Del banco de trabajo a la cabecera de la cama
El proceso de desarrollo guía las terapias desde el descubrimiento en las primeras etapas, pasando por la investigación preclínica, hasta la aplicación clínica.
Llevar una terapia desde una idea en un laboratorio de investigación hasta su prueba en ensayos clínicos no es tarea fácil, pero una vía regulatoria establecida guía el proceso. El CIRM acelera el camino desde los avances de laboratorio hasta los tratamientos que salvan vidas al brindar apoyo financiero en cada etapa.
El oleoducto de desarrollo
¿Cómo una idea se convierte en medicina?
Investigación temprana:
Investigación de descubrimiento
En el dfase de descubrimientoEn los laboratorios de investigación se ponen a prueba ideas para terapias celulares y genéticas. Por ejemplo, en una investigación básica anterior, los científicos podrían haber identificado una forma de inducir a las células madre a que produzcan neuronas y plantear la hipótesis de que estas neuronas podrían reparar una lesión de la médula espinal. Los científicos luego pondrían a prueba esta forma de inducir a las células madre a que produzcan neuronas. candidato terapéutico (las neuronas) en animales u otros sistemas modelo de enfermedad, para determinar si el candidato tiene una actividad modificadora de la enfermedad reproducible. Los candidatos que muestran estos efectos deseables se denominan Candidatos de desarrollo y avanzar hacia el desarrollo traslacional.
Investigación en etapa intermedia:
Investigación translacional
En la fase de traducción, los científicos realizan más trabajo para reforzar la idea de que el candidato en desarrollo podría fabricarse y administrarse como terapia. Trabajan para desarrollar un proceso de fabricación reproducible y escalable y realizan experimentos preliminares de seguridad en animales. También pueden experimentar con la optimización de la dosis eficaz en el modelo animal y la mejor manera de administrar la terapia. Después de recopilar todos estos datos, los científicos organizan un nuevo fármaco en fase de preinvestigación (pre-IND) reunión con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) durante el cual obtienen retroalimentación de la FDA sobre el trabajo preclínico restante que realizarán antes de solicitar permiso para llevar a cabo un ensayo clínico en humanos.
Crédito de la fotografía: Cal Poly Humboldt
Investigación en etapa avanzada:
Investigación que facilita el IND
Después de la reunión previa al IND, los investigadores deben fabricar el producto utilizando Buenas Prácticas de Fabricación (GMP) métodos, como se requiere antes de probar el producto en humanos. Además, llevan a cabo Buenas Prácticas de Laboratorio formales (GLP) estudios de seguridad en modelos animales utilizando el mismo rango de dosis y frecuencia que se utilizaría en humanos, y planifican un protocolo clínico formal para un ensayo clínico. Toda esta información se envía a la FDA en forma de un solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND). Si la FDA está satisfecha con toda la información proporcionada, dará permiso a los investigadores (ensayos clínicos) patrocinadores) para iniciar un ensayo clínico para probar la seguridad en humanos.
Investigación clínica:
Tanto la investigación de descubrimiento como la traslacional y la preclínica aportan datos que respaldan la justificación para probar el candidato en seres humanos. Tradicionalmente, los ensayos clínicos se realizan en tres fases, cada una de las cuales debe ser revisada por la FDA antes de avanzar a la siguiente etapa.
Los ensayos clínicos incluyen un número muy reducido de personas y su principal objetivo es comprobar si la terapia propuesta es segura, pero también buscar indicios tempranos de que pueda ser eficaz para tratar la enfermedad. Además, pueden explorarse diferentes niveles de dosis o regímenes de dosificación.
Los ensayos clínicos incluyen a un poco más de personas y continúan monitoreando la seguridad mientras comienzan a observar con más rigor los signos de que la terapia es eficaz.
Los ensayos clínicos se realizan si hay indicios de que la terapia es eficaz en el ensayo de fase 2. Estos ensayos incluyen un mayor número de personas y, por lo general, tienen un grupo de control, con el fin de obtener datos estadísticos que respalden la idea de que la terapia realmente beneficia a los pacientes.
comercialización
Después de la Fase 3, el patrocinador puede solicitar una licencia para fabricar y vender el medicamento. En el caso de las terapias celulares y genéticas, esto se denomina Solicitud de Licencia Biológica (BLA)La FDA revisa todos los datos preclínicos, de fabricación y de ensayos clínicos en busca de evidencia de que los pacientes se benefician al tomar la terapia y de que este beneficio supera cualquier riesgo de seguridad. Si la FDA decide que la terapia es segura y eficaz, puede otorgar la aprobación de la etiqueta. Entonces, y solo entonces, los médicos pueden usar la terapia para tratar a los pacientes.
