Utilización de células progenitoras de adipocitos específicas de la edad para la terapia celular en pacientes mayores

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Objetivo de la investigación Un nuevo tipo de APC sirve a los pacientes mayores como 1) mejor MSC en inmunomodulación (reducción de la inflamación) para el trasplante autólogo; 2) mejor fuente de células somáticas para generar células…

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Modelado y comprensión de la hipoplasia alveolar en el síndrome de Down utilizando células alveolares tipo II derivadas de iPSC

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Objetivo de la investigación Comprender los defectos de las células progenitoras alveolares en la diabetes tipo 21 y los genes y vías asociados con ellos permitirá desarrollar enfoques terapéuticos para las personas con síndrome de Down. Impacto Aunque la trisomía 21 afecta…

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Ganglioides entéricos derivados de hPSC para terapia celular en trastornos de la motilidad gastrointestinal

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Objetivo de la investigación Los objetivos propuestos permitirán la generación, purificación y caracterización de neuronas entéricas de diversas hiPSC y la evaluación de su eficacia para la terapia celular en trastornos de la motilidad gastrointestinal.…

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Definición del origen de la disfunción en las neuronas monogénicas del síndrome de discapacidad intelectual

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Objetivo de la investigación Este estudio utilizará células madre pluripotentes derivadas de pacientes para determinar por qué las discapacidades intelectuales causadas por mutaciones en las proteínas reguladoras de la cromatina conducen a defectos neuronales. Impacto…

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Caracterización y aplicaciones de blastoides humanos para comprender la embriogénesis humana temprana.

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Objetivo de la investigación Nuestro trabajo producirá un modelo mejorado de embrión basado en células madre que exploraremos con diversos enfoques ómicos y exámenes genéticos para obtener conocimientos sobre las vías que…

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Modelado de la retinitis pigmentosa utilizando organoides iPSC humanos derivados de pacientes

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Objetivo de la investigación El objetivo de esta propuesta es desarrollar un modelo organoide retiniano humano de adRP para obtener conocimientos sobre la patogénesis y evaluar enfoques clínicamente relevantes para restaurar RHO…

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Papel de la selección del sitio de poliadenilación de ataxina-3 en la toxicidad de las neuronas de ELA y la patogénesis de la enfermedad

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Objetivo de la investigación Aquí estudiaremos el papel de la poliadenilación alternativa de la ataxina-3 en la patogénesis de la ELA y probaremos si los ASO pueden reducir la poliadenilación distal de la ataxina-3 para rescatar la ELA…

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Identificación de obstáculos para el trasplante de células madre neurales en tejidos humanos.

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Objetivo de la investigación Generaremos un mapa completo de los perfiles de diferenciación de células madre neuronales humanas que servirá como referencia para mejorar las terapias basadas en células madre neuronales. Impacto Nuestro proyecto…

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Genómica funcional para estudiar la convergencia celular entre genes de riesgo de TEA en el neurodesarrollo

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Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es permitir un cribado genético escalable para estudiar cómo la neurogénesis se ve afectada por los genes de riesgo implicados en los trastornos psiquiátricos humanos. Impacto Desarrollaremos y aplicaremos…

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Ingeniería de células madre pluripotentes para terapias de células T listas para usar y disponibles universalmente

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Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es desarrollar nuevos métodos de edición genética para producir células T terapéuticas universales y listas para usar a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) que se puedan aplicar a…

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