Desarrollo de terapias de ARNi anti-COVID utilizando células epiteliales alveolares derivadas de iPSC humanas

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Objetivo de la investigación Optimizar un nuevo enfoque para administrar ARNi anti-COVID en células pulmonares derivadas de iPSC humanas que puedan matar selectivamente el virus COVID. Impacto Nuestra propuesta, si tiene éxito, resolverá…

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Uso de organoides pulmonares derivados de hiPSC, un sistema clínicamente relevante, para validar y seleccionar una lista de medicamentos aprobados que inhiben la citopatía del SARS-CoV-2

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Objetivo de la investigación Utilizando modelos in vitro auténticos del pulmón humano, completos con células y vasos inflamatorios, validaremos medicamentos que podrían reutilizarse rápidamente para su uso en pacientes...

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Desarrollo de un nuevo inhibidor de la quinasa PIKFYVE para el tratamiento de COVID-19

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Objetivo de la investigación Las células alveolares de tipo II son las células madre del pulmón y son destruidas por el SARS-CoV-2. Determinaremos si un nuevo inhibidor de la cinasa PIKFYVE previene la infección por el SARS-CoV-2…

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Reutilización de compuestos de nitrato de aminoadamantano para inhibir la actividad viral del SARS-CoV-2 y proteger el cerebro del daño relacionado con los virus

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Objetivo de la investigación El objetivo es evaluar una serie de compuestos de nitrato de aminoadamantano por su capacidad para proteger a las neuronas derivadas de hiPSC del daño relacionado con el SARS-CoV-2 y bloquear la actividad del SARS-CoV-2. Impacto Si…

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Identificación de un compuesto principal para COVID19 mediante detección de alto rendimiento con organoides de células madre de pulmón

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Objetivo de la investigación Proponemos utilizar un organoide basado en células madre pulmonares para identificar un nuevo compuesto para COVID-19 mediante el análisis de una biblioteca de compuestos aprobados por la FDA que podrían ser…

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Desarrollo de un enfoque universal de terapia génica CRISPR para tratar la ELA C9orf72

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Objetivo de la investigación: Desarrollo de una terapia de edición genómica CRISPR para la ELA causada por C9orf72 y el vehículo de administración necesario para llevar esta novedosa terapia a los pacientes. Impacto: Una cura para…

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Descubrimiento de fármacos para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth utilizando células de Schwann derivadas de hPSC

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Objetivo de la investigación El candidato terapéutico que pretendemos descubrir con este premio es la clomipramina, un antidepresivo que podría ayudar a reducir una proteína dañina en las células nerviosas de pacientes con…

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Modulación de la expresión de isoformas de la cadena pesada de miosina cardíaca para el tratamiento de miocardiopatías

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Objetivo de la investigación: Descubrir estrategias genéticas basadas en CRISPR que modifiquen directa y terapéuticamente la expresión de las isoformas de la cadena pesada de miosina cardíaca para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca y las miocardiopatías. Impacto en la insuficiencia cardíaca y las miocardiopatías mayores…

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Progenitores gliales enriquecidos derivados de células madre pluripotentes inducidas humanas para el tratamiento de la lesión cerebral traumática leve

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Objetivo de la investigación Terapia con células progenitoras gliales enriquecidas derivadas de células madre pluripotentes inducidas humanas alogénicas para tratar una lesión cerebral traumática leve Impacto Antes de este estudio, nunca se habían utilizado terapias basadas en células gliales…

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