Modelado de la retinitis pigmentosa utilizando organoides iPSC humanos derivados de pacientes

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Objetivo de la investigación El objetivo de esta propuesta es desarrollar un modelo organoide retiniano humano de adRP para obtener conocimientos sobre la patogénesis y evaluar enfoques clínicamente relevantes para restaurar RHO…

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Papel de la selección del sitio de poliadenilación de ataxina-3 en la toxicidad de las neuronas de ELA y la patogénesis de la enfermedad

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Objetivo de la investigación Aquí estudiaremos el papel de la poliadenilación alternativa de la ataxina-3 en la patogénesis de la ELA y probaremos si los ASO pueden reducir la poliadenilación distal de la ataxina-3 para rescatar la ELA…

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Identificación de obstáculos para el trasplante de células madre neurales en tejidos humanos.

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Objetivo de la investigación Generaremos un mapa completo de los perfiles de diferenciación de células madre neuronales humanas que servirá como referencia para mejorar las terapias basadas en células madre neuronales. Impacto Nuestro proyecto…

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Genómica funcional para estudiar la convergencia celular entre genes de riesgo de TEA en el neurodesarrollo

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Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es permitir un cribado genético escalable para estudiar cómo la neurogénesis se ve afectada por los genes de riesgo implicados en los trastornos psiquiátricos humanos. Impacto Desarrollaremos y aplicaremos…

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Ingeniería de células madre pluripotentes para terapias de células T listas para usar y disponibles universalmente

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Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es desarrollar nuevos métodos de edición genética para producir células T terapéuticas universales y listas para usar a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) que se puedan aplicar a…

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Establecimiento de un enfoque novedoso para estudiar sistemáticamente la organización dinámica de complejos proteicos en células madre

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Objetivo de la investigación Nos centramos en la pluripotencia y la neurodiferenciación de las hiPSC para desarrollar un nuevo marco que permita la identificación simultánea de múltiples interacciones entre proteínas y entre proteínas y el genoma. Impacto…

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Comprensión de los mecanismos de neuropatía periférica inducida por quimioterapia mediante CRISPRi y pantallas químicas en neuronas sensoriales derivadas de iPSC humanas

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Objetivo de la investigación Los objetivos de la investigación son identificar los genes causales de la toxicidad mitocondrial y la neurodegeneración inducidas por la quimioterapia en las neuronas sensoriales y los fármacos que se dirigen a esta toxicidad. Impacto Estos estudios abrirán…

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El papel de las vías de señalización WNT y BMP en la diferenciación gradual de iPSC a iTenocitos para la reparación del tendón

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Objetivo de la investigación La diferenciación inspirada en el desarrollo permitirá la generación eficiente y específica de tenocitos que puedan reparar lesiones en los tendones, restaurar tejido disfuncional y prevenir efectos a largo plazo. Impacto Este estudio eliminará…

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Desarrollo de un modelo humano de ELA esporádica mediante aprendizaje automático y microscopía robótica

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Objetivo de la investigación Desarrollaremos el primer modelo de células madre humanas de ELA esporádica (ELAs) para identificar los mecanismos de la enfermedad en la forma más común de ELA y descubrir fármacos…

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Descubrimiento de fármacos para la miocardiopatía dilatada mediante iPSC humanas derivadas de pacientes

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Objetivo de la investigación Greenstone Biosciences utilizará células madre derivadas de pacientes para descubrir fármacos seguros y eficaces para las enfermedades cardiovasculares. Impacto El uso de células madre derivadas de pacientes para descubrir nuevos objetivos farmacológicos…

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