Identificación de un compuesto principal para COVID19 mediante detección de alto rendimiento con organoides de células madre de pulmón

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Objetivo de la investigación Proponemos utilizar un organoide basado en células madre pulmonares para identificar un nuevo compuesto para COVID-19 mediante el análisis de una biblioteca de compuestos aprobados por la FDA que podrían ser…

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Desarrollo de un enfoque universal de terapia génica CRISPR para tratar la ELA C9orf72

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Objetivo de la investigación: Desarrollo de una terapia de edición genómica CRISPR para la ELA causada por C9orf72 y el vehículo de administración necesario para llevar esta novedosa terapia a los pacientes. Impacto: Una cura para…

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Descubrimiento de fármacos para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth utilizando células de Schwann derivadas de hPSC

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Objetivo de la investigación El candidato terapéutico que pretendemos descubrir con este premio es la clomipramina, un antidepresivo que podría ayudar a reducir una proteína dañina en las células nerviosas de pacientes con…

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Modulación de la expresión de isoformas de la cadena pesada de miosina cardíaca para el tratamiento de miocardiopatías

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Objetivo de la investigación: Descubrir estrategias genéticas basadas en CRISPR que modifiquen directa y terapéuticamente la expresión de las isoformas de la cadena pesada de miosina cardíaca para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca y las miocardiopatías. Impacto en la insuficiencia cardíaca y las miocardiopatías mayores…

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Progenitores gliales enriquecidos derivados de células madre pluripotentes inducidas humanas para el tratamiento de la lesión cerebral traumática leve

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Objetivo de la investigación Terapia con células progenitoras gliales enriquecidas derivadas de células madre pluripotentes inducidas humanas alogénicas para tratar una lesión cerebral traumática leve Impacto Antes de este estudio, nunca se habían utilizado terapias basadas en células gliales…

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Interneuronas inhibidoras derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos para tratar el accidente cerebrovascular

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Objetivo de la investigación Producto de terapia inhibidora de interneuronas derivado de células madre pluripotentes inducidas humanas alogénicas encapsulado en un hidrogel de nanopartículas de hialuronano/VEGF para el tratamiento del accidente cerebrovascular Impacto Las tecnologías anteriores basadas en células madre tenían…

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Microglía humana corregida genéticamente para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio en la edad adulta con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP)

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Objetivo de la investigación La investigación propuesta aquí respaldará el desarrollo de NGL-101, una terapia celular para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio en la edad adulta con esferoides axónicos y glía pigmentada (ALSP). Impacto Desarrollo exitoso de…

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Descubrimiento de fármacos para los trastornos de la motilidad gastrointestinal utilizando ganglioides entéricos derivados de hPSC

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Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es utilizar modelos de células madre para identificar un fármaco de molécula pequeña candidato para los trastornos de la motilidad gastrointestinal. Impacto El fármaco candidato se utilizará para tratar trastornos gastrointestinales graves…

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Desarrollo de un tratamiento con oligonucleótido antisentido (ASO) VAV2 para la ELA

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Objetivo de la investigación Células madre específicas del paciente (iPSC) para modelar ELA e identificar una intervención terapéutica de amplia acción Impacto Población de pacientes heterogénea, necesidad imperiosa de intervenciones terapéuticas de amplia acción…

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C9orf72 repite la supresión alélica ajustada por expansión mediante CRISPRi como terapia para la ELA

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Objetivo de la investigación Nuestro objetivo es descubrir una terapia génica CRISPRi viral adenoasociada (AAV) para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con expansiones de repeticiones de hexanucleótidos en el gen C9orf72. Impacto Esta terapia…

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