Desarrollo de una terapia génica optogenética para la restauración de la visión utilizando una forma diseñada de melanopsina

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Objetivo de la investigación El objetivo de esta propuesta de investigación es desarrollar un candidato AAV principal para una terapia optogenética de restauración de la visión para pacientes que sufren ceguera debido a la pérdida de…

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Células T reguladoras transducidas con receptor ortogonal de IL2 para aplicación clínica

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Objetivo de la investigación Células genéticamente modificadas que ayudan a controlar las reacciones inmunes Impacto Tratamiento mejorado para pacientes sometidos a trasplante Principales actividades propuestas Identificar la fuente óptima de células T reguladoras para…

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Tratamiento in útero de la distrofia muscular de Duchenne con edición de genes no virales

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Objetivo de la investigación Desarrollar un complejo de nanopartículas lipídicas/ARNm que pueda editar de forma segura y eficiente las células madre musculares en el útero, corregir la mutación de la distrofina y desarrollar un tratamiento para la enfermedad muscular de Duchenne…

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Células CAR T que se dirigen a N-glicanos anormales para el tratamiento de cánceres sólidos refractarios/metastásicos

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Objetivo de la investigación: Desarrollar células T con receptores de antígenos quiméricos modificados genéticamente para eliminar cánceres sólidos incurables al atacar un antígeno carbohidrato asociado a tumores que antes no se podía atacar. Impacto: Los cánceres sólidos refractarios/metastásicos son casi…

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Terapia génica de reprogramación cardíaca para la insuficiencia cardíaca posinfarto de miocardio

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Objetivo de la investigación El candidato es una terapia génica que proporciona factores de reprogramación cardíaca para convertir los fibroblastos cardíacos residentes en músculo cardíaco funcional. Por lo tanto, se trata de una terapia génica cardíaca regenerativa.…

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Proporcionar una cura para el síndrome de insuficiencia de esfingosina fosfato liasa (SPLIS) mediante la terapia génica SGPL1 mediada por virus adenoasociados

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Objetivo de la investigación AAV-SPL 2.0 es una cura de terapia génica para SPLIS, un trastorno letal del metabolismo infantil que causa insuficiencia renal. Nuestra terapia génica también puede funcionar en casos más comunes…

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Generación de respuestas de células BCMA CAR T más profundas y duraderas en mieloma múltiple mediante ingeniería genómica multiplexada no viral knockin/knockout

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Objetivo de la investigación Utilizaremos técnicas integradas de edición genética para desarrollar una nueva terapia con células CAR-T para el tratamiento del mieloma múltiple Impacto Desarrollar una terapia con células CAR-T mejorada para pacientes con…

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Terapia optogenética para el tratamiento de la atrofia geográfica

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Candidato traslacional Terapia génica optogenética para pacientes con degeneración macular relacionada con la edad y atrofia geográfica. Área de impacto Ceguera por degeneración macular relacionada con la edad y atrofia geográfica Mecanismo de acción Terapia génica…

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Desarrollo de una inmunoterapia de terapia génica AAV para el tratamiento del glioblastoma.

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Candidato traslacional SRN-101, una terapia génica experimental con AAV para el tratamiento del glioblastoma Área de impacto Cáncer: tumores sólidos Mecanismo de acción Después de la administración de un AAV, las citocinas diseñadas se expresan…

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Terapia optogenética para el tratamiento de la retinitis pigmentosa y otras enfermedades hereditarias de la retina

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El candidato traslacional Ray-001 es una terapia génica AAV que proporciona un gen sensible a la luz para tratar a pacientes con retinosis pigmentaria avanzada. Área de impacto La retinosis pigmentaria (RP) es una enfermedad genética…

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