000,000 |
| Universidad de California en Los Ángeles | Dr. Donald B. Kohn | Un estudio de fase I/II, no aleatorizado, multicéntrico y abierto de G1XCGD (células CD34+ transducidas con vectores lentivirales) en pacientes con enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X |
$6,846,964 |
