Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es descubrir una terapia génica CRISPRi viral adenoasociada (AAV) para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con expansiones de repeticiones de hexanucleótidos en el gen C9orf72. Impacto Esta terapia…
Objetivo de la investigación Uso de un vector viral para transportar un gen normal a niños con discapacidades motoras y respiratorias graves causadas por un defecto congénito de la colina acetiltransferasa (ChAT)…
Objetivo de la investigación Nos proponemos descubrir células T alogénicas editadas en el genoma y el epigenoma diseñadas para atacar selectivamente al virus JCV como un tratamiento potencialmente vital para la leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP). Impacto Si tiene éxito,…
Objetivo de la investigación Generar hígado humano utilizando cerdo como biorreactor Impacto Los hígados producidos se utilizarán para trasplantes en pacientes con enfermedad hepática terminal, trastornos metabólicos y para metástasis…
Objetivo de la investigación Nuestro producto candidato PSCA-CAR_s15 uiNK se deriva de la transducción de iPSC seleccionadas de la fuente más ideal y reprogramadas episomalmente a partir de células NK maduras o células CD34+. Impacto…
Objetivo de la investigación Nuestro producto candidato PSCA-CAR_s15 uiNK se deriva de la transducción de iPSC seleccionadas de la fuente más ideal y reprogramadas episomalmente a partir de células NK maduras o células CD34+. Impacto…
Objetivo de la investigación El objetivo principal de esta investigación es probar si las interneuronas espinales V2a excitatorias humanas diseñadas a partir de PSC pueden reparar la médula espinal dañada y restaurar la función motora.…
Objetivo de la investigación Utilizaremos células madre pluripotentes inducidas humanas derivadas de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) para la prueba y el descubrimiento de fármacos para esta rara enfermedad genética. Impacto Diversos…
Objetivo de la investigación El objetivo es definir un candidato terapéutico final para una terapia génica eficaz para mutaciones del transportador de creatina SLC6A8, una de las principales causas de discapacidad intelectual ligada al cromosoma X…
Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es descubrir un tratamiento rejuvenecedor inyectable para la degeneración dolorosa del disco intervertebral utilizando células notocordales derivadas de iPSC (iNC) encapsuladas en microtejido utilizando un modelo animal grande. Impacto Nuestro candidato a tratamiento puede…
